2020年5月26日，法國基因治療公司Lysogene宣布與生命科學工業(yè)技術(shù)和服務(wù)供應(yīng)商Novasep達成進一步合作協(xié)議，雙方將進一步合作開發(fā)、生產(chǎn)基于rh10型腺相關(guān)病毒載體（AAVrh10）的基因治療療法LYS-GM101，用以治療罕見的神經(jīng)系統(tǒng)溶酶體貯積癥-GM1神經(jīng)節(jié)苷脂貯積癥（GM1 Gangliosidosis）。Lysogene專注于開發(fā)針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的基因治療療法。
 

 

借助此次合作，Lysogene和Novasep繼續(xù)鞏固他們長期以來的合作關(guān)系，雙方的合作始于Lysogene旗下的基因治療產(chǎn)品LYS-SAF302的研發(fā)和生產(chǎn)，該產(chǎn)品目前處于臨床II/III期階段。
 

 

Lysogene公司首席技術(shù)官Mark Plavsic表示，在過去4年的成功合作基礎(chǔ)上，Lysogene很高興能繼續(xù)與Novasep公司合作。Novasep公司正在成為基因治療研發(fā)和生產(chǎn)領(lǐng)域的領(lǐng)導者。通過雙方擴大的合作，Lysogene確保了針對GM1神經(jīng)節(jié)苷脂貯積癥的實驗性基因治療的臨床樣本生產(chǎn)，同時為順利、有效地完成向商業(yè)化的技術(shù)轉(zhuǎn)移提供了一個重要選擇。

Novasep公司生物制藥解決方案部門總裁Cedric Volanti表示，Novasep公司很高興與Lysogene公司繼續(xù)合作。Novasep將發(fā)揮其專業(yè)知識、動員其生產(chǎn)能力，首先幫助Lysogene推進針對GM1神經(jīng)節(jié)苷脂貯積癥的創(chuàng)新基因治療臨床開發(fā)。其次，通過確保順暢的工藝技術(shù)轉(zhuǎn)移，縮短產(chǎn)品商業(yè)化轉(zhuǎn)移的過渡時間。

 

GM1神經(jīng)節(jié)苷脂貯積癥又稱全身性神經(jīng)節(jié)苷脂貯積癥，是由β-半乳糖苷酶缺乏而引起的一種遺傳性溶酶體疾。湟糯絞轎Ｈ舊逡性遺傳。臨床特征為進行性中樞神經(jīng)系統(tǒng)障礙及類似黏多糖貯積癥Ⅰ型的骨骼異常。

 

 

Lysogene是一家專注于開發(fā)中樞神經(jīng)系統(tǒng)（central nervous system (CNS)）罕見病基因治療的公司。

該公司已經(jīng)建立了一個獨特的體系，使基因療法能夠安全有效遞送到中樞神經(jīng)系統(tǒng)，以治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)的溶酶體疾病和其他遺傳性中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病。

針對IIIA型粘多糖綜合征的II/III期臨床試驗正在與Sarepta Therapeutics公司合作進行，GM1神經(jīng)節(jié)苷脂貯積癥的I/III期臨床試驗正在準備中。

根據(jù)Lysogene與Sarepta Therapeutics簽署的協(xié)議，Sarepta Therapeutics將擁有LYS-SAF302在美國和歐洲以外市場的獨家商業(yè)權(quán)利；Lysogene將保留LYS-SAF302在歐洲的商業(yè)專賣權(quán)。Lysogene還與一個學術(shù)伙伴合作，確定治療脆性X綜合征（Fragile X syndrome）的發(fā)展戰(zhàn)略，這是一種與自閉癥相關(guān)的遺傳疾病。

 

  Novasep是一家專注于為生命科學工業(yè)領(lǐng)域提供可持續(xù)的生產(chǎn)整體解決方案的CDMO公司。借助在生物分子的開發(fā)和生產(chǎn)方面擁有的20年經(jīng)驗，Novasep為以下領(lǐng)域的基因治療客戶提供全方位CDMO服務(wù):

1.用于細胞和基因治療、免疫治療和疫苗接種的病毒載體(AAV、腺病毒、慢病毒、HSV、VSV、VEEV…)，從工藝開發(fā)到cGMP生產(chǎn)；
2.病毒載體、減毒和活病毒、單克隆抗體、質(zhì)：推淥鎦萍戀奶畛浜屯瓿煞務(wù)。