事實(shí)證明，并非只有BioMarin的競爭對手才對BioMarin的A型血友病基因治療藥物Roctavian (Valoctocogene Roxaparvovec, 原BMN270) 的持久性產(chǎn)生懷疑，F(xiàn)DA也有相似的考慮。
2020年8月19日，F(xiàn)DA駁回了BioMarin旗下針對A型血友病基因治療藥物Roctavian的生物制品許可證（BLA）申請。Roctavian的審批是BioMarin今年的首要任務(wù)。根據(jù)BioMarin的說法，F(xiàn)DA要求BioMarin提供對未來2年在其臨床III期試驗(yàn)的跟蹤中的獲得的試驗(yàn)數(shù)據(jù)，而卻對BioMarin研究人員所提供的更新消息視而不見。
該消息發(fā)布后，BioMarin的股票暴跌了37%，公司市值縮水了70億美金左右。這種崩潰式的下跌，對于公司的信譽(yù)度和在用不斷獲得的成功建立起的質(zhì)量保證有所損害。BioMarin計(jì)劃在未來幾周與FDA就如何獲得下一步批準(zhǔn)達(dá)成意見一致。
此舉引發(fā)了對血友病基因治療的整體延后。但與此同時(shí)，F(xiàn)DA對BioMarin的駁回，給Sangamo和Pfizer提供了一個(gè)巨大的追趕機(jī)會，Spark和Roche也在爭先獲得批準(zhǔn)，盡管這個(gè)駁回先例也可能提高這條賽道上的比賽門檻。根據(jù)這一新的時(shí)間表，BioMarin很難在2年之內(nèi)（2022年）獲得FDA批準(zhǔn)，該藥物的商業(yè)前景也將被大幅度削弱。九游會j9期待SB-525等更多針對A型血友病的基因療法取得重大進(jìn)展，造?；颊?。
九游會j9生物基因和細(xì)胞治療載體CDMO平臺可提供從非注冊臨床研究用質(zhì)：筒《舊↖IT）、基因治療新藥臨床申報(bào)整體方案（IND）到基因治療臨床樣品及商業(yè)化GMP生產(chǎn)的整體服務(wù)，服務(wù)產(chǎn)品包括基因和細(xì)胞治療用質(zhì)粒、腺相關(guān)病毒、慢病毒、腺病毒、多種溶瘤病毒以及基因疫苗等新型基因載體。
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