2020年4月15日，GenSight Biologics公司發(fā)布其最新基于光遺傳學(xué)和基因治療的GS030療法PIONEER臨床試驗(yàn)I/II期進(jìn)展，他們宣布，獨(dú)立的數(shù)據(jù)安全監(jiān)察委員會(huì)（Data Safety Monitoring Board , DSMB）已完成對上述臨床試驗(yàn)的第二次安全審查。GS030是Gensight開發(fā)的結(jié)合基因治療、光遺傳學(xué)技術(shù)治療視網(wǎng)膜色素變性(RP)的一款新型療法。

DSMB確認(rèn)，第二組三名受試者中沒有發(fā)現(xiàn)任何療法相關(guān)的安全方面問題。改組測試中，受試者每人接受單次1.5*10^11 vg總量的玻璃體內(nèi)病毒注射，注射后使用可穿戴式光電視覺刺激裝置。對此，DSMB給出進(jìn)一步建議，GenSight可在不修改方案的情況下按原計(jì)劃繼續(xù)進(jìn)行后續(xù)臨床試驗(yàn)，并可以啟動(dòng)招募第三組3名受試者（最大病毒使用劑量5*10^11 vg）。

對此，GenSight首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)agali Taiel博士表示，根據(jù)DSMB的結(jié)論，GenSight很高興能夠繼續(xù)推進(jìn)GS030項(xiàng)目，截至目前GS030已經(jīng)治療了6名患者。后續(xù)，他們非常期待看到GS030在最高劑量下的安全性，并試圖通過在晚期RP患者中顯示功能視力恢復(fù)的表型來證明GS030在治療RP中的有效性。

值得一提的是，近來全球大流行的COVID-19對該臨床試驗(yàn)也造成了困擾。在GS030療法中，GenSight在基因治療前和基因治療后會(huì)選擇皮質(zhì)類固醇注射，以便預(yù)防和減少炎癥反應(yīng)，但這一做法可能使受試者面臨更高的COVID-19感染風(fēng)險(xiǎn)。因此，為了保護(hù)目前COVID-19情況下受試者的安全，結(jié)合RP慢性疾病的特點(diǎn)，GenSight和調(diào)研人員共同決定，在公共衛(wèi)生狀況未改善之前，推遲招募新受試患者進(jìn)入第三臨床試驗(yàn)隊(duì)列。在此期間，前兩組接受GS030治療的6名患者正在接受調(diào)查人員的遠(yuǎn)程安全監(jiān)控。按原定計(jì)劃，GenSight預(yù)計(jì)在2020年下半年完成受試者招募，在COVID-19的情況下，GenSight正在盡快評估這一點(diǎn)。

GS030是基于GenSight技術(shù)開發(fā)的一種新型光遺傳學(xué)技術(shù)平臺(tái)，該平臺(tái)利用基因治療手段，借助單次玻璃體內(nèi)注射，將攜帶光敏蛋白基因的病毒注射到視網(wǎng)膜，并感染視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞，表達(dá)光敏蛋白使其對光產(chǎn)生反應(yīng)，從而獲得對光的感受。GS030將單次玻璃體內(nèi)注射的基因治療(GS030- dp)與可穿戴式光電視覺刺激裝置(GS030- md)相結(jié)合。目前，GS030在美國和歐洲被授予孤兒藥稱號。

PIONEER是一項(xiàng)首次在人、多中心、開放標(biāo)簽、劑量遞增的臨床試驗(yàn)研究，旨在評估18例視網(wǎng)膜色素變性患者對于GS030療法的使用安全性和耐受性。在該試驗(yàn)中，主要的結(jié)果分析是注射后一年的安全性和耐受性，該試驗(yàn)在英國、法國和美國的三個(gè)中心進(jìn)行。

GenSight Biologics是一家臨床級生物制藥公司，專注于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)視網(wǎng)膜神經(jīng)退行性疾病和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的創(chuàng)新基因療法。GenSight Biologics的產(chǎn)品線依托兩個(gè)核心技術(shù)平臺(tái)，分別是線粒體靶向序列(MTS)和光遺傳學(xué)技術(shù)平臺(tái)，在該技術(shù)的幫助下，GenSight正幫助患有致盲性視網(wǎng)膜疾病的患者保持或恢復(fù)視力。

GenSight Biologics的候選產(chǎn)品主要采用基于基因治療的方法，通過玻璃體內(nèi)注射，對每只眼睛進(jìn)行單次治療，為患者提供可持續(xù)的視覺功能恢復(fù)。GenSight Biologics的主要候選產(chǎn)品LUMEVOQ®(GS010)正在進(jìn)行Leber遺傳性視神經(jīng)病變(LHON)的III期臨床試驗(yàn)，Leber是一種罕見的線粒體疾。岬賈慮嗌倌旰湍昵崛瞬豢贍媸。

光遺傳學(xué)（Optogenetics）是結(jié)合了光學(xué)（Optics）及遺傳學(xué)（Genetics）的技術(shù)，借助其，九游會(huì)j9能在活體動(dòng)物甚至是自由運(yùn)動(dòng)的動(dòng)物腦、脊髓、外周神經(jīng)內(nèi)，精準(zhǔn)地控制特定種類神經(jīng)元的活動(dòng)。光遺傳學(xué)在時(shí)間上的精確度可達(dá)到毫秒級別，在空間上的精確度則能達(dá)到單個(gè)細(xì)胞甚至細(xì)胞器級別，是一項(xiàng)重要的實(shí)用性技術(shù)。

過去，針對該技術(shù)的應(yīng)用主要在實(shí)驗(yàn)動(dòng)物上使用，近來已經(jīng)有包括華人科學(xué)家潘卓華（Retrosense公司）在內(nèi)的大量科學(xué)家和公司將光遺傳學(xué)技術(shù)應(yīng)用于臨床治療視網(wǎng)膜疾病。

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