2020年4月22日，全球知名的基因治療公司AskBio宣布完成對(duì)BrainVectis公司的收購(gòu)，通過(guò)收購(gòu)，AskBio將獲得BrainVectis針對(duì)亨廷頓舞蹈癥的基因治療候選療法。

BrainVectis位于法國(guó)巴黎，是法國(guó)國(guó)家健康與醫(yī)學(xué)研究院(INSERM)衍生的一家基因治療公司，在神經(jīng)退行性疾病基因治療方面擁有知識(shí)產(chǎn)權(quán)，他們專注于基于恢復(fù)腦膽固醇代謝的療法來(lái)完成針對(duì)亨廷頓舞蹈癥和其他退行性疾病的治療。

目前，收購(gòu)的財(cái)務(wù)條款沒(méi)有披露。

AskBio的首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人Sheila Mikhail表示，AskBio歡迎BrainVectis的加入，此收購(gòu)為AskBio提供了一個(gè)絕佳的改變病人生存質(zhì)量的機(jī)會(huì)。亨廷頓舞蹈癥是一種嚴(yán)重的、不可逆轉(zhuǎn)的神經(jīng)退行性疾。殼吧形抻行У鬧瘟品椒，BrainVectis在亨廷頓舞蹈癥和其他神經(jīng)退行性疾病方面擁有世界領(lǐng)先的知識(shí)儲(chǔ)備，因而AskBio也能從此次收購(gòu)中獲得針對(duì)這些適應(yīng)癥的一系列基因治療候選藥物管線。

BrainVectis是由基因治療大牛Nathalie Cartier Lacave博士在INSERM、Sorbonne大學(xué)和法國(guó)替代能源和原子能委員會(huì)(CEA)的早期資助和支持下成立的。Cartier-Lacave博士和她的團(tuán)隊(duì)正致力于開(kāi)發(fā)基因療法，以增加CYP46A1酶在大腦中的表達(dá)。CYP46A1酶參與膽固醇代謝，而腦膽固醇代謝功能障礙與神經(jīng)退行性疾病的病理過(guò)程密切相關(guān)，因而B(niǎo)rainVectis開(kāi)發(fā)的藥物針對(duì)上述代謝途徑開(kāi)展。

該公司的領(lǐng)先候選基因治療藥物BV-CYP01已經(jīng)在各種亨廷頓舞蹈癥動(dòng)物模型中證明其藥效，并于2019年4月從歐盟委員會(huì)獲得了針對(duì)罕見(jiàn)病的孤兒藥認(rèn)定(ODD)。

Cartier-Lacave博士表示，BrainVectis已經(jīng)看到了BV-CYP01充滿希望的臨床前結(jié)果，隨著該項(xiàng)目向臨床研究的推動(dòng)，與基因治療全球頂級(jí)公司AskBio合并是理想的項(xiàng)目推動(dòng)方式。憑借出色的技術(shù)平臺(tái)，AskBio有資源來(lái)加速開(kāi)發(fā)上述基因療法，以幫助那些迫切需要治療的患者。

據(jù)悉，AskBio將利用其專有的衣殼和啟動(dòng)子合成設(shè)計(jì)技術(shù)，以及基因治療載體大規(guī)模生產(chǎn)技術(shù)和能力來(lái)推進(jìn)BV-CYP01和其他BrainVectis項(xiàng)目的開(kāi)發(fā)。BrainVectis將作為AskBio的全資子公司運(yùn)營(yíng)，并保持其在法國(guó)巴黎的辦公室。

Nathalie Cartier-Lacave博士是BrainVectis的創(chuàng)始人和INSERM的研究主任，她在巴黎腦研究所擁有一個(gè)神經(jīng)退行性疾病細(xì)胞和基因治療課題組。在過(guò)去的十年里，她一直在研究腦膽固醇和神經(jīng)退行性疾病之間的聯(lián)系，她的研究推動(dòng)了第一個(gè)使用慢病毒載體的基因治療開(kāi)展腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良的臨床試驗(yàn)，同時(shí)已經(jīng)將兩種基因治療產(chǎn)品用于小兒白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良的臨床研究。Cartier-Lacave博士是歐洲基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)(ESGCT)前會(huì)長(zhǎng)，并于2019年獲得ESGCT杰出成就獎(jiǎng)。她還獲得了醫(yī)學(xué)研究基金會(huì)(Foundation for Medical Research)頒發(fā)的特等獎(jiǎng)(Grand Prize)和法國(guó)科學(xué)院(French Academy of Sciences)頒發(fā)的2019年蓋·拉扎特羅斯獎(jiǎng)(Guy Lazorthes Prize)。

BrainVectis成立于2015年，是法國(guó)國(guó)家衛(wèi)生與醫(yī)學(xué)研究所(INSERM)的一家衍生公司。BrainVectis開(kāi)發(fā)針對(duì)神經(jīng)退行性疾病的基因療法，通過(guò)靶向大腦中的膽固醇通路來(lái)恢復(fù)膽固醇代謝。該公司目前正在研究用腺相關(guān)病毒(AAV)將CYP46A1酶基因轉(zhuǎn)移到人腦中，治療亨廷頓舞蹈癥和阿爾茨海默病。BrainVectis已經(jīng)從INSERM獲得了針對(duì)上述兩種適應(yīng)癥的基因治療知識(shí)產(chǎn)權(quán)，同時(shí)為其他退化性疾病提交了新的專利申請(qǐng)。

Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio)成立于2001年，由Jude Samulski博士、華裔科學(xué)家肖嘯博士、和Sheila Nikhail博士聯(lián)合創(chuàng)立，是一家臨床階段基因治療公司，致力于改善患有遺傳疾病的兒童和成人的生活，目前已成為全球基因治療技術(shù)領(lǐng)軍公司之一。AskBio的基因治療平臺(tái)包括業(yè)界領(lǐng)先的專利細(xì)胞系制造工藝Pro10™，以及廣泛的AAV衣殼和啟動(dòng)子文庫(kù)。該公司的全球總部設(shè)在北卡羅來(lái)納州，歐洲總部設(shè)在英國(guó)愛(ài)丁堡，已經(jīng)生產(chǎn)了數(shù)百種專利的第三代AAV衣殼和啟動(dòng)子，其中一些已經(jīng)進(jìn)入臨床測(cè)試。作為該領(lǐng)域的早期創(chuàng)新者，該公司在AAV生產(chǎn)、嵌合和自互補(bǔ)衣殼等領(lǐng)域擁有500多項(xiàng)專利。

2019年8月，AskBio收購(gòu)控制基因表達(dá)和調(diào)控的啟動(dòng)子研發(fā)商Synpromics，雙方的合作旨在于完善更精準(zhǔn)的細(xì)胞靶向和基因表達(dá)，進(jìn)一步改良基因療法。

     作為一家新型基因和細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)化CDMO服務(wù)公司，九游會(huì)j9生物 可提供非注冊(cè)臨床研究用質(zhì)：筒《舊、基因治療新藥臨床申報(bào)整體方案、基因治療臨床樣品及商業(yè)化GMP生產(chǎn)等服務(wù)，涉及產(chǎn)品包括基因和細(xì)胞治療用質(zhì)粒、慢病毒、腺相關(guān)病毒、溶瘤病毒、新型基因疫苗等，同時(shí)歡迎基于外泌體的藥物開(kāi)發(fā)合作。

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