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2020年7月20日，在醫(yī)麥客舉辦的2020 BPIT生物創(chuàng)新技術(shù)大會(huì)上，九游會(huì)j9首次對(duì)外公布了基于百億級(jí)豐度的AAV突變庫(kù)篩選系統(tǒng)：AAVneO^TM system；通過(guò)對(duì)AAV的改造和篩。嘔疉AV生產(chǎn)效率，提升產(chǎn)量，提高純度，降低用量 ，降低免疫原性，提升感染能力，提升藥物靶向能力, 為發(fā)現(xiàn)更高效的病毒載體提供可能。 腺相關(guān)病毒，簡(jiǎn)稱AAV，是一種高效、安全的體外及體內(nèi)基因轉(zhuǎn)導(dǎo)工具。尤其在整體水平研究上，與其他病毒工具載體相比，AAV具有感染過(guò)程溫和和長(zhǎng)效表達(dá)能力，因此成為基因操作的利器。

根據(jù)衣殼蛋白的蛋白結(jié)構(gòu)和所結(jié)合的細(xì)胞外受體分子的不同，AAV可以分為數(shù)十種血清型。每種血清型的AAV組織感染嗜親性各不相同，表現(xiàn)出一定的器官靶向特異性。由于目前常用的AAV外殼具有趨向性，導(dǎo)致其使用受到了限制，因此九游會(huì)j9需要尋找新的AAV衣殼（AAV血清型突變體）。

目前，用于篩選AAV血清型突變體的方法有以下四種：

1. DNA重組和隨機(jī)突變（包括DNA shuffling 和采用易錯(cuò)PCR的方法來(lái)獲得）
2. 從自然界中挖掘
3. 肽段插入（在cap區(qū)域隨機(jī)的加入一段氨基酸序列）
4. 基于計(jì)算機(jī)的溯源性模擬設(shè)計(jì)。

九游會(huì)j9AAVneOTM system是基于肽段插入的方式篩選AAV的突變庫(kù)：

• 插入片段采用最新的合成技術(shù), 提高庫(kù)的構(gòu)建效率，提升篩選效率 ；
• 載體深度優(yōu)化，得率更高 ；
• 自研Cre小鼠實(shí)驗(yàn)平臺(tái)，快速開(kāi)展體內(nèi)篩選和驗(yàn)證 ，非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物和類器官應(yīng)用，全方位提高篩選精度 ；
• 文庫(kù)涵蓋多種血清型的插入序列的隨機(jī)組合；
• 全方位工藝優(yōu)化，提升AAV產(chǎn)率和純度；

     
庫(kù)的應(yīng)用

1. 篩選高特異性嗜性的新AAV載體，靶向肝臟、心臟、中樞神經(jīng)系統(tǒng)等基因治療熱門領(lǐng)域；
2. 篩選新的低免疫原性的AAV載體；
3. 提高AAV感染效率；
4. 提高AAV包裝效率；
5.  

歡迎感興趣的老師前來(lái)洽談合作




01 非注冊(cè)臨床研究用質(zhì)：筒《舊
   在符合GMP管理體系的中試車間完成質(zhì)：筒《舊，并提供所有產(chǎn)品的質(zhì)量檢驗(yàn)報(bào)告，用于在醫(yī)院開(kāi)展研究者發(fā)起的臨床研究。
02 基因治療新藥臨床申報(bào)整體方案
   提供可用于中、美新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的臨床前中試樣品生產(chǎn)服務(wù)， 根據(jù)開(kāi)發(fā)的實(shí)驗(yàn)室規(guī)模工藝進(jìn)行中試放大，生產(chǎn)過(guò)程嚴(yán)格按照GMP要求進(jìn)行，中試樣品用于申報(bào)IND，并撰寫(xiě)全套雙語(yǔ)CMC材料。中試過(guò)程由經(jīng)驗(yàn)豐富的生物制藥工程師負(fù)責(zé)，并由實(shí)驗(yàn)室工藝開(kāi)發(fā)研究員負(fù)責(zé)技術(shù)轉(zhuǎn)移。

主要涉及：

• 工藝研究和質(zhì)量研究
• 連續(xù)批次中試生產(chǎn)和穩(wěn)定性研究
• 質(zhì)：筒《救咨甌–MC材料

03 基因治療臨床樣品及商業(yè)化GMP生產(chǎn)
   GMP生產(chǎn)平臺(tái)用于生產(chǎn)臨床級(jí)的重組病毒藥物，總投資過(guò)億元人民幣。研發(fā)生產(chǎn)總面積約10000m2，包括動(dòng)力中心、 潔凈工程、WFI系統(tǒng)、倉(cāng)庫(kù)、質(zhì)粒生產(chǎn)車間、病毒生產(chǎn)車間、質(zhì)控實(shí)驗(yàn)室、灌裝車間等。平臺(tái)采用一次性生產(chǎn)技術(shù)進(jìn)行質(zhì)：筒《鏡納，由GE醫(yī)療提供靈活工廠（FlexFactoryTM），其余輔助設(shè)備均采用國(guó)際一流品牌。
   基于該平臺(tái)，九游會(huì)j9生物將為基因治療和細(xì)胞治療藥物研發(fā)企業(yè)提供高質(zhì)量的病毒載體CDMO服務(wù)：

• 原材料入庫(kù)檢驗(yàn)及放行
• GMP原材料供應(yīng)商審計(jì)
• 技術(shù)轉(zhuǎn)移、工藝開(kāi)發(fā)及放大
• 制劑、方法學(xué)開(kāi)發(fā)及驗(yàn)證
• 質(zhì)量保證體系全流程管理
• 10L、50L、100L一次性反應(yīng)器大腸桿菌發(fā)酵質(zhì)粒生產(chǎn)
• 100L、200L、500L一次性反應(yīng)器細(xì)胞培養(yǎng)病毒生產(chǎn)
• GMP液體制劑灌裝
• 短期及長(zhǎng)期穩(wěn)定性研究等

04 其他服務(wù)

• GMP液體制劑灌裝服務(wù)
• 動(dòng)物藥效學(xué)研究
• 注射用水
• 質(zhì)量控制咨詢與檢測(cè)
• 臨床樣本檢測(cè)等