近日，全球著名的制藥集團(tuán)第一三共株式會(huì)社（Daiichi Sankyo）宣布，他們斥資2.25億美元，與Ultragenyx公司合作，利用其HeLa細(xì)胞系平臺(tái)進(jìn)行基因治療病毒載體的商業(yè)化規(guī)模生產(chǎn)，先期預(yù)付款高達(dá)1.25億美元，并將購買價(jià)值7500萬美元的Ultragenyx普通股。

這一交易的核心標(biāo)的是基于HeLa細(xì)胞系的基因治療載體生產(chǎn)平臺(tái)，該平臺(tái)能夠推進(jìn)商業(yè)化、大規(guī)模生產(chǎn)基因治療相關(guān)的載體。技術(shù)提供方Ultragenyx表示，與其他基因治療載體生產(chǎn)平臺(tái)相比，該平臺(tái)“更穩(wěn)定”、“更便宜”。除該平臺(tái)外，該交易還包括Ultragenyx公司為AAV生產(chǎn)準(zhǔn)備的HEK293細(xì)胞質(zhì)粒瞬轉(zhuǎn)體系。

該合作中，Daiichi Sankyo將獲得用于其自主研發(fā)的基因治療項(xiàng)目的非排他性技術(shù)。根據(jù)協(xié)議，技術(shù)轉(zhuǎn)讓完成后Daiichi將繼續(xù)向Ultragenyx支付2500萬美元。同時(shí)，未來，Ultragenyx將從Daiichi Sankyo利用該轉(zhuǎn)讓技術(shù)產(chǎn)生的任何凈銷售額中獲得個(gè)位數(shù)百分比的回報(bào)。

Daiichi Sankyo生物制品部門的負(fù)責(zé)人Masayuki Yabuta表示，Ultragenyx公司的專利技術(shù)在質(zhì)量、生產(chǎn)效率、產(chǎn)能方面表現(xiàn)出色，技術(shù)的優(yōu)勢(shì)和生產(chǎn)技術(shù)的市場(chǎng)需求促成了此次合作。同時(shí)，Daiichi表示，他們對(duì)視網(wǎng)膜疾病和罕見疾病的基因療法的發(fā)展很感興趣，但是他們并不想涉入將遺傳物質(zhì)插入宿主基因組的基因療法（如CAR-T）。

目前，Daiichi Sankyo在基因治療領(lǐng)域正處于前期探索階段，在其完成2025年戰(zhàn)略計(jì)劃后，他們相信基因治療將會(huì)給公司提供長(zhǎng)期高回報(bào)的商業(yè)潛力

協(xié)議還規(guī)定，Ultragenyx有權(quán)與Daiichi共同針對(duì)任何罕見疾病產(chǎn)品開展研發(fā)和商業(yè)化合作。

第一三共株式會(huì)社（Daiichi Sankyo Company Limited，TYO: 4568）是全球著名的跨國原研制藥集團(tuán)，總部位于日本東京，在全球范圍內(nèi)專業(yè)從事各種藥品、醫(yī)療器具及相關(guān)產(chǎn)品研究、開發(fā)、生產(chǎn)和經(jīng)營，并在世界各地?fù)碛袛?shù)十家子分公司或合資企業(yè)。

Ultragenyx是一家專注于遺傳性罕見病或超罕見疾病基因治療的生物制藥公司，該公司成立于2010年，目前已建立多元化的產(chǎn)品開發(fā)組合，旨在解決那些未被滿足的、生物學(xué)機(jī)制明確的疾病療法開發(fā)。公司由一支在罕見病治療開發(fā)和商業(yè)化方面經(jīng)驗(yàn)豐富的管理團(tuán)隊(duì)領(lǐng)導(dǎo)，在基因治療領(lǐng)域的合作伙伴包括REGENXBIO Inc.（開發(fā)用于治療A型血友病、B型血友病等罕見病方面的產(chǎn)品）、Bayer（開發(fā)A型血友病方面的基因治療產(chǎn)品）。

本次交易中的核心技術(shù)是Ultragenyx于2017年獲得的，當(dāng)年，Dimension Therapeutics與Regenxbio的合并交易終止后，Ultrgenyx收購了Dimension Therapeutics，并獲得其Hela細(xì)胞生產(chǎn)體系。Ultragenyx表示，該體系可擴(kuò)展至2000升的大規(guī)模病毒生產(chǎn)，并曾在與Bayer的合作中成功應(yīng)用。此外，此次合作的HEK293瞬時(shí)轉(zhuǎn)染平臺(tái)的生產(chǎn)范圍在200-500L范圍內(nèi)，可用于較小的商業(yè)訂單和生產(chǎn)用于臨床試驗(yàn)的病毒。

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