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行業(yè)快訊

行業(yè)快訊

【Nat Commun.】華中科技大學(xué)朱鈴強(qiáng)教授發(fā)現(xiàn)AD患者的罪魁禍?zhǔn)住猰iR-135a-5p

癡呆癥是一種表現(xiàn)為記憶、思考、行為和日常活動(dòng)能力衰退的綜合征。世界衛(wèi)生組織資料顯示，全世界大約有5000萬癡呆癥患者，每年新增病例1000萬。阿爾茨海默?。ˋlzheimers disease, AD）...

臨床試驗(yàn)有望重啟！uniQure宣布基因治療藥物AMT-061臨床試驗(yàn)最新調(diào)查結(jié)果：肝臟腫瘤不大可能與用藥有關(guān)

文章導(dǎo)讀當(dāng)?shù)貢r(shí)間3月29日，uniQure對(duì)外宣布B型血友病基因治療藥物AMT-061 HOPE-B臨床試驗(yàn)出現(xiàn)肝臟腫瘤事件的最新調(diào)查結(jié)果，肝臟腫瘤與AMT-061用藥不大可能（Highly Unlikely）有關(guān)。起因：...

外泌體速遞 | 中草藥處理產(chǎn)生的外泌體能抑制腫瘤細(xì)胞的增殖

背景中藥既是歷史上重要的治療藥物，也是新藥的重要來源。常山酮（HF）是一種由熱敷皂苷衍生而來的小分子生物堿，在不同的細(xì)胞系中具有明顯不同的抗增殖作用。然而，HF在體外是...

第五款上市CAR-T治療產(chǎn)品來了！FDA批準(zhǔn)BMS的Abecma上市，用于治療多發(fā)性骨髓瘤

文章導(dǎo)讀 2021年3月27日，在Breyanzi被批準(zhǔn)上市的50天后，Bristol Myers Squibb與Bluebird Bio共同對(duì)外宣布，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了雙方合作開發(fā)的BCMA CAR-T治療產(chǎn)品Abecma（idecabtagene vicleucel）上市，用于治療復(fù)發(fā)...

和學(xué)堂 | 非編碼RNA在腫瘤中的研究

細(xì)胞中存在數(shù)千種獨(dú)特的非編碼RNA (ncRNA)，經(jīng)過幾十年的研究九游會(huì)j9改變了對(duì)ncRNA的認(rèn)識(shí)，從垃圾轉(zhuǎn)錄產(chǎn)物轉(zhuǎn)變?yōu)檎{(diào)節(jié)細(xì)胞過程的功能分子，包括染色質(zhì)重構(gòu)、轉(zhuǎn)錄、轉(zhuǎn)錄后修飾和信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)...

AAV速遞 | 本周（3.22-3.26）基因治療公司投融資情況匯總

文章導(dǎo)讀本周生物醫(yī)藥領(lǐng)域熱度持續(xù)攀升，投融資聚焦于基因治療領(lǐng)域，兩家公司分別完成了其前期融資。中因科技完成7000萬元pre-A輪融資 2021年3月23日，北京中因科技有限公司完成...

人臍帶血來源的外泌體可改善2型糖尿病并發(fā)腦卒中的心功能

背景臨床數(shù)據(jù)表明，超過30%的卒中患者都患有糖尿。渲謝頰呷綣橛刑悄蠆。岜硐殖雒饗緣牧俅蔡卣。糖尿病會(huì)加劇卒中后的心臟損傷，心臟損傷在卒中患者中很常見，并與卒中...

和學(xué)堂 | 3月25日《腦卒中研究思路解讀》直播開課

《腦卒中研究思路解讀》直播開課腦卒中是人類健康的一大威脅。研究腦卒中的分子機(jī)制和篩選治療藥物是卒中領(lǐng)域的重點(diǎn)。研究人員常用動(dòng)物模型模擬腦卒中的癥狀，其中最普遍使用...

MD基因治療臨床進(jìn)展盤點(diǎn)-寫在肌營養(yǎng)不良癥公眾意識(shí)月（下）

剛剛過去的9月，是由美國肌肉營養(yǎng)不良癥協(xié)會(huì)（Muscular Dystrophy Association, MDA）設(shè)定的肌營養(yǎng)不良癥公眾意識(shí)月，旨在為了提高人們對(duì)肌營養(yǎng)不良癥(Muscular Dystrophy，MD)的研究，治療和護(hù)理....

MD基因治療臨床進(jìn)展盤點(diǎn)-寫在肌營養(yǎng)不良癥公眾意識(shí)月（上）

美國肌肉營養(yǎng)不良癥協(xié)會(huì)（Muscular Dystrophy Association, MDA）將每年的9月定為肌營養(yǎng)不良癥公眾意識(shí)月，旨在為了提高人們對(duì)肌營養(yǎng)不良癥(Muscular Dystrophy，MD)的研究，治療和護(hù)理工作的認(rèn)識(shí)....

【熱點(diǎn)】快看過來！外泌體可以從腦組織中分離出來啦！

外泌體（Exosomes）作為細(xì)胞分泌到胞外的一種囊泡，參與不同細(xì)胞間DNA、RNA、蛋白質(zhì)等分子的傳遞，起到了細(xì)胞間的通訊作用。近些年，很多學(xué)者都在探索外泌體在各個(gè)研究領(lǐng)域中扮演的....

溶瘤病毒產(chǎn)品VG161獲得在華臨床試驗(yàn)批件

恭喜國藥集團(tuán)中國生物所屬中生復(fù)諾健生物科技（上海）有限公司研發(fā)的，用于實(shí)體腫瘤治療的溶瘤病毒產(chǎn)品VG161通過國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）新藥臨床研究申請(qǐng)（IND），即將進(jìn)入在....

基因治療AAV專利壁壘來了！RegenxBio就AAVrh74的使用起訴Sarepta專利侵權(quán)

對(duì)于Sarepta Therapeutics的CEO Doug Ingram來說，最近的煩心事真是一件又一件。? Sarepta Therapeutics是一家總部位于Cambridge，Massachusetts的醫(yī)學(xué)研究和藥物開發(fā)公司，致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)基于RNA藥物....

CDE重磅發(fā)布《基因治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo) 原則（征求意見稿）》

為了規(guī)范基因治療產(chǎn)品的藥學(xué)研究，統(tǒng)一評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)，引導(dǎo)基因治療產(chǎn)品的研究與申報(bào)，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心在借鑒國內(nèi)外基因治療產(chǎn)品監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)的基礎(chǔ)上，通過前期調(diào)研、....

外泌體靶向遞送|膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的反義寡核苷酸治療

膠質(zhì)母細(xì)胞瘤是最致命的原發(fā)性腦癌，患者的平均壽命不足1年，只有5%的患者能活到5年以上。膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的標(biāo)準(zhǔn)治療是手術(shù)切除后加以放療和替莫唑胺（TMZ）化療，但是經(jīng)常手術(shù)治療....

FDA將針對(duì)法布瑞氏癥的基因治療藥物4D-310置于快速審批通道

4D-310是由4D Molecular Therapeutics （4DMT）公司開發(fā)的一款治療法布瑞氏癥的基因治療藥物，目前已獲美國FDA快速審批通道認(rèn)定。法布瑞氏癥是由X染色體上的GLA基因缺陷引起的遺傳疾病。GL....

更新：FDA拒絕了BioMarin的A型血友病基因療法，要求提供更多有關(guān)耐久性的數(shù)據(jù)

事實(shí)證明，并非只有BioMarin的競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手才對(duì)BioMarin的A型血友病基因治療藥物Roctavian (Valoctocogene Roxaparvovec, 原BMN270) 的持久性產(chǎn)生懷疑，F(xiàn)DA也有相似的考慮。 2020年8月19日，F(xiàn)DA駁回了BioMari....

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