2020年10月12日，Voyager Therapeutics宣布近日得到了FDA關(guān)于其亨廷頓舞蹈癥基因治療（VY-HTT01）IND項(xiàng)目的反饋。然而，F(xiàn)DA認(rèn)為Voyager需要解決某些CMC問(wèn)題。Voyager預(yù)計(jì)在30天內(nèi)從FDA收到有關(guān)這些問(wèn)題的具體反。⒓蘋敫沒姑芮瀉獻(xiàn)饕越餼穌廡┪侍猓員慵笆笨糣Y-HTT01的臨床評(píng)估。

亨廷頓舞蹈癥（Huntington’s disease，HD）是一種常染色體顯性遺傳性神經(jīng)退行性疾。蠣攔窖Ъ儀侵魏嗤⒍儆1872年的發(fā)現(xiàn)而得名。

亨廷頓舞蹈癥是由4號(hào)染色體上的Huntington（IT15）基因突變引起。該基因負(fù)責(zé)編碼亨廷頓蛋白，由3144 個(gè)氨基酸組成，在包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)在內(nèi)的全身各器官?gòu)V泛表達(dá)，其功能尚未完全明確，目前認(rèn)為可能與神經(jīng)系統(tǒng)發(fā)育及抑制細(xì)胞凋亡有關(guān)。當(dāng)Huntington產(chǎn)生突變后，突變的亨廷頓蛋白出現(xiàn)重復(fù)的谷氨酰胺片段，導(dǎo)致該蛋白較易在細(xì)胞內(nèi)出現(xiàn)粘連與聚集現(xiàn)象，進(jìn)而引發(fā)細(xì)胞凋亡。突變型亨廷頓蛋白首先會(huì)影響患者的基底核，使得基底核無(wú)法修飾或抑制大腦的指令，全身肌肉運(yùn)動(dòng)不受控制，進(jìn)而出現(xiàn)舞蹈樣動(dòng)作。目前，臨床上缺乏特異性的治療方法，多采用對(duì)癥治療，以對(duì)抗多巴胺能藥物或多巴胺受體抑制劑為主。
       亨廷頓舞蹈癥的基因治療處于探索研究當(dāng)中。在ClinicalTrials.gov記錄的193項(xiàng)有關(guān)于亨廷頓舞蹈癥的臨床試驗(yàn)中，有163項(xiàng)臨床試驗(yàn)處于開放狀態(tài)。其中，僅有一項(xiàng)涉及AAV載體（rAAV5-miHTT）的基因治療臨床I/II期試驗(yàn)，是來(lái)自u(píng)niQure Biopharma的AMT-130（NCT04120493）。該試驗(yàn)計(jì)劃招募26名患者，與2019年9月6日開始，目前處于招募狀態(tài)（Recruiting）。

Voyager Therapeutics是一家臨床階段的基因治療公司，致力于針對(duì)開發(fā)嚴(yán)重神經(jīng)系統(tǒng)疾病的革命性療法，通過(guò)對(duì)基因治療載體優(yōu)化，在制造，劑量和遞送技術(shù)方面的創(chuàng)新和投資，來(lái)推動(dòng)AAV基因治療領(lǐng)域的不斷發(fā)展。Voyager旗下?lián)碛卸鄺l在研管線，主要包括帕金森癥、亨廷頓舞蹈癥等嚴(yán)重的神經(jīng)系統(tǒng)疾病。盡管仍處于臨床前階段，基因治療管線VY-HTT01被Voyager列在了全部管線的第二位，可見公司對(duì)該項(xiàng)目的投入與重視。
 

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