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2023年2月20日，CSL（澳交所代碼：CSL）宣布基因療法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）獲得歐盟委員會的有條件營銷授權(quán)（CMA），這是歐盟委員會批準(zhǔn)的首款治療血友病B成人患者的基因療法！此療法由荷蘭生物技術(shù)公司UniQure開發(fā)，由澳大利亞制藥公司CSL Behring銷售。2022年11月，Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）已獲得FDA批準(zhǔn)在美國上市。

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【行業(yè)資訊】里程碑！FDA批準(zhǔn)首款B型血友病基因治療藥物Hemgenix上市

Hemgenix是一款基于AAV5載體的基因療法，該藥物搭載有凝血因子IX（FIX）基因變體（FIX-Padua），通過靜脈給藥，給藥后該基因可在肝臟中表達FIX 凝血因子，分泌后進入血液發(fā)揮凝血功能，從而達到治療目的，理論上一次給藥長期有效。

HOPE-B研究主要終點數(shù)據(jù)（來源：uniQure）

在兩項針對Hemgenix的臨床研究中，對 57 名 18 至 75 歲患有重度或中重度血友病 B 的成年男性進行了藥物安全性和有效性評估，其有效性是根據(jù)男性年出血率 (ABR) 的下降情況確定的。在一項有 54 名參與者的研究中（HOPE-B trial），與基線相比，受試者的FIX活性增加，對常規(guī)FIX蛋白替代預(yù)防治療的需求減少，ABR 降低。此外，與 Hemgenix 相關(guān)的最常見不良反應(yīng)包括肝酶升高、頭痛和流感樣癥狀等。

2022年11月Hemgenix獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)上市，Hemgenix 售價為 350 萬美元，最近被評為世界上最昂貴的藥物，取代了另一種售價300萬美元的基因療法Skysona，以及排名跌至第三的售價280萬美元的基因療法Zynteglo。
 

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