2020年4月20日最新消息，美國生物醫(yī)藥公司Mustang Bio宣布，歐盟藥品管理局(EMA)已經(jīng)授予其MB-107產(chǎn)品的先進治療藥品(Advanced Therapy Medicinal Product, A TMP)分類認證。

MB-107是Mustang旗下的一款基于慢病毒的基因療法，用于治療x染色體連鎖的重度聯(lián)合免疫缺陷癥(X-SCID)，也被稱為“氣泡男孩癥”。此前，2019年8月，MB-107已獲得美國食品和藥物管理局(FDA)對其的再生醫(yī)學先進治療療法(“RMAT”)認證。

根據(jù)歐盟規(guī)定，EMA將ATMP分類一般授予基于基因或細胞的新療法，這些療法旨在從遺傳、細胞或組織水平上對急性或慢性人類疾病提供長期或永久的治療方案。ATMP項目為ATMPs產(chǎn)品的臨床前開發(fā)、生產(chǎn)和產(chǎn)品質(zhì)量檢測提供具體的監(jiān)管指南，并提供激勵措施，包括降低監(jiān)管意見、建議、質(zhì)量評估和認證、非臨床實驗的費用等。

Mustang Bio總裁兼首席執(zhí)行官Manuel Litchman博士表示，EMA授予MB-107以ATMP認證，是Mustang Bio在歐洲建立市場認可和商業(yè)化道路上邁出的重要一步，歐盟給予的ATMP分類補充了2019年Mustang從FDA獲得的RMAT認證，使他們離實現(xiàn)X-SCID新型療法MB-107的商業(yè)化目標更近了一步，這也為患者帶來了迫切需要的創(chuàng)新治療方案。

目前，MB-107正在接受針對X-SCID的兩個I/II期臨床試驗評估。第一個臨床試驗委托St. Jude Children’s Research Hospital (“St. Jude”)、加州大學舊金山分校Benioff Children’s Hospital和西雅圖兒童醫(yī)院進行中，主要針對新診斷的兩歲以下X-SCID患兒開展。

第二個臨床試驗主要依托美國國家衛(wèi)生研究院(National Institutes of Health)開展，主要針對接受過造血干細胞移植的兩歲以上X-SCID患者。根據(jù)與St. Jude的授權合作關系，Mustang Bio將開發(fā)慢病毒基因治療療法，并致力于將MB-107用于商業(yè)用途，造福X-SCID患者。
 

Mustang Bio是一家臨床級生物制藥公司，是Fortress Biotech的子公司。專注于將細胞和基因治療方面的醫(yī)學突破轉(zhuǎn)化為臨床應用療法，他們重點關注血液腫瘤、實體腫瘤和罕見基因疾病的潛在方法。Mustang布局多個產(chǎn)品線，他們不斷嘗試通過授權或以其他方式獲得所有權權益來獲得上述細胞和基因治療技術，為研究和開發(fā)提供資金，并通過授權或?qū)⑦@些技術推向市場。目前，Mustang已經(jīng)與多家國際頂級醫(yī)療機構合作，推進CAR-T療法在多種癌癥中的應用，以及X-SCID的慢病毒基因療法。

重度聯(lián)合免疫缺陷。⊿CID），又被稱為“氣泡男孩癥”。最常見的發(fā)病機制為X染色體上基因中的突變（因而被稱作X連鎖疾。，并且?guī)缀跞霈F(xiàn)在男孩中。這種罕見的先天遺傳病患者，免疫系統(tǒng)細胞不能正常發(fā)育，甚至是父母的一次接觸，亦或是普通的感冒都可能是致命性的，因此不得不嚴格隔離以防感染。這種遺傳疾病由IL2RG基因的突變引起，該基因?qū)γ庖呦到y(tǒng)需要正常工作的蛋白質(zhì)進行編碼，因此該病的特點是缺乏關鍵免疫細胞的功能，導致嚴重損害免疫系統(tǒng)。

基因治療X-SCID則是該疾病治療的新希望。2019年4月17日，Mustang Bio在新英格蘭醫(yī)學雜志(NEJM)發(fā)表了MB-107用于2歲以下X-SCID患兒的臨床I/II期陽性數(shù)據(jù)，報道這項新型基因療法已經(jīng)一定程度治愈了八名重癥聯(lián)合免疫缺陷(X-SCID)患兒。
 

以“基因藥·中國造”為使命，助力基因治療造福人類的偉大愿景。