VYJUVEK預(yù)計將于2023年第三季度在美國上市，據(jù)新聞稿表明，Krystal Biotech將立即開始推廣VYJUVEK。同時，在美國以外，歐洲藥品管理局已授予VYJUVEK孤兒藥指定和PRIME（PRIority MEdicines）治療DEB的資格。公司預(yù)計將于2023年下半年開始正式的上市許可申請程序，并可能在2024年獲得批準(zhǔn)。該公司還與日本藥品和醫(yī)療器械局合作研究VYJUVEK，并尋求批準(zhǔn)在2025年推出。（詳情點擊：B-VEC提交BLA獲美國FDA優(yōu)先審評資格｜外用基因療法治療營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥）

VYJUVEK是一種非創(chuàng)傷性的基因治療藥物，通過凝膠涂抹的形式，利用HSV-1遞送COL7A1基因，為患者提供兩個正常功能的COL7A1基因拷貝，使得患者可以用正常功能的COL7A1模板制作膠原蛋白VII型，從根本上解決發(fā)病問題。此前，F(xiàn)DA和EMA已經(jīng)先后授予B-Vec孤兒藥認(rèn)定。FDA曾授予B-Vec快速審批通道資格，并在2019年授予該藥物再生醫(yī)學(xué)高級療法（Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT）資格。EMA曾授予該藥物優(yōu)先藥物（Priority Medicine Scheme, PRIME）資格。

據(jù)悉，Vyjuvek每瓶的價格為24,250美元，平均每位患者每年使用26瓶。公司表示，這意味著每位患者每年的費用約為631,000美元，經(jīng)過政府強制折扣后為485,000美元。

營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥（DEB），是一種罕見的嚴(yán)重單基因皮膚疾。沙Ｈ舊寤駽OL7A1的一個或多個突變引起，通常影響患者的皮膚和粘膜組織。COL7A1基因負(fù)責(zé)編碼膠原蛋白VII型，該蛋白負(fù)責(zé)形成錨定纖維，將真皮層組織結(jié)合到表皮層組織上。功能性錨定纖維的缺乏將會導(dǎo)致皮膚極其脆弱，容易因輕微的摩擦或創(chuàng)傷引起水皰或撕裂，同時這些傷口極容易使DEB患者產(chǎn)生皮膚創(chuàng)傷處的感染，導(dǎo)致肢體末端的纖維化加重，并有產(chǎn)生鱗狀細(xì)胞癌的風(fēng)險。

FDA對VYJUVEK的批準(zhǔn)基于兩項臨床研究。GEM-1/2試驗是一項患者內(nèi)、開放標(biāo)簽、單中心、隨機、安慰劑對照研究，表明重復(fù)局部應(yīng)用VYJUVEK與持久的傷口閉合、全長皮膚COL7表達和錨定原纖維組裝有關(guān)，報告的不良事件最少。GEM-3試驗是一項患者內(nèi)、雙盲、多中心、隨機、安慰劑對照研究，主要功效終點（六個月傷口的完全愈合）與次要功效終點（三個月傷口的完全愈合）均已達到，且患者表現(xiàn)出了良好的藥物耐受性，試驗期間未發(fā)生相關(guān)的嚴(yán)重不良事件或停藥事件。（詳情點擊：Krystal Biotech公布大皰性表皮松解癥基因治療臨床III期試驗積極數(shù)據(jù) ）

“這是一種毀滅性的疾。”GEM-3試驗的主要研究者，斯坦福醫(yī)療保健水皰疾病診所主任和斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院皮膚病學(xué)副教授M. Peter Marinkovich博士說。“到目前為止，醫(yī)生和護士沒有辦法阻止?fàn)I養(yǎng)不良的EB患者皮膚上出現(xiàn)水泡和傷口，九游會j9所能做的就是給他們繃帶，無助地看著新的水泡形成。VYJUVEK局部基因療法改變了這一切。VYJUVEK既能治愈患者的傷口，又能防止皮膚再次起泡，因為它實際上可以糾正營養(yǎng)不良性EB的潛在皮膚缺陷。同時它安全且易于直接應(yīng)用于傷口，所以不需要大量的支持技術(shù)或?qū)I(yè)知識，這使得VYJUVEK即使是遠(yuǎn)離專業(yè)中心的患者也很容易獲得。”

“九游會j9的GEM-1 / 2試驗和GEM-3試驗的數(shù)據(jù)分別發(fā)表在Nature Medicine和New England Journal of Medicine上，證明了這兩項研究的強度，表明VYJUVEK安全有效地改善了傷口愈合，”Krystal Biotech研發(fā)總裁Suma Krishnan說，“多年來，九游會j9所能為DEB患者提供的只是姑息治療， 但現(xiàn)在，根據(jù)臨床試驗數(shù)據(jù)的顯示，有了新的選擇，一種安全有效的FDA批準(zhǔn)的治療方法。”

“今天的批準(zhǔn)極具里程碑意義，VYJUVEK作為首個可重復(fù)給藥的基因療法開創(chuàng)了治療遺傳疾病的全新范式，對于受DEB影響的患者及其家人和護理人員來說是一個重要的里程碑，”Krystal Biotech董事長兼首席執(zhí)行官Krish S. Krishnan說，“九游會j9衷心感謝DEB患者，護理人員，研究人員，美國監(jiān)管機構(gòu)以及使九游會j9獲得批準(zhǔn)成為可能的員工。對于Krystal來說，這是一項變革性的成就，突顯了九游會j9致力于為罕見疾病患者開發(fā)和商業(yè)化新療法的承諾，并展示了Krystal作為一家完全整合的公司的能力，隨時準(zhǔn)備盡快推出VYJUVEK并將其帶給患者，并在推進產(chǎn)品線時為患者提供更多的變革性藥物。”

“隨著FDA批準(zhǔn)VYJUVEK，在DEB這種可怕疾病治療方面達到了一個巨大的里程碑。九游會j9現(xiàn)在的希望已經(jīng)實現(xiàn)，可以安全有效地治療這種疾。“致力于改善美國所有EB患者生活的全國性組織Debra of America的執(zhí)行董事Brett Kopelan說，“九游會j9感謝Krystal的奉獻精神和承諾，使VYJUVEK取得成果?；加蠨EB的人現(xiàn)在有很大的機會改善生活質(zhì)量，Debra將繼續(xù)與Krystal密切合作，以確?；颊呖梢噪S時使用VYJUVEK。”

* 九游會j9生物內(nèi)容團隊專注于介紹基因和細(xì)胞治療領(lǐng)域研究進展，本文僅作信息交流之目的，不代表平臺立。

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