2020年5月14日，Solid Biosciences在線上舉辦的第23屆基因和細(xì)胞治療(ASGCT)年會，通過虛擬會場的演講，回顧了旗下基因治療產(chǎn)品SGT-001針對杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，并提供了在IGNITE DMD試驗(yàn)中患者微營養(yǎng)不良蛋白和營養(yǎng)不良蛋白相關(guān)蛋白的表達(dá)和共定位的數(shù)據(jù)。此外，Solid還通過線上海報的形式展示了用于肌肉基因傳遞的新型腺相關(guān)病毒(AAV)載體的數(shù)據(jù)。

Solid Biosciences研發(fā)副主任Patrick Gonzalez博士針對SGT-001的臨床數(shù)據(jù)作口頭報告。其報告的內(nèi)容來自進(jìn)行中的IGNITE DMD臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)用于評估Solid旗下治療DMD的基因治療藥物SGT-001在2*10^14 vg/kg劑量下的效應(yīng)，主要結(jié)果如下：

此外，在此次線上會議中，Solid Biosciences研發(fā)部門資深科學(xué)家Jennifer Green博士通過線上海報的形式展示了他們?nèi)掠糜诩∪饨M織基因傳遞的新型AAV載體。他們設(shè)計出一套全新AAV血清型，用于提高DMD治療中的病毒肌肉組織嗜性和轉(zhuǎn)導(dǎo)效率。主要發(fā)現(xiàn)如下：

Solid旗下的SGT-001是一種新型的腺相關(guān)病毒(AAV)介導(dǎo)的基因療法，旨在解決杜氏肌營養(yǎng)不良癥的潛在基因問題。DMD是由dystrophin基因突變引起的，其突變導(dǎo)致dystrophin蛋白缺失或接近缺失。

SGT-001是系統(tǒng)給藥的治療DMD的候選基因治療藥物，負(fù)責(zé)將外源microdystrophin基因傳遞到體內(nèi)。該基因編碼一種在肌肉中表達(dá)的功能性蛋白替代物，并穩(wěn)定必要的相關(guān)蛋白，包括神經(jīng)元一氧化氮合酶(nNOS)。Solid臨床前試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，無論基因突變或疾病階段如何，SGT-001都有可能減緩或停止Duchenne的進(jìn)展。目前，SGT-001已被授予美國和歐盟的孤兒藥物認(rèn)定。
 

Solid Biosciences是一家專注于開發(fā)基因治療等革命性治療手段的生物技術(shù)公司，他們致力于改善杜氏肌營養(yǎng)不良癥(Duchenne muscle dystrophy, Duchenne)患者的生活。