2020年12月2日，Janssen Pharmaceuticals，Inc.對外宣布獲得Hemera Biosciences, LLC. 旗下在研針對晚期年齡相關(guān)性黃斑變性（late-stage age-related macular degeneration，AMD）的基因治療管線HMR59的多項權(quán)益，本項條款涉及的具體財務(wù)條款尚未對外公布。此次收購擴張了Janssen的眼科治療產(chǎn)品范圍，同時也增加了基因治療的可能性。

AMD患者多為50歲以上，癥狀表現(xiàn)為不可逆的視力下降。相較于亞洲，患者在歐洲更為常見。AMD可分為干性和濕性兩種，干性AMD患者占80%以上，但濕性AMD患者的癥狀表現(xiàn)更為嚴重。干性AMD與視網(wǎng)膜上的黃色沉積物相關(guān)，即玻璃疣。隨著時間推移，這些沉積物會逐漸增大，并隨著黃斑內(nèi)色素的變化而一起生長。在晚期，黃斑中心發(fā)生一種稱之為地理萎縮（Geographical Atrophy，GA）的結(jié)構(gòu)變化，成為干性AMD患者視力喪失的最主要原因。濕性AMD是AMD的一種晚期形式， 與脈絡(luò)膜新血管形成（choroidal neovascularization，CNV）有關(guān)。CNV會因黃斑中積水而導(dǎo)致視力下降。若不及時治療，異常增生的血管會留下疤痕，從而導(dǎo)致永久性視力喪失。目前，F(xiàn)DA已批準注射阻斷VEGF的藥物來延緩濕性AMD癥狀的惡化。

AMD的患者CD59水平較低，CD59主要負責保護視網(wǎng)膜免受自身補體的傷害。在地理萎縮處，補體的高活性會破損黃斑處的細胞，從而發(fā)展為失明。HMR59旨在增強視網(wǎng)膜細胞制造可溶性CD59的能力，有助于防止進一步損害視網(wǎng)膜并保持視力。

HMR59（AAVCAGsCD59）是一款以AAV為載體，通過玻璃體腔注射的給藥形式，遞送可溶性CD59基因（sCD59）至視網(wǎng)膜細胞，是其表達可溶性CD59，阻止視網(wǎng)膜上形成膜攻擊復(fù)合物（membrane attack complex），從而阻止視網(wǎng)膜細胞的死亡與視力喪失。

從眼部疾病開始，Janssen正在通過一系列動作，迅速發(fā)展基因療法的生產(chǎn)，開發(fā)和商業(yè)化方面的專業(yè)性，從而補全管線版圖，強力布局基因治療領(lǐng)域。

九游會j9生物基因和細胞治療載體CDMO平臺可提供從非注冊臨床研究用質(zhì)：筒《舊、基因治療新藥臨床申報整體方案到基因治療臨床樣品及商業(yè)化GMP生產(chǎn)的整體服務(wù)，服務(wù)產(chǎn)品包括基因和細胞治療用質(zhì)粒、腺相關(guān)病毒、慢病毒、腺病毒、多種溶瘤病毒以及基因疫苗等新型基因載體。
 

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