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2023年2月20日，北京中因科技有限公司基因替代治療藥物ZVS101e注射液I/II期臨床試驗(yàn)在天津醫(yī)科大學(xué)眼科醫(yī)院順利完成首例受試者入組及給藥，這是全球范圍內(nèi)針對(duì)結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性（BCD）啟動(dòng)的首個(gè)注冊(cè)性基因治療臨床試驗(yàn)。

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九游會(huì)j9生物熱烈：刂幸蚩萍糀AV基因治療藥物ZVS101e注射液IND申請(qǐng)獲FDA批準(zhǔn)！

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患者入院前，天津醫(yī)科大學(xué)眼科醫(yī)院李筱榮院長(zhǎng)團(tuán)隊(duì)對(duì)患者進(jìn)行了詳細(xì)的評(píng)估，并據(jù)此進(jìn)行了嚴(yán)謹(jǐn)?shù)氖中g(shù)設(shè)計(jì)，由李筱榮院長(zhǎng)主刀，對(duì)患者進(jìn)行視網(wǎng)膜下給藥。

李筱榮院長(zhǎng)表示：“目前全球尚無(wú)針對(duì)BCD安全有效的藥物或手術(shù)，患者無(wú)法避免失明的結(jié)局?；蛑委煆募膊「粗?，具有巨大的治療潛力，ZVS101e前期的IIT研究有著令人欣喜的進(jìn)展，作為臨床醫(yī)生，希望該注射液能夠盡早上市，挽救患者視力。”

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關(guān)于天津醫(yī)科大學(xué)眼科醫(yī)院

天津醫(yī)科大學(xué)眼科醫(yī)院（原天津醫(yī)科大學(xué)眼科中心）創(chuàng)建于1989年，是由國(guó)際友人捐資建設(shè)的一所集醫(yī)療、教學(xué)、科研、培訓(xùn)于一體的三級(jí)甲等眼科?？漆t(yī)院，是天津醫(yī)科大學(xué)唯一附屬眼科醫(yī)院，天津醫(yī)科大學(xué)眼科學(xué)博（碩）士點(diǎn)、眼視光學(xué)博（碩）士點(diǎn)，天津醫(yī)科大學(xué)眼科學(xué)博士后科研流動(dòng)站。醫(yī)院目前是國(guó)家藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)、國(guó)家醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)，也是天津市第五期重點(diǎn)學(xué)科、天津市中小學(xué)生視力健康管理中心、天津市重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、天津市生物樣本庫(kù)、天津市眼科質(zhì)量控制中心、天津市國(guó)際科技合作基地所在單位。

關(guān)于中因科技

北京中因科技有限公司是一家專業(yè)從事遺傳眼病基因診斷和基因治療藥物開發(fā)的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)，致力于為遺傳性眼病患者提供精準(zhǔn)診斷和治療“一站式”服務(wù)。中因科技基于診斷平臺(tái)建立遺傳眼病數(shù)據(jù)庫(kù)及大隊(duì)列，總結(jié)出中國(guó)患者的突變頻譜，為藥物研發(fā)提供治療靶點(diǎn)；在此基礎(chǔ)上開發(fā)具有獨(dú)立自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的藥物，包括基因替代治療和基因編輯治療，力爭(zhēng)實(shí)現(xiàn)“從零到一”的突破。目前團(tuán)隊(duì)成員近百人，已建立靶標(biāo)篩選、基礎(chǔ)研究、動(dòng)物實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證、干細(xì)胞驗(yàn)證、AAV病毒研發(fā)和生產(chǎn)、臨床試驗(yàn)運(yùn)營(yíng)和藥物注冊(cè)申報(bào)等完整的藥物開發(fā)體系。

關(guān)于BCD

BCD是一種特殊類型的視網(wǎng)膜色素變性，典型改變?yōu)辄S白色閃光結(jié)晶樣物質(zhì)沉積于視網(wǎng)膜，臨床表現(xiàn)為進(jìn)行性視力下降和視野縮窄，患者通常40歲左右失明，目前無(wú)任何有效療法。中國(guó)有BCD患者約6-10萬(wàn)，是工作年齡人群不可逆雙眼盲的重要病因之一，也是防盲治盲工作的重點(diǎn)。BCD由CYP4V2基因突變所致，呈常隱遺傳，基因突變導(dǎo)致其編碼蛋白功能缺失，適合基因替代治療。

關(guān)于ZVS101e

ZVS101e是含人CYP4V2基因的重組AAV載體。ZVS101e注射液視網(wǎng)膜下給藥后，可高效感染視網(wǎng)膜細(xì)胞，并在細(xì)胞中特異性表達(dá)CYP4V2蛋白，彌補(bǔ)由于基因突變導(dǎo)致的蛋白功能缺失，從而對(duì)BCD患者的視網(wǎng)膜功能起到有效治療作用。該替代治療藥物將適用于所有攜帶CYP4V2基因突變的BCD患者。

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