SRP-9001所使用的病毒載體是一種對肌肉組織有高度親和性的腺相關(guān)病毒載體，腺相關(guān)病毒rh74，來進(jìn)行靶向運(yùn)輸。
2020年9月15日，Sarepta Therapeutics已與來自FDA的組織和先進(jìn)療法辦公室（Office of Tissues and Advanced Therapies，OTAT）舉行了協(xié)商會議，明確監(jiān)管要求，以啟動SRP-9001下一階段的臨床試驗(yàn)。在書面答復(fù)會議上，OTAT要求Sarepta使用額外的藥效效能測定方法來支持SRP-9001商業(yè)化過程，并且必須在下一階段的臨床試驗(yàn)開始之前執(zhí)行有關(guān)測試。
不過，監(jiān)管上的延遲并不是Sarepta近期在基因治療方面遇到的唯一障礙。
Sarepta并沒用對該腺相關(guān)病毒載體涉及的技術(shù)和專利壁壘有充分的預(yù)估。據(jù)Bloomberg Law報(bào)道，當(dāng)?shù)貢r(shí)間2020年9月17日，Regenxbio對Sarepta Therapeutics提起訴訟，稱其基因治療藥物管線中包括兩項(xiàng)針對杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）和肢帶肌營養(yǎng)不良癥（LDMD）的專利侵犯了由賓夕法尼亞大學(xué)最初擁有的一項(xiàng)專利。
這項(xiàng)具有爭議的專利的代號為US Patent No. 10,526,617，Regenxbio希望Sarepta停止對其所有專利技術(shù)的使用侵權(quán)，并且支付“不少于合理的專利使用費(fèi)”。
這項(xiàng)訴訟，再加上先前來自FDA的監(jiān)管壓力，使得Sarepta的SRP9001管線的進(jìn)度不得不有所推遲。盡管Sarepta首席執(zhí)行官Doug Ingram向投資者保證，諸如此類的質(zhì)量控制問題并不少見，并將延遲歸咎于FDA，但他并沒有提出具體的時(shí)間表。
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