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腺相關(guān)病毒

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行業(yè)快訊

行業(yè)快訊

【Nat Commun.】華中科技大學(xué)朱鈴強(qiáng)教授發(fā)現(xiàn)AD患者的罪魁禍?zhǔn)住猰iR-135a-5p

癡呆癥是一種表現(xiàn)為記憶、思考、行為和日?；顒?dòng)能力衰退的綜合征。世界衛(wèi)生組織資料顯示，全世界大約有5000萬(wàn)癡呆癥患者，每年新增病例1000萬(wàn)。阿爾茨海默。ˋlzheimers disease, AD）...

臨床試驗(yàn)有望重啟！uniQure宣布基因治療藥物AMT-061臨床試驗(yàn)最新調(diào)查結(jié)果：肝臟腫瘤不大可能與用藥有關(guān)

文章導(dǎo)讀當(dāng)?shù)貢r(shí)間3月29日，uniQure對(duì)外宣布B型血友病基因治療藥物AMT-061 HOPE-B臨床試驗(yàn)出現(xiàn)肝臟腫瘤事件的最新調(diào)查結(jié)果，肝臟腫瘤與AMT-061用藥不大可能（Highly Unlikely）有關(guān)。起因：...

外泌體速遞 | 中草藥處理產(chǎn)生的外泌體能抑制腫瘤細(xì)胞的增殖

背景中藥既是歷史上重要的治療藥物，也是新藥的重要來(lái)源。常山酮（HF）是一種由熱敷皂苷衍生而來(lái)的小分子生物堿，在不同的細(xì)胞系中具有明顯不同的抗增殖作用。然而，HF在體外是...

第五款上市CAR-T治療產(chǎn)品來(lái)了！FDA批準(zhǔn)BMS的Abecma上市，用于治療多發(fā)性骨髓瘤

文章導(dǎo)讀 2021年3月27日，在Breyanzi被批準(zhǔn)上市的50天后，Bristol Myers Squibb與Bluebird Bio共同對(duì)外宣布，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了雙方合作開發(fā)的BCMA CAR-T治療產(chǎn)品Abecma（idecabtagene vicleucel）上市，用于治療復(fù)發(fā)...

和學(xué)堂 | 非編碼RNA在腫瘤中的研究

細(xì)胞中存在數(shù)千種獨(dú)特的非編碼RNA (ncRNA)，經(jīng)過(guò)幾十年的研究九游會(huì)j9改變了對(duì)ncRNA的認(rèn)識(shí)，從垃圾轉(zhuǎn)錄產(chǎn)物轉(zhuǎn)變?yōu)檎{(diào)節(jié)細(xì)胞過(guò)程的功能分子，包括染色質(zhì)重構(gòu)、轉(zhuǎn)錄、轉(zhuǎn)錄后修飾和信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)...

AAV速遞 | 本周（3.22-3.26）基因治療公司投融資情況匯總

文章導(dǎo)讀本周生物醫(yī)藥領(lǐng)域熱度持續(xù)攀升，投融資聚焦于基因治療領(lǐng)域，兩家公司分別完成了其前期融資。中因科技完成7000萬(wàn)元pre-A輪融資 2021年3月23日，北京中因科技有限公司完成...

人臍帶血來(lái)源的外泌體可改善2型糖尿病并發(fā)腦卒中的心功能

背景臨床數(shù)據(jù)表明，超過(guò)30%的卒中患者都患有糖尿。渲謝頰呷綣橛刑悄蠆。岜硐殖雒饗緣牧俅蔡卣。糖尿病會(huì)加劇卒中后的心臟損傷，心臟損傷在卒中患者中很常見(jiàn)，并與卒中...

和學(xué)堂 | 3月25日《腦卒中研究思路解讀》直播開課

《腦卒中研究思路解讀》直播開課腦卒中是人類健康的一大威脅。研究腦卒中的分子機(jī)制和篩選治療藥物是卒中領(lǐng)域的重點(diǎn)。研究人員常用動(dòng)物模型模擬腦卒中的癥狀，其中最普遍使用...

UPenn與Regeneron展開合作，James Wilson團(tuán)隊(duì)將開發(fā)利用基因治療系統(tǒng)遞送COVID-19抗體

基因治療先驅(qū)James Wilson教授團(tuán)隊(duì)將領(lǐng)導(dǎo)該研究項(xiàng)目，利用腺相關(guān)病毒載體遞送Casirivimab和Imdevimab抗體復(fù)方療法。FDA在11月頒發(fā)的緊急授權(quán)使用（EUA）正是受用與此抗體復(fù)方藥物。 2020年1....

常用載體元件介紹及病毒載體應(yīng)用

1.常用載體分類： 2,常用載體元件介紹： (1) 啟動(dòng)子：啟動(dòng)子是位于結(jié)構(gòu)基因5端上游的DNA序列，能活化RNA聚合酶，使之與模板DNA準(zhǔn)確的結(jié)合并具有轉(zhuǎn)錄起始的特異性。啟動(dòng)子主要分為廣....

【九游會(huì)j9生物病毒知識(shí)分享】用光改變世界，光遺傳學(xué)技術(shù)原理及應(yīng)用

光遺傳學(xué)（optogenetics）是結(jié)合了光學(xué)（optics）及遺傳學(xué)（genetics）的技術(shù)，借助其，九游會(huì)j9能在活體動(dòng)物甚至是自由運(yùn)動(dòng)的動(dòng)物腦內(nèi)、脊髓、外周神經(jīng)內(nèi)，精準(zhǔn)地控制特定種類神經(jīng)元的活動(dòng)....

B型血友病基因治療又進(jìn)一步！uniQure公布B型血友病基因治療藥物III期臨床試驗(yàn)

2020年11月19日，uniQure對(duì)外公布了其針對(duì)B型血友病的基因治療藥物Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）的III期臨床試驗(yàn)HOPE-B中涉及54名患者的積極利好數(shù)據(jù)。AMT-061是一款A(yù)AV5載體的基因治療藥物，....

內(nèi)皮祖細(xì)胞來(lái)源的外泌體對(duì)心肌的修復(fù)效果與IL-10表達(dá)有關(guān) IL-10缺失能改變內(nèi)皮

心血管疾病是全球范圍內(nèi)發(fā)病率和死亡率的主要原因，干細(xì)胞療法在缺血性心臟修復(fù)和再生上具有廣闊的前景。不過(guò)骨髓來(lái)源的內(nèi)皮祖細(xì)胞（EPC）在心肌中存活率低，且缺血心臟病后持....

RegenxBio就腺相關(guān)病毒rh74的使用起訴Sarepta專利侵權(quán)

SRP-9001所使用的病毒載體是一種對(duì)肌肉組織有高度親和性的腺相關(guān)病毒載體，腺相關(guān)病毒rh74，來(lái)進(jìn)行靶向運(yùn)輸。 2020年9月15日，Sarepta Therapeutics已與來(lái)自FDA的組織和先進(jìn)療法辦公室（O....

基因治療三大細(xì)胞培養(yǎng)工藝：懸浮、貼壁、微載體在病毒生產(chǎn)中的應(yīng)用

隨著基因編輯技術(shù)和基因遞送載體等技術(shù)的逐步提高與完善，在腫瘤治療、罕見(jiàn)病等基因治療主戰(zhàn)場(chǎng)的巨大市場(chǎng)前提下，越來(lái)越多本土和跨國(guó)制藥企業(yè)布局基因和細(xì)胞治療行業(yè)。截至2....

【Cell】巨噬細(xì)胞外泌體揭示肥胖影響糖代謝的機(jī)制

胰島素抵抗是導(dǎo)致2型糖尿病的一個(gè)重要原因。證據(jù)顯示，肥胖是導(dǎo)致胰島素抵抗的最常見(jiàn)的因素之一[1]。促炎巨噬細(xì)胞（M1）分泌的細(xì)胞因子TNF-被認(rèn)為是肥胖引起的組織炎癥的一個(gè)原因....

FDA暫停了Voyager Therapeutics亨廷頓舞蹈癥基因治療新藥IND申請(qǐng)

2020年10月12日，Voyager Therapeutics宣布近日得到了FDA關(guān)于其亨廷頓舞蹈癥基因治療（VY-HTT01）IND項(xiàng)目的反饋。然而，F(xiàn)DA認(rèn)為Voyager需要解決某些CMC問(wèn)題。Voyager預(yù)計(jì)在30天內(nèi)從FDA收到有關(guān)這些問(wèn)....

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