4D-310是由4D Molecular Therapeutics （4DMT）公司開(kāi)發(fā)的一款治療法布瑞氏癥的基因治療藥物，目前已獲美國(guó)FDA快速審批通道認(rèn)定。

法布瑞氏癥是由X染色體上的GLA基因缺陷引起的遺傳疾病。GLA基因負(fù)責(zé)A型α-半乳糖苷酶的合成，GLA基因突變帶來(lái)的基因缺陷導(dǎo)致了細(xì)胞內(nèi)的脂質(zhì)物質(zhì)，尤其是球果糖神經(jīng)酰胺(Globotriaosylceramide,GL-3)的無(wú)法分解，從而引起細(xì)胞內(nèi)溶小體的GL-3堆積，引起心臟、腎臟、腦血管及神經(jīng)系統(tǒng)病變，其中大部分法布瑞氏癥患者最終是因?yàn)樾呐K疾病離世的。

目前，臨床上治療法布瑞氏癥的標(biāo)準(zhǔn)方法是酶替代療法(Enzyme Replacement Therapy，ERT)，即定期向患者注射A型α-半乳糖苷酶，這種患者體內(nèi)無(wú)法合成的酶，以維持正常的脂肪代謝。但是，酶替代療法需要患者在長(zhǎng)時(shí)間的治療周期中定期注射替代的酶，并且可能無(wú)法通過(guò)自身循環(huán)系統(tǒng)將所替代的酶遞送到特定的組織器官上（如心肌細(xì)胞）。

4D-310的原理是利用減毒型AAV載體（4D-C102），將功能性GLA基因遞送到患者體內(nèi)的細(xì)胞中，使患者自身可以合成功能性的A型α-半乳糖苷酶。臨床前的小鼠模型實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示，4D-C102載體可以更好地靶向心肌細(xì)胞，將功能性GLA基因遞送至心肌細(xì)胞中。

4D-310得到FDA快速審批通道的認(rèn)可，意味著FDA認(rèn)為該藥物具有顯著改善嚴(yán)重臨床狀況潛力?？焖偻ǖ缹徟J(rèn)可同時(shí)也使4DMT在基因治療藥物4D-310的開(kāi)發(fā)過(guò)程中可以更頻繁地與FDA進(jìn)行交流。如果該藥物同時(shí)也符合其他有關(guān)審批標(biāo)準(zhǔn)，F(xiàn)DA則將給予快速通道指定的藥物加速批準(zhǔn)和優(yōu)先審核。

4DMT聯(lián)合創(chuàng)始人，董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官Dr. David Kirn在采訪時(shí)表示：“九游會(huì)j9很高興FDA可以授予4D-310快速通道認(rèn)可。與酶替代療法和其他正在開(kāi)發(fā)的藥物相比，4D-310旨在在患者的目標(biāo)組織器官（包括心臟，腎臟和血管）內(nèi)直接驅(qū)動(dòng)高水平的功能性A型α-半乳糖苷酶的表達(dá)。九游會(huì)j9相信這種差異化有可能使廣泛的法布瑞氏癥患者受益，同時(shí)也包括患有嚴(yán)重心臟病的患者。”

 

 

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