近日，位于佛羅里達(dá)州Tampa市的Morphogenesis公司表示，該公司針對(duì)癌癥治療的新型基因療法ImmuneFx獲得FDA的批準(zhǔn)，將進(jìn)一步擴(kuò)大臨床試驗(yàn)范圍。

Morphogenesis是一家臨床階段細(xì)胞和基因療法開發(fā)公司，旗下核心產(chǎn)品ImmuneFx正在針對(duì)晚期Merkel細(xì)胞癌（Merkel cell carcinoma, MCC）和皮膚鱗狀細(xì)胞癌（cutaneous squamous cell carcinoma (cSCC)）患者開展試驗(yàn)。據(jù)Grit Daily對(duì)該公司首席執(zhí)行官Patricia Lawman博士的采訪，該療法有望成為腫瘤治療的攪局者，開創(chuàng)新的治療領(lǐng)域。

ImmuneFx基因療法是一種基于質(zhì)粒DNA和細(xì)菌基因的新型療法，其治療原理是通過基因工程技術(shù)制備攜帶化膿性鏈球菌emm55基因（pAc / emm55）的質(zhì)粒DNA，而后直接將該質(zhì)粒注射到患者的腫瘤中，同時(shí)加入葡萄糖(用作穩(wěn)定劑)和陽離子聚合物(有助于保持質(zhì)粒DNA形成)。通過質(zhì)粒在宿主細(xì)胞（腫瘤細(xì)胞）中表達(dá)所攜帶的基因emm55（這是一種化膿性鏈球菌血清分型抗原），ImmuneFx療法在腫瘤細(xì)胞表面表達(dá)該抗原，從而完成對(duì)腫瘤細(xì)胞的標(biāo)記，同時(shí)，由于免疫系統(tǒng)對(duì)該細(xì)菌抗原敏感，可以迅速識(shí)別并調(diào)動(dòng)機(jī)體的免疫細(xì)胞進(jìn)行殺滅，從而完成對(duì)癌癥的治療。

Lawman博士解釋道，由于腫瘤細(xì)胞來自九游會(huì)j9自身，因而對(duì)于免疫系統(tǒng)，該細(xì)胞是隱形的。ImmuneFx暴露了腫瘤細(xì)胞與正常細(xì)胞的差異，這樣T細(xì)胞和B細(xì)胞會(huì)識(shí)別被標(biāo)記的腫瘤細(xì)胞并攻擊它們。目前，這種基因療法正在進(jìn)行安全性和有效性的測(cè)試，盡管受試患者數(shù)量較少，但對(duì)于多種其他療法耐受的患者，ImmuneFx已經(jīng)顯示有希望的結(jié)果。

與傳統(tǒng)的化療不同，ImmuneFx需要一周甚至幾個(gè)月來完成對(duì)腫瘤的攻擊。因而，Lawman博士將ImmuneFx稱為“免疫調(diào)節(jié)劑”，也有人將之成為癌癥疫苗。

該療法的創(chuàng)始人Michael Lawman和Patricia Lawman是一對(duì)夫妻，他們多年來一直在努力研制ImmuneFx疫苗。CAR-T細(xì)胞療法等現(xiàn)代免疫療法通常會(huì)對(duì)患者自身的細(xì)胞進(jìn)行重新編程，以識(shí)別并攻擊一種特定的癌細(xì)胞，但免疫系統(tǒng)并不總是能夠捕捉到每一個(gè)癌細(xì)胞。相比之下，Lawmans的“ImmuneFx”治療性疫苗是直接注射到腫瘤中，通過對(duì)腫瘤細(xì)胞的標(biāo)記完成腫瘤治療。

該研究始于1995年，當(dāng)時(shí)他們離開了Walt Disney Memorial Cancer Institute，創(chuàng)辦了Morphogenesis公司。從那時(shí)起，他們與獸醫(yī)伙伴合作，推動(dòng)ImmuneFx的動(dòng)物測(cè)試。
 

多年來，兩位科學(xué)家在430只貓、狗和馬中測(cè)試了該天然癌癥疫苗。他們的測(cè)試不僅證明該疫苗是安全的，其中一項(xiàng)研究表明，ImmuneFx疫苗在受試馬中減少了77%的腫瘤數(shù)量。

一只19歲的閹割雄性阿拉伯/季馬，被診斷為轉(zhuǎn)移性黑色素瘤。在為期8個(gè)月的時(shí)間內(nèi)，注射8劑可以表達(dá)化膿性鏈球菌emm55基因(pAc / emm55)的質(zhì)粒DNA疫苗(300ug /劑)。完成疫苗接種方案后，注射疫苗的病灶對(duì)比初始大小測(cè)量值減少40.3%，未注射的病變減少了47.6%?？傮w腫瘤負(fù)荷減少為42.3%。

ImmuneFx疫苗也在7只自然患有淋巴瘤的犬類中進(jìn)行了測(cè)試，所有狗均未表現(xiàn)出對(duì)疫苗的副作用。此外，所有狗都顯示出對(duì)其自身腫瘤細(xì)胞特異的顯著的CD8 +介導(dǎo)的細(xì)胞毒性，但也證明了擴(kuò)增的淋巴細(xì)胞群中存在CD4 +效應(yīng)細(xì)胞。

雖然所有狗都在不同程度上顯示出積極的臨床反應(yīng)，但是對(duì)于生長(zhǎng)緩慢的惰性淋巴瘤引發(fā)了治療上顯著的抗腫瘤反應(yīng)。在一只狗(金毛獵犬)中，研究前腹部超聲顯示腸系膜淋巴結(jié)腫大，并且脾臟在回聲紋理和回聲性方面粗糙，結(jié)節(jié)病變不明確。在為期5個(gè)月的12次疫苗劑量注射后，檢查超聲波不顯著，脾臟中沒有異常，并且腸系膜淋巴結(jié)病消失。持續(xù)的臨床評(píng)估報(bào)告顯示，疫苗注射后未長(zhǎng)新的病變，并且所有先前的病變均已消退。
 

作為一家新型基因和細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)化CDMO服務(wù)公司，九游會(huì)j9生物 可提供非注冊(cè)臨床研究用質(zhì)：筒《舊、基因治療新藥臨床申報(bào)整體方案、基因治療臨床樣品及商業(yè)化GMP生產(chǎn)等服務(wù)，涉及產(chǎn)品包括基因和細(xì)胞治療用質(zhì)粒、慢病毒、腺相關(guān)病毒、溶瘤病毒、新型基因疫苗等，同時(shí)歡迎基于外泌體的藥物開發(fā)合作。

以“基因藥·中國造”為使命，助力基因治療造福人類的偉大愿景。