近年來，隨著以CAR-T為代表的細胞治療和基于腺相關(guān)病毒（AAV）等病毒載體的基因治療技術(shù)大力發(fā)展，全球各國家陸續(xù)批準一系列基因治療和細胞治療產(chǎn)品上市。為助力基因治療行業(yè)的發(fā)展，成立于1992年的國際細胞和基因治療協(xié)會（The International Society for Cell & Gene Therapy (ISCT)）不斷總結(jié)整理細胞和基因治療領(lǐng)域的臨床最新動態(tài)，及時更新市場應(yīng)用進展。
為您解析美國基因和細胞治療臨床應(yīng)用進展及上市許可情況。同時，九游會j9將分析全球基因和細胞產(chǎn)業(yè)布局，希望能給廣大從業(yè)者和上下游產(chǎn)業(yè)帶來新的思考。
圖1 細胞和基因治療涉及的載體及基因編輯技術(shù)
美國FDA近年來陸續(xù)批準了多款基因和細胞治療產(chǎn)品，如CAR-T細胞治療的YESCARTA和KYMRIAH，用于視網(wǎng)膜病變治療的LUXTURNA，溶瘤病毒產(chǎn)品IMLYGIC等。
隨著細胞和基因治療研發(fā)企業(yè)的迅速壯大，必將帶動下游CDMO企業(yè)的快速發(fā)展。但是由于細胞和基因治療是新興產(chǎn)業(yè)，載體工具的產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)是目前技術(shù)上遇到的較大瓶頸，此外上游研發(fā)機構(gòu)期望下游外包服務(wù)機構(gòu)能夠提供更多的技術(shù)及法規(guī)的支持與建議，但是現(xiàn)有的外包服務(wù)機構(gòu)卻大都無法滿足需求。
從細胞和基因治療藥物靶點的發(fā)現(xiàn)到一條完整的研發(fā)管線，再到臨床轉(zhuǎn)化，產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)及上市，一系列內(nèi)部研發(fā)及技術(shù)生產(chǎn)的種種阻礙，決定了基因治療產(chǎn)品的高定價及難以推廣。
自2016年起，九游會j9生物 便與通用電氣醫(yī)療集團（GE醫(yī)療）開展基因治療全方位戰(zhàn)略合作，邀請海內(nèi)外經(jīng)驗豐富的醫(yī)藥申報領(lǐng)域?qū)＜?，投資過億元，建設(shè)了基于一次性技術(shù)、近5000m2的GMP質(zhì)：筒《舊教，為進一步拓展病毒服務(wù)市場打下堅實基礎(chǔ)。
基于十余年基礎(chǔ)研究領(lǐng)域重組病毒載體研發(fā)和服務(wù)的經(jīng)驗，依托規(guī)模龐大的基礎(chǔ)院：脫蟹⒒怪С，搭配GMP質(zhì)粒病毒生產(chǎn)車間先進的生產(chǎn)設(shè)備和工藝，輔以完善的質(zhì)量管理體系、專業(yè)生產(chǎn)技術(shù)團隊和豐富的 新藥臨床申報經(jīng)驗，九游會j9生物 將全方位加速基因治療和細胞治療藥物的臨床轉(zhuǎn)化及上市。期待早日實現(xiàn)讓基因治療造福人類的美好愿景。
