SMA基因治療藥物Zolgensma獲得加拿大衛(wèi)生局批準(zhǔn)上市
2020年12月16日，諾華加拿大分部（Novartis Pharmaceuticals Canada Inc.）宣布，加拿大衛(wèi)生局（Health Canada）已批準(zhǔn)利用AAV9為載體的基因治療藥物Zolgensma（Onasemnogene Abeparvovec）上市，用于治療具有SMN1雙等位基因突變、3處以下SMN2拷貝或嬰幼兒期發(fā)作的5q脊髓性肌萎縮（Spinal Muscular Atrophy，SMA）幼兒患者。Zolgensma曾于2019年5月24日獲得美國FDA的上市許可，并于2020年5月19日獲得了歐洲EMA的有條件批準(zhǔn)上市。
SMA是一種常染色體隱性遺傳。頰咭蚣顧韜痛竽災(zāi)械腦碩窬芩，導(dǎo)致骨骼肌活動受影響，進(jìn)而影響日常的言語、行走、呼吸、吞咽等行為。在加拿大每年出生的新生兒中，大約每10000人就有1名由于SMN1基因受損的SMA患者。SMA可分為四種類型，其中最常見形式是由5q號染色體上的運(yùn)動神經(jīng)元生存1基因（SMN1）的雙等位基因突變引起。SMN1基因負(fù)責(zé)產(chǎn)生運(yùn)動神經(jīng)元生存（Survival Motor Neuron，SMN）蛋白，用于維持運(yùn)動神經(jīng)元的健康和正常功能。SMA患者的SMN蛋白水平不足，導(dǎo)致脊髓中運(yùn)動神經(jīng)元的受損，從而導(dǎo)致骨骼肌無力和萎縮。除SMN1基因的缺失以外，SMA還可由位于20號染色體上的VAPB基因，位于14號染色體上的DYNC1H1基因，位于9號染色體上的BICD2基因以及位于X染色體上的UBA1基因的突變引起，不同的突變在嚴(yán)重程度上略有不同。
Zolgensma是一款利用AAV9為載體的基因治療藥物，通過靜脈注射的給藥形式，將SMN1基因遞送至患者體內(nèi)。Zolgensma是由AveXis開發(fā)，諾華在2018年4月7日通過87億美元收購AveXis獲得該基因治療藥物的所有權(quán)。根據(jù)諾華披露的2020年第三季度財報，Zolgensma的銷售額已經(jīng)達(dá)到了2.91億美元，超10億元人民幣，正在快速搶占SMA市場。
作為加拿大衛(wèi)生局批準(zhǔn)的唯一一款治療SMA的基因治療藥物，Zolgensma將在13所具有SMA相關(guān)專家的治療中心中使用，涵蓋包括多倫多、渥太華、溫哥華、蒙特利爾在內(nèi)的多個城市，共涉及7個省。
諾華相負(fù)責(zé)人表示，“九游會j9很高興能夠提供另一種治療方案的選擇，從而為SMA患者家庭帶來希望。借由Zolgensma的批準(zhǔn)上市，九游會j9將繼續(xù)倡導(dǎo)創(chuàng)新，直到每個需要治療的人都可以從像這樣的創(chuàng)新療法中受益”。
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