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行業(yè)快訊

行業(yè)快訊

【Nat Commun.】華中科技大學朱鈴強教授發(fā)現(xiàn)AD患者的罪魁禍首——miR-135a-5p

癡呆癥是一種表現(xiàn)為記憶、思考、行為和日?；顒幽芰λネ说木C合征。世界衛(wèi)生組織資料顯示，全世界大約有5000萬癡呆癥患者，每年新增病例1000萬。阿爾茨海默。ˋlzheimers disease, AD）...

臨床試驗有望重啟！uniQure宣布基因治療藥物AMT-061臨床試驗最新調(diào)查結(jié)果：肝臟腫瘤不大可能與用藥有關(guān)

文章導讀當?shù)貢r間3月29日，uniQure對外宣布B型血友病基因治療藥物AMT-061 HOPE-B臨床試驗出現(xiàn)肝臟腫瘤事件的最新調(diào)查結(jié)果，肝臟腫瘤與AMT-061用藥不大可能（Highly Unlikely）有關(guān)。起因：...

外泌體速遞 | 中草藥處理產(chǎn)生的外泌體能抑制腫瘤細胞的增殖

背景中藥既是歷史上重要的治療藥物，也是新藥的重要來源。常山酮（HF）是一種由熱敷皂苷衍生而來的小分子生物堿，在不同的細胞系中具有明顯不同的抗增殖作用。然而，HF在體外是...

第五款上市CAR-T治療產(chǎn)品來了！FDA批準BMS的Abecma上市，用于治療多發(fā)性骨髓瘤

文章導讀 2021年3月27日，在Breyanzi被批準上市的50天后，Bristol Myers Squibb與Bluebird Bio共同對外宣布，F(xiàn)DA批準了雙方合作開發(fā)的BCMA CAR-T治療產(chǎn)品Abecma（idecabtagene vicleucel）上市，用于治療復發(fā)...

和學堂 | 非編碼RNA在腫瘤中的研究

細胞中存在數(shù)千種獨特的非編碼RNA (ncRNA)，經(jīng)過幾十年的研究九游會j9改變了對ncRNA的認識，從垃圾轉(zhuǎn)錄產(chǎn)物轉(zhuǎn)變?yōu)檎{(diào)節(jié)細胞過程的功能分子，包括染色質(zhì)重構(gòu)、轉(zhuǎn)錄、轉(zhuǎn)錄后修飾和信號轉(zhuǎn)導...

AAV速遞 | 本周（3.22-3.26）基因治療公司投融資情況匯總

文章導讀本周生物醫(yī)藥領域熱度持續(xù)攀升，投融資聚焦于基因治療領域，兩家公司分別完成了其前期融資。中因科技完成7000萬元pre-A輪融資 2021年3月23日，北京中因科技有限公司完成...

人臍帶血來源的外泌體可改善2型糖尿病并發(fā)腦卒中的心功能

背景臨床數(shù)據(jù)表明，超過30%的卒中患者都患有糖尿。渲謝頰呷綣橛刑悄蠆。岜硐殖雒饗緣牧俅蔡卣。糖尿病會加劇卒中后的心臟損傷，心臟損傷在卒中患者中很常見，并與卒中...

和學堂 | 3月25日《腦卒中研究思路解讀》直播開課

《腦卒中研究思路解讀》直播開課腦卒中是人類健康的一大威脅。研究腦卒中的分子機制和篩選治療藥物是卒中領域的重點。研究人員常用動物模型模擬腦卒中的癥狀，其中最普遍使用...

與時間賽跑，基于rAAV9載體胎兒基因治療SMA新進展（一）

近年來，基因治療 (Gene therapy)作為一種新的治療手段，以其一次給藥，終身受益的特點得到了人們的廣泛關(guān)注。從原理上講，基因治療是指將外源正?；?qū)氚屑毎?，以糾正或補償因....

與時間賽跑，基于rAAV9載體胎兒基因治療SMA新進展（二）

進一步的研究發(fā)現(xiàn)，相較于胎盤注射，將 AAV 9-EGFP通過側(cè)腦室注射，使熒光蛋白在小鼠皮層神經(jīng)元和脊髓運動神經(jīng)元上的表達較高，提示了通過側(cè)腦室注射，AAV9-EGFP更傾向于感染神經(jīng)元....

【“和”聲音】關(guān)愛血友病患者，基因治療帶來治愈新希望

今天是第32個世界血友病日，是為紀念世界血友病聯(lián)盟（World Federation of Hemophilia, WFH）發(fā)起人法蘭克舒納波先生（Mr.Frank Schnabel ) 對于血友病患者的貢獻，以及喚起大眾對于血友病的正確....

【領跑】BioMarin的BMN270基因療法有望成為首個FDA批準的A型血友病基因治療藥物

精要速覽 FDA受理BioMarin公司的用于治療嚴重A型血友病的基因療法valoctocogene roxaparvovec（BMN 270）的生物制品許可申請。到2026年，整個血友病市場估計價值168.4億美元，而A型血友病占所有....

讓基因治療可負擔：Prime聯(lián)合BCS保險公司推出PreserveRx基因治療保險產(chǎn)品

近年來，基因治療技術(shù)蓬勃發(fā)展，然而高昂的治療費用讓業(yè)界和民眾普遍對其商業(yè)前景抱有擔憂，如何設計合理的支付體系成為該領域發(fā)展的重要基礎之一。 2020年4月6日，Prime Therapeut....

Thermo Fisher投入4.75億美元大力發(fā)展生物藥CDMO

全球生命科學服務巨頭Thermo Fisher日前表示，2020年，該公司將投入逾4.75億美元，以持續(xù)增強其在生物制品、細胞和基因治療方面的開發(fā)能力和產(chǎn)能。此次投入代表Thermo Fisher對生物制藥業(yè)....

【W(wǎng)HO慢病毒整合拷貝數(shù)標準品】之標定方法解讀篇

?喜報！九游會j9上海作為國內(nèi)領先的基因治療病毒載體CDMO企業(yè)，參與世界衛(wèi)生組織（WHO）牽頭的、全球首個基于基因治療用慢病毒的標準品標定項目，并順利完成任務，為全球基因和細胞....

強勢布局基因治療：Daiichi投資2.25億美元引入基因治療載體生產(chǎn)平臺

近日，全球著名的制藥集團第一三共株式會社（Daiichi Sankyo）宣布，他們斥資2.25億美元，與Ultragenyx公司合作，利用其HeLa細胞系平臺進行基因治療病毒載體的商業(yè)化規(guī)模生產(chǎn)，先期預付款....

全球各國家細胞、組織和基因治療產(chǎn)品上市許可情況

近年來，隨著以CAR-T為代表的細胞治療和基于腺相關(guān)病毒(AAV)等病毒載體的基因治療技術(shù)大力發(fā)展，全球各國家陸續(xù)批準一系列基因治療和細胞治療產(chǎn)品上市。為助力基因治療行業(yè)的發(fā)....

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