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腺相關(guān)病毒

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行業(yè)快訊

行業(yè)快訊

【Nat Commun.】華中科技大學(xué)朱鈴強教授發(fā)現(xiàn)AD患者的罪魁禍?zhǔn)住猰iR-135a-5p

癡呆癥是一種表現(xiàn)為記憶、思考、行為和日?；顒幽芰λネ说木C合征。世界衛(wèi)生組織資料顯示，全世界大約有5000萬癡呆癥患者，每年新增病例1000萬。阿爾茨海默。ˋlzheimers disease, AD）...

臨床試驗有望重啟！uniQure宣布基因治療藥物AMT-061臨床試驗最新調(diào)查結(jié)果：肝臟腫瘤不大可能與用藥有關(guān)

文章導(dǎo)讀當(dāng)?shù)貢r間3月29日，uniQure對外宣布B型血友病基因治療藥物AMT-061 HOPE-B臨床試驗出現(xiàn)肝臟腫瘤事件的最新調(diào)查結(jié)果，肝臟腫瘤與AMT-061用藥不大可能（Highly Unlikely）有關(guān)。起因：...

外泌體速遞 | 中草藥處理產(chǎn)生的外泌體能抑制腫瘤細(xì)胞的增殖

背景中藥既是歷史上重要的治療藥物，也是新藥的重要來源。常山酮（HF）是一種由熱敷皂苷衍生而來的小分子生物堿，在不同的細(xì)胞系中具有明顯不同的抗增殖作用。然而，HF在體外是...

第五款上市CAR-T治療產(chǎn)品來了！FDA批準(zhǔn)BMS的Abecma上市，用于治療多發(fā)性骨髓瘤

文章導(dǎo)讀 2021年3月27日，在Breyanzi被批準(zhǔn)上市的50天后，Bristol Myers Squibb與Bluebird Bio共同對外宣布，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了雙方合作開發(fā)的BCMA CAR-T治療產(chǎn)品Abecma（idecabtagene vicleucel）上市，用于治療復(fù)發(fā)...

和學(xué)堂 | 非編碼RNA在腫瘤中的研究

細(xì)胞中存在數(shù)千種獨特的非編碼RNA (ncRNA)，經(jīng)過幾十年的研究九游會j9改變了對ncRNA的認(rèn)識，從垃圾轉(zhuǎn)錄產(chǎn)物轉(zhuǎn)變?yōu)檎{(diào)節(jié)細(xì)胞過程的功能分子，包括染色質(zhì)重構(gòu)、轉(zhuǎn)錄、轉(zhuǎn)錄后修飾和信號轉(zhuǎn)導(dǎo)...

AAV速遞 | 本周（3.22-3.26）基因治療公司投融資情況匯總

文章導(dǎo)讀本周生物醫(yī)藥領(lǐng)域熱度持續(xù)攀升，投融資聚焦于基因治療領(lǐng)域，兩家公司分別完成了其前期融資。中因科技完成7000萬元pre-A輪融資 2021年3月23日，北京中因科技有限公司完成...

人臍帶血來源的外泌體可改善2型糖尿病并發(fā)腦卒中的心功能

背景臨床數(shù)據(jù)表明，超過30%的卒中患者都患有糖尿。渲謝頰呷綣橛刑悄蠆。岜硐殖雒饗緣牧俅蔡卣。糖尿病會加劇卒中后的心臟損傷，心臟損傷在卒中患者中很常見，并與卒中...

和學(xué)堂 | 3月25日《腦卒中研究思路解讀》直播開課

《腦卒中研究思路解讀》直播開課腦卒中是人類健康的一大威脅。研究腦卒中的分子機制和篩選治療藥物是卒中領(lǐng)域的重點。研究人員常用動物模型模擬腦卒中的癥狀，其中最普遍使用...

LYSOGENE與NOVASEP加深合作開發(fā)針對GM1神經(jīng)節(jié)病的基因治療產(chǎn)品

2020年5月26日，法國基因治療公司Lysogene宣布與生命科學(xué)工業(yè)技術(shù)和服務(wù)供應(yīng)商Novasep達成進一步合作協(xié)議，雙方將進一步合作開發(fā)、生產(chǎn)基于rh10型腺相關(guān)病毒載體（AAVrh10）的基因治療療....

【綜述】一文全面了解肌營養(yǎng)不良癥及多款基因療法

肌營養(yǎng)不良癥（Muscular dystrophy，MD）是一組遺傳性疾。傻賈祿頰叻⑸行約∥蘗圖∩ナ。目前已知的MD類型超過30多種，其病因和癥狀各不相同。最常見的MD類型出現(xiàn)在兒童時期，....

Bluebird擴大與Hitachi的合作，推動LentiGlobin快速發(fā)展，挑戰(zhàn)鐮狀細(xì)胞病

Bluebird Bio近日擴大了其與Hitachi Chemical旗下兩個子公司的合作，以保持Bluebird旗下治療鐮狀細(xì)胞。╯ickle cell disease，SCD）的候選基因治療藥物L(fēng)entiGlobin的長期開發(fā)和生產(chǎn)，同時繼續(xù)支持B....

DTX301+401，Ultragenyx發(fā)布兩款A(yù)AV基因治療產(chǎn)品的積極臨床I/II期數(shù)據(jù)

近日，致力于用生物制劑、小分子和基因療法開發(fā)罕見病療法的生物技術(shù)公司Ultragenyx Pharmaceutical發(fā)布了旗下兩種實驗性基因療法的最新臨床試驗進展，并繼續(xù)打造針對兩種罕見。↖a型....

Pfizer關(guān)于DMD的基因治療產(chǎn)品Ib期臨床試驗數(shù)據(jù)喜人

近期，全球制藥巨頭Pfizer在美國細(xì)胞和基因治療年會（ASGCT2020）報道了其針對DMD的基因治療療法臨床I-b期試驗最新數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)顯示其旗下實驗性基因療法PF-06939926可以促進一種更短但功能....

病毒+細(xì)菌=新型抗癌疫苗：ImmuneFx創(chuàng)新基因療法帶來癌癥治療無限空間

近日，位于佛羅里達州Tampa市的Morphogenesis公司表示，該公司針對癌癥治療的新型基因療法ImmuneFx獲得FDA的批準(zhǔn)，將進一步擴大臨床試驗范圍。 Morphogenesis是一家臨床階段細(xì)胞和基因療法開....

腺相關(guān)病毒作用機制

腺相關(guān)病毒 (adeno-associated virus, AAV)是微小病毒科(Parvoviridae)家族的成員之一，是一類無法自主復(fù)制、無被膜的二十面體微小病毒，其直徑約20-26nm，含有4.7kb左右的線狀單鏈DNA作為基因組。....

【ASGCT2020】uniQure發(fā)布基因治療血友病、SCA3及Fabry病最新積極臨床前數(shù)據(jù)

● ASGCT2020中，uniQure共匯報多達22組數(shù)據(jù)，體現(xiàn)了uniQure在基因治療中突出的研發(fā)、技術(shù)和制造平臺的水準(zhǔn)。 ● 涉及非人類靈長類動物的新數(shù)據(jù)提示腦池內(nèi)注射AAV病毒治療SCA3的可行性。....

Solid披露DMD基因治療藥物SGT-001效果和新的肌嗜性AAV數(shù)據(jù)（附ASGCT報告全文）

2020年5月14日，Solid Biosciences在線上舉辦的第23屆基因和細(xì)胞治療(ASGCT)年會，通過虛擬會場的演講，回顧了旗下基因治療產(chǎn)品SGT-001針對杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）的臨床試驗數(shù)據(jù)，并提供了在....

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