Adverum生物技術(shù)公司（基因治療藥物開(kāi)發(fā)公司，主要針對(duì)嚴(yán)重眼科疾病和罕見(jiàn)。┙招，其治療濕性老年黃斑變性（wet AMD）的基因治療藥物ADVM-022的臨床I期試驗(yàn)OPTIC第四隊(duì)列正式開(kāi)始，首位受試患者已經(jīng)接受ADVM-022治療。在此次開(kāi)展的第四組研究中，9位患者將接受單次玻璃體內(nèi)注射候選基因治療藥物ADVM-022，注射劑量為6 x 10 ^11 vg/眼(與第1組相同) ，并接受連續(xù)6周的預(yù)防性類(lèi)固醇滴眼液處理 (與第3組相同)。

wet AMD也被稱(chēng)為新生血管性或滲出性老年黃斑變性，患者眼內(nèi)隨著脈絡(luò)膜新生的異常血管增生并穿過(guò)視網(wǎng)膜色素上皮，由于新生血管較脆弱，易破裂出血或血液成分漏出，導(dǎo)致視網(wǎng)膜脫離、黃斑水腫，并引起視物變形或形成盲點(diǎn)，進(jìn)而視力明顯下降，勢(shì)力迅速喪失。因此，針對(duì)wet AMD的療法主要包括靶向VEGF（血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子）的眼內(nèi)注射藥物（例如再生元的Eylea和羅氏的Avastin），通過(guò)藥物抑制眼內(nèi)血管生長(zhǎng)，改善 wet AMD患者視力。

Retina-Vitreous Associates醫(yī)療集團(tuán)高級(jí)合伙人、南加州大學(xué)教授David S. Boyer表示，目前，針對(duì)wet AMD的治療主要采取抗VEGF藥物的頻繁注射方法來(lái)維持患者視力，而類(lèi)似ADVM-022這樣的一次性注射的基因療法可以改變wet AMD的治療模式。特別是當(dāng)前COVID-19的狀況下，減少頻繁注射和門(mén)診就診的需求更加重要。目前OPTIC試驗(yàn)的數(shù)據(jù)是積極的，這意味著ADVM-022有巨大潛力成為wet AMD治療的重要選擇之一。

Adverum公司首席醫(yī)療官Aaron Osborne表示，Adverum非常高興招募了OPTIC臨床試驗(yàn)第4組的首位患者，從而能夠繼續(xù)推進(jìn)OPTIC試驗(yàn)?；谠贠PTIC第一組試驗(yàn)種的出色療效，第四組受試患者正在接受更高劑量的ADVM-022。Adverum相信更高劑量的ADVM-022，配合類(lèi)固醇滴眼液將進(jìn)一步改善患者視力，而ADVM-022有潛力成為wet AMD患者的重要治療選擇。同時(shí)，Adverum非常感謝參與臨床試驗(yàn)的試驗(yàn)基地給予的支持，在COVID-19的局勢(shì)下，各臨床試驗(yàn)基地為患者和工作人員實(shí)施了額外的安全預(yù)防措施，保障了臨床試驗(yàn)的繼續(xù)進(jìn)行，Adverum將與參與OPTIC的所有人員一起，致力于開(kāi)發(fā)針對(duì)wet AMD患者的新型基因療法。

此次開(kāi)展的OPTIC臨床I期試驗(yàn)是多中心、開(kāi)放標(biāo)簽、藥物劑量試驗(yàn)的I期臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估針對(duì)wet AMD患者行單次玻璃體內(nèi)注射ADVM-022（抗血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子(VEGF)的治療）的安全性和耐受性。

同時(shí)，第三組和第四組患者接受預(yù)防性類(lèi)固醇滴眼液；第一組和第二組接受口服類(lèi)固醇。臨床試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是單次玻璃體內(nèi)給藥后的安全性和耐受性，次要終點(diǎn)包括最佳矯正視力(BCVA)的變化、中央視網(wǎng)膜厚度(CRT)的測(cè)量以及抗VEGF藥物的依賴(lài)性。每名受試患者將接受為期兩年的隨訪(fǎng)。

目前，美國(guó)10個(gè)主要的視網(wǎng)膜疾病中心正在參與ADVM-022的OPTIC-I期試驗(yàn)。如需了解更多關(guān)于A(yíng)DVM-022臨床試驗(yàn)的信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03748784。

ADVM-022基因治療借助腺相關(guān)病毒完成對(duì)wet AMD的治療，該療法選擇7m8血清型AAV作為基因遞送的載體，承載aflibercept基因完成治療。ADVM-022作為一次性玻璃體內(nèi)注射療法，旨在提供長(zhǎng)期療效，從而減少頻繁注射抗VEGF藥物的負(fù)擔(dān)，改善wet AMD和糖尿病視網(wǎng)膜病變患者的視力結(jié)果。目前，美國(guó)FDA已經(jīng)批準(zhǔn)了針對(duì)wet AMD的ADVM-022藥物的快速通道（Fast Track）。

除正在進(jìn)行的針對(duì)wet AMD的試驗(yàn)外，Adverum將于2020年下半年啟動(dòng)ADVM-022治療糖尿病視網(wǎng)膜病變的I/II期臨床試驗(yàn)。

作為一家新型基因和細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)化CDMO服務(wù)公司，九游會(huì)j9生物 可提供非注冊(cè)臨床研究用質(zhì)：筒《舊、基因治療新藥臨床申報(bào)整體方案、基因治療臨床樣品及商業(yè)化GMP生產(chǎn)等服務(wù)，涉及產(chǎn)品包括基因和細(xì)胞治療用質(zhì)粒、慢病毒、腺相關(guān)病毒、溶瘤病毒、新型基因疫苗等，同時(shí)歡迎基于外泌體的藥物開(kāi)發(fā)合作。

以“基因藥·中國(guó)造”為使命，助力基因治療造福人類(lèi)的偉大愿景。