與Sanofi分手，Regeneron與Intellia攜手擴大基于CRISPR/cas9的基因治療合作
近日，在賽諾菲(sanofi)計劃將其價值逾110億美元的再生元制藥（Regeneron Pharmaceuticals）股票幾乎全部出售之后僅一周，Regeneron與Intellia Therapeutics宣布擴大雙方合作，利用CRISPR/Cas9基因編輯技術繼續(xù)共同開發(fā)針對A型和B型血友病的基因治療療法。
早在2016年，雙方即簽署了一份為期6年的協(xié)議，約定共同開發(fā)、授權和商業(yè)化基于基因編輯的新型基因療法，當年，Intellia獲得約1.25億美元的收入。
Regeneron的聯(lián)合創(chuàng)始人、總裁和首席科學官George D. Yancopoulos博士在新聞發(fā)布會上表示，Regeneron很高興擴大與Intellia的合作，Intellia的科學家團隊致力于最大限度地發(fā)揮CRISPR/Cas9的潛力，以幫助盡可能多的患者。
基因編輯是對生物體的內源基因進行精確、有針對性改變的一種分子生物學手段，借助改變，人們可以用健康的DNA序列糾正有害的基因突變，從而逆轉突變帶來的疾。部梢圓迦胗捎贒NA復制錯誤而產生的基因丟失。CRISPR/Cas9技術是基因編輯技術的一種，是目前應用最為廣泛的基因編輯技術。這套系統(tǒng)包含靶向特定DNA序列的sgRNA和負責DNA剪切的Cas9酶。Cas9在目標位置切割DNA，促使細胞自身發(fā)生DNA修復，帶來改變基因的重組機會，來添加或刪除堿基；也可以借助設計好的DNA序列替換現(xiàn)有錯誤片段來修復基因缺陷。
根據(jù)最初的協(xié)議，兩家公司共同研究的治療性靶點，可以由任何一家公司單獨開發(fā)或在特定條件下共同開發(fā)。而根據(jù)此次擴大的協(xié)議，Regeneron將向Intellia提供7,000萬美元的預付款項和3,000萬美元的股權投資，收購價為每股32.42美元，較Intellia上周五收盤價溢價85%。該交易使Regeneron獲得了Intellia約7%的股份。反過來，Regeneron將獲得Intellia的非獨家授權，用以開發(fā)和銷售10種特定細胞類型的體外CRISPR/Cas9基因編輯產品。同時，新協(xié)議將現(xiàn)有的合作延長到2024年4月，亦可以通過再續(xù)約再延長兩年。此外，Regeneron有權發(fā)現(xiàn)和開發(fā)基于CRISPR/ cas9的療法，用于額外的5個體內肝臟靶點，從而使得合作靶點達到總計15個。受利好消息影響，周一早盤，Intellia股價上漲10%，至19.31美元。
Yancopoulos相信，與Intellia聯(lián)合開發(fā)的精確的體內基因插入技術是一個很有前途的治療平臺，可以挑戰(zhàn)大量過去沒有辦法進行治療的疾。鏏型血友病和B型血友病。
根據(jù)雙方的臨床前研究數(shù)據(jù)，他們在實驗中成功地將凝血因子IX (FIX)的基因插入非人靈長類動物的肝臟中，而FIX在B型血友病患者體內缺失或缺陷。兩家公司表示，插入的基因產生了正?；蚋咚降难h(huán)FIX蛋白。
Intellia首席執(zhí)行官兼總裁John M. Leonard博士表示，Intellia很高興能與Regeneron一起研究治療A型和B型血友病的潛在方法，他們相信，基于CRISPR/ cas9的技術解決了當前替代性基因治療方法的局限性，重要的是，CRISPR/ cas9基因編輯技術被認為可為這些遺傳疾病患者提供持久的解決方案。
根據(jù)近期Sanofi披露的信息，他們計劃將其價值逾110億美元的Regeneron股票幾乎全部出售，這引發(fā)了外界的猜測，即這家法國制藥商正考慮進行新一輪收購。制藥公司已經展露出希望進入快速增長的基因治療領域。目前的基因治療領域是由小型生物技術公司推動，如Spark Therapeutics、AveXis和仍然獨立的BioMarin制藥公司。根據(jù)賽諾菲的說法，回收的資金將用于投資于早期科學、推動創(chuàng)新和增長，同時通過自己研發(fā)和收購擴大產品線。
證券分析師表示，鑒于賽諾菲對基因治療行業(yè)的興趣，參考賽諾菲兩年前收購血液制品公司Bioverativ的行為，BioMarin Pharmaceutical可能會成為賽諾菲的收購目標。對此，加拿大皇家銀行資本市場(RBC Capital Markets)分析師Kennen MacKay在5月25日致客戶的報告中寫道，BioMarin將很適合賽諾菲，可能為賽諾菲的未來發(fā)展增加一個長期成長平臺。消息傳出后，BioMarin股價周二上漲8%，市值約190億美元。
Regeneron Pharmaceuticals（NASDAQ：REGN）是一家全球領先的生物醫(yī)藥公司，總部位于美國紐約，全職雇員超過7000人，致力于為重疾患者研發(fā)能改變生命的藥物。這家由科學家創(chuàng)立和領導的公司，30多年來持續(xù)不斷地將科學研究轉化為藥物，迄今已有7個藥物獲得FDA批準上市并擁有眾多在研候選產品，所有這些產品均為自主研發(fā)。Regeneron的產品管線覆蓋眼科、過敏性和炎癥性疾病、癌癥、心血管和代謝性疾病、疼痛、傳染性疾病和罕見病等治療領域。
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