引自 Tony Quested, BusinessWeekly
總部位于英國(guó)Stevenage，開發(fā)罕見病基因治療的Freeline Therapeutics正計(jì)劃通過(guò)美國(guó)納斯達(dá)克股票市。∟ASDAQ）進(jìn)行首次公開股權(quán)招募（IPO）。該公司計(jì)劃以每股16-18美元的價(jià)格發(fā)行740萬(wàn)股美國(guó)存托股票，總價(jià)值為1.25億美元。
Freeline的企業(yè)愿景是通過(guò)基因治療手段改變有遺傳性疾病的患者的生活。其主要候選藥物FLT180a是用于治療B型血友病的研究性基因治療藥物，目前正處于1/2期臨床試驗(yàn)階段，有望在未來(lái)獲得FDA批準(zhǔn)上市。首批涉及10名患者的臨床試驗(yàn)顯示出積極的治療效果，收集到的數(shù)據(jù)給未來(lái)的成功上市帶來(lái)希望。該藥物上市后，如果Freeline的股價(jià)可以上漲一半的話，該公司的市值也即將達(dá)到5.74億美元。
憑借其靶向肝臟的創(chuàng)新性基因治療平臺(tái)，F(xiàn)reeline有能力治療多種慢性疾病。其專有的分裝包裝技術(shù)和高性能衣殼技術(shù)使該公司可以靶向單基因疾。⒃誚從鋅贍苤瘟頗殼盎蛑瘟粕形窗邢虻母叢蛹膊∏。
Freeline Therapeutics 首席執(zhí)行官Theresa Heggie
Freeline于2020年6月完成了1.2億美元的C輪融資。Freeline首席執(zhí)行官Theresa Heggie表示：“反饋是建立在先前報(bào)告的數(shù)據(jù)基礎(chǔ)上的。臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，F(xiàn)LT180a可能會(huì)以相對(duì)較低的劑量在重度B型血友病患者體內(nèi)持續(xù)性產(chǎn)生位于正常范圍內(nèi)的凝血因子IX表達(dá)活性，并為患者提供功能性治愈。九游會(huì)j9計(jì)劃將用于治療B型血友病的下一代AAV基因治療平臺(tái)商業(yè)化，同時(shí)九游會(huì)j9將繼續(xù)在應(yīng)對(duì)其他適應(yīng)癥的產(chǎn)品線中使用九游會(huì)j9的衣殼和制造平臺(tái)。”
Reference
1.T.Quested,UK gene therapy pioneer tilts at $125m NASDAQ IPO,BIOMEDTECH,BusinessWeekly,August 6,2020,[Online].Available: https://www.businessweekly.co.uk/news/biomedtech/uk-gene-therapy-pioneer-tilts-125m-nasdaq-ipo
九游會(huì)j9生物基因和細(xì)胞治療載體CDMO平臺(tái)可提供從非注冊(cè)臨床研究用質(zhì)：筒《舊↖IT）、基因治療新藥臨床申報(bào)整體方案（IND）到基因治療臨床樣品及商業(yè)化GMP生產(chǎn)的整體服務(wù)，服務(wù)產(chǎn)品包括基因和細(xì)胞治療用質(zhì)粒、腺相關(guān)病毒、慢病毒、腺病毒、多種溶瘤病毒以及基因疫苗等新型基因載體。
基于近4500m2的基因載體研發(fā)生產(chǎn)綜合平臺(tái)、近6000m2的基因載體GMP生產(chǎn)平臺(tái)，以及2020年啟動(dòng)建設(shè)的逾8萬(wàn)平米九游會(huì)j9智造精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地，九游會(huì)j9將持續(xù)專注于基因治療CDMO服務(wù)，助力基因治療造福人類。
