腺相關(guān)病毒(adeno-associated virus, AAV)是微小病毒科(Parvoviridae)家族的成員之一，是一類無法自主復(fù)制、無被膜的二十面體微小病毒，其直徑約20-26nm，含有4.7kb左右的線狀單鏈DNA作為基因組。研究中采用的重組腺相關(guān)病毒載體(Recombination adeno-associated virus, rAAV)是在非致病的野生型AAV基礎(chǔ)上改造而成的基因載體，由于其種類多樣、免疫原性極低、安全性高、宿主細胞范圍廣(對分裂細胞和非分裂細胞均具有感染能力)、擴散能力強、體內(nèi)表達基因時間長等，rAAV被視為最有前途的基因研究和基因治療載體之一。
腺相關(guān)病毒作用機制
1、 安全性高、免疫原性低：AAV是一種復(fù)制缺陷型DNA病毒，無自主復(fù)制能力，野生型AAV依賴rep基因進行低頻定點整合，rAAV不整合。目前尚無由AAV引起的人類及哺乳動物疾病報道，也是FDA批準上市的基因治療藥物中最安全的病毒載體之一。
2、 宿主細胞范圍廣：AAV具有廣泛的宿主范圍，對分裂細胞和非分裂細胞均具有感染能力。
3、 擴散能力強：AAV直徑約20-26nm，體積。味雀，具有良好的擴散能力，其中AAV-PHP.eB和AAV9具有跨血腦屏障的能力，在神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域應(yīng)用廣泛。
4、 體內(nèi)表達基因時間長：AAV具有保持長期基因轉(zhuǎn)錄表達能力，體內(nèi)表達一般3周可以達到高峰，隨后持續(xù)表達，作用時間>5個月。
5、 載體容量。 由于AAV的體積。涫鞘笛槭頁＜《駒靨逑低持兇霸亓孔钚〉。AAV的兩個ITR之間所能容納的最大序列長度是4.7 kb。
6、 種類多樣：AAV血清型眾多，此外，根據(jù)不同的實驗設(shè)計，九游會j9還在不斷的突變，篩選新的血清型(AAV1-13，AAV2/1, 2/2, 2/5, 2/6, 2/8, 2/9, DJ; retro, PHP.eB…)。
