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腺相關(guān)病毒

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行業(yè)快訊

行業(yè)快訊

【Nat Commun.】華中科技大學(xué)朱鈴強(qiáng)教授發(fā)現(xiàn)AD患者的罪魁禍?zhǔn)住猰iR-135a-5p

癡呆癥是一種表現(xiàn)為記憶、思考、行為和日常活動(dòng)能力衰退的綜合征。世界衛(wèi)生組織資料顯示，全世界大約有5000萬(wàn)癡呆癥患者，每年新增病例1000萬(wàn)。阿爾茨海默。ˋlzheimers disease, AD）...

臨床試驗(yàn)有望重啟！uniQure宣布基因治療藥物AMT-061臨床試驗(yàn)最新調(diào)查結(jié)果：肝臟腫瘤不大可能與用藥有關(guān)

文章導(dǎo)讀當(dāng)?shù)貢r(shí)間3月29日，uniQure對(duì)外宣布B型血友病基因治療藥物AMT-061 HOPE-B臨床試驗(yàn)出現(xiàn)肝臟腫瘤事件的最新調(diào)查結(jié)果，肝臟腫瘤與AMT-061用藥不大可能（Highly Unlikely）有關(guān)。起因：...

外泌體速遞 | 中草藥處理產(chǎn)生的外泌體能抑制腫瘤細(xì)胞的增殖

背景中藥既是歷史上重要的治療藥物，也是新藥的重要來(lái)源。常山酮（HF）是一種由熱敷皂苷衍生而來(lái)的小分子生物堿，在不同的細(xì)胞系中具有明顯不同的抗增殖作用。然而，HF在體外是...

第五款上市CAR-T治療產(chǎn)品來(lái)了！FDA批準(zhǔn)BMS的Abecma上市，用于治療多發(fā)性骨髓瘤

文章導(dǎo)讀 2021年3月27日，在Breyanzi被批準(zhǔn)上市的50天后，Bristol Myers Squibb與Bluebird Bio共同對(duì)外宣布，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了雙方合作開(kāi)發(fā)的BCMA CAR-T治療產(chǎn)品Abecma（idecabtagene vicleucel）上市，用于治療復(fù)發(fā)...

和學(xué)堂 | 非編碼RNA在腫瘤中的研究

細(xì)胞中存在數(shù)千種獨(dú)特的非編碼RNA (ncRNA)，經(jīng)過(guò)幾十年的研究九游會(huì)j9改變了對(duì)ncRNA的認(rèn)識(shí)，從垃圾轉(zhuǎn)錄產(chǎn)物轉(zhuǎn)變?yōu)檎{(diào)節(jié)細(xì)胞過(guò)程的功能分子，包括染色質(zhì)重構(gòu)、轉(zhuǎn)錄、轉(zhuǎn)錄后修飾和信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)...

AAV速遞 | 本周（3.22-3.26）基因治療公司投融資情況匯總

文章導(dǎo)讀本周生物醫(yī)藥領(lǐng)域熱度持續(xù)攀升，投融資聚焦于基因治療領(lǐng)域，兩家公司分別完成了其前期融資。中因科技完成7000萬(wàn)元pre-A輪融資 2021年3月23日，北京中因科技有限公司完成...

人臍帶血來(lái)源的外泌體可改善2型糖尿病并發(fā)腦卒中的心功能

背景臨床數(shù)據(jù)表明，超過(guò)30%的卒中患者都患有糖尿病，卒中患者如果伴有糖尿。岜硐殖雒饗緣牧俅蔡卣。糖尿病會(huì)加劇卒中后的心臟損傷，心臟損傷在卒中患者中很常見(jiàn)，并與卒中...

和學(xué)堂 | 3月25日《腦卒中研究思路解讀》直播開(kāi)課

《腦卒中研究思路解讀》直播開(kāi)課腦卒中是人類(lèi)健康的一大威脅。研究腦卒中的分子機(jī)制和篩選治療藥物是卒中領(lǐng)域的重點(diǎn)。研究人員常用動(dòng)物模型模擬腦卒中的癥狀，其中最普遍使用...

CEVEC推出新的基于穩(wěn)轉(zhuǎn)細(xì)胞系的AAV生產(chǎn)平臺(tái)—ELEVECTA

精要速覽： ● ELEVECTA將CEVEC公司病毒載體生產(chǎn)技術(shù)提升到一個(gè)新的水平，以服務(wù)于快速增長(zhǎng)的基因治療應(yīng)用市場(chǎng)。 ● ELEVECTA懸浮、無(wú)血清培養(yǎng)體系的細(xì)胞系能夠幫助平臺(tái)靈活擴(kuò)展，從高....

Adverum針對(duì)wet AMD的基因治療臨床I期試驗(yàn)OPTIC完成第四組首位患者給藥

Adverum生物技術(shù)公司（基因治療藥物開(kāi)發(fā)公司，主要針對(duì)嚴(yán)重眼科疾病和罕見(jiàn)。┙招跡渲瘟剖岳夏昊瓢弒湫裕╳et AMD）的基因治療藥物ADVM-022的臨床I期試驗(yàn)OPTIC第四隊(duì)列正式開(kāi)始....

美國(guó)細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品上市或RMAT認(rèn)定情況匯總

近年來(lái)，隨著以CAR-T為代表的細(xì)胞治療和基于腺相關(guān)病毒（AAV）等病毒載體的基因治療技術(shù)大力發(fā)展，全球各國(guó)家陸續(xù)批準(zhǔn)一系列基因治療和細(xì)胞治療產(chǎn)品上市。為助力基因治療行業(yè)的....

Regenxbio發(fā)布wet AMD基因療法RGX-314長(zhǎng)效積極數(shù)據(jù)

近期，Regenxbio發(fā)布旗下針對(duì)濕性老年黃斑變性（Wet age-related macular degeneration (wet AMD)）的基因治療藥物RGX-314臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，進(jìn)行中的I/IIa期試驗(yàn)結(jié)果提示，6位達(dá)到連續(xù)兩年追蹤的受試患者....

FUJIFILM與OXGENE建立基因治療AAV載體生產(chǎn)戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系

近日，F(xiàn)UJIFILM Diosynth Biotechnologies公司宣布其與基因治療技術(shù)設(shè)計(jì)和開(kāi)發(fā)公司OXGENE公司（Oxford genetics）達(dá)成戰(zhàn)略合作協(xié)議，獲得OXGENE的AAV生產(chǎn)系統(tǒng)授權(quán)。FFUJIFILM Diosynth Biotechnologies （FDB）是....

【重磅】AskBio收購(gòu)BrainVectis，擴(kuò)充基因治療神經(jīng)退行性疾病管線

2020年4月22日，全球知名的基因治療公司AskBio宣布完成對(duì)BrainVectis公司的收購(gòu)，通過(guò)收購(gòu)，AskBio將獲得BrainVectis針對(duì)亨廷頓舞蹈癥的基因治療候選療法。 BrainVectis位于法國(guó)巴黎，是法國(guó)國(guó)家....

基因治療+光遺傳治療視網(wǎng)膜色素變性-GenSight發(fā)布關(guān)于GS030臨床III期試驗(yàn)的積極安

2020年4月15日，GenSight Biologics公司發(fā)布其最新基于光遺傳學(xué)和基因治療的GS030療法PIONEER臨床試驗(yàn)I/II期進(jìn)展，他們宣布，獨(dú)立的數(shù)據(jù)安全監(jiān)察委員會(huì)（Data Safety Monitoring Board , DSMB）已完成對(duì)....

【快訊】MustangBio慢病毒基因治療X-SCID產(chǎn)品MB107獲得歐盟EMA先進(jìn)治療藥物認(rèn)證

2020年4月20日最新消息，美國(guó)生物醫(yī)藥公司Mustang Bio宣布，歐盟藥品管理局(EMA)已經(jīng)授予其MB-107產(chǎn)品的先進(jìn)治療藥品(Advanced Therapy Medicinal Product, A TMP)分類(lèi)認(rèn)證。 MB-107是Mustang旗下的一款基于....

“基因治療加速器”ElevateBio完成1.7億美元B輪融資

2020年3月30日，生物技術(shù)公司ElevateBio完成高達(dá)1.7億美元的B輪融資，該輪融資得到了包括F2 Ventures和MPM Capital在內(nèi)的現(xiàn)有投資者的支持，同時(shí)吸引了Invus Group和Surveyor Capital等新投資者，這家....

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