UPenn與Regeneron展開合作,James Wilson團(tuán)隊(duì)將開發(fā)利用基因治療系統(tǒng)遞送COVID-19抗體復(fù)方療法
基因治療先驅(qū)James Wilson教授團(tuán)隊(duì)將領(lǐng)導(dǎo)該研究項(xiàng)目,利用腺相關(guān)病毒載體遞送Casirivimab和Imdevimab抗體復(fù)方療法。FDA在11月頒發(fā)的緊急授權(quán)使用(EUA)正是受用與此抗體復(fù)方藥物。
2020年11月30日,University of Pennsylvania 與 Regeneron Pharmaceuticals宣布達(dá)成研究項(xiàng)目合作,共同開發(fā)腺相關(guān)病毒載體通過滴鼻給藥遞送Casirivimab和Imdevimab研究性抗體復(fù)方,解鎖預(yù)防并治療COVID-19的可能性。Regeneron的抗體復(fù)方藥物混合物正在進(jìn)行預(yù)防COVID-19的臨床試驗(yàn),與11月獲得了FDA授予的緊急授權(quán)使用,用于輕度至中度COVID-19患者中的緊急治療使用。
在University of Pennsylvania的基因治療先驅(qū)James Wilson教授團(tuán)隊(duì)將負(fù)責(zé)并領(lǐng)導(dǎo)與Regeneron的合作研究項(xiàng)目,研究使用AAV載體安全有效地將復(fù)方抗體序列直接引入鼻上皮細(xì)胞。這項(xiàng)新的合作將引入AAV的一項(xiàng)新的臨床應(yīng)用,用于抗擊已感染全球超過5000萬人并迄今奪去125萬人生命的新冠疫情。
James Wilson教授表示,對抗新冠疫情需要創(chuàng)新型的方法來預(yù)防、測試并治療這種疾病 Regeneron的早期臨床數(shù)據(jù)表明,他們的研究性抗體復(fù)方療法可能在幫助治療該疾病和降低感染者的嚴(yán)重程度等方面發(fā)揮作用。九游會j9也希望利用一種新型的傳遞機(jī)制,利用這種抗體復(fù)方中和病毒的能力來預(yù)防新冠疫情。AAV可以在鼻粘膜中實(shí)現(xiàn)抗體的持續(xù)表達(dá),而鼻粘膜是單次滴鼻給藥后的感染部位。與傳統(tǒng)疫苗相比,AAV遞送抗體起效較快,并且不依賴于接受者隨時間推移發(fā)起免疫系統(tǒng)應(yīng)答。
在相關(guān)的臨床試驗(yàn)中,Casirivimab和Imdevimab的抗體復(fù)方可通過靜脈注射與皮下注射的方式給藥,數(shù)據(jù)顯示患者體內(nèi)抗體水平可維持一個月以上。基于Regeneron的動物模型上獲得的臨床前研究,Wilson團(tuán)隊(duì)希望通過單次AAV注射達(dá)到相似甚至更持久的抗體表達(dá)。值得注意的是,Regeneron的抗體復(fù)方是一種試驗(yàn)性療法,并沒有得到FDA的全面評估,并且尚不安全有效地治療COVID-19。
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