新興基因治療公司Vivet Therapeutics昨日宣布，美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)和歐洲委員會(huì)(EC)已經(jīng)批準(zhǔn)Vivet旗下第二種基因治療產(chǎn)品VTX-803的孤兒藥指定(ODD)，用于治療3型進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥 (PFIC3)。
進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（progressive familial intrahepatic cholestasis, PFIC）是一組罕見(jiàn)的、常染色體隱性遺傳。愿文詰ㄖ倩饕硐幀８眉膊〉鬧⒆詞紫戎饕魷衷詼逼，隨著病情的進(jìn)展，最終發(fā)展為肝纖維化、肝硬化和肝功能衰竭，直至需要肝移植，否則危及生命。
根據(jù)致病基因不同，PFIC 可分為1-6型，分別由 ATP8B1、ABCB11、ABCB4、TJP2、NR1H4及MYO5B 基因突變導(dǎo)致，常見(jiàn)的為PFIC1-3。目前尚無(wú)確切的 PFIC發(fā)病率報(bào)道，有研究報(bào)道在嬰兒和兒童膽汁淤積癥中，PFIC 約占12%-13%，男女發(fā)病率無(wú)差異。
本次獲得孤兒藥認(rèn)定的VTX-803針對(duì)PFIC3，這是一種與ABCB4基因突變有關(guān)的PFIC。ABCB4基因編碼MDR3磷脂轉(zhuǎn)運(yùn)體，其基因突變會(huì)導(dǎo)致膽道磷脂分泌受損，而膽道磷脂分泌受損則會(huì)削弱膽小管中疏水性膽鹽的去垢作用，引起致命性PFIC。PFIC3通常直到嬰兒期后期或兒童早期才被診斷，少量疾病甚至在兒童后期被發(fā)現(xiàn)。VTX-803療法（AAV-coMDR3A）借助腺相關(guān)病毒載體攜帶密碼子優(yōu)化過(guò)的ABCB4基因，在肝臟表達(dá)MDR3蛋白，以逆轉(zhuǎn)PFIC3。
Vivet Therapeutics聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Jean-Philippe Combal表示，Vivet很高興獲得針對(duì)VTX-803的孤兒藥認(rèn)定，這些認(rèn)定進(jìn)一步驗(yàn)證了Vivet治療罕見(jiàn)遺傳代謝疾病的努力。FDA和EC都認(rèn)識(shí)到針對(duì)PFIC3的安全和有效療法需求未被滿足，也看到VTX-803解決這一需求的巨大潛力。PFIC3在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域得到越來(lái)越多的關(guān)注，大量臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中，在肝移植之外，VTX-803提供了另一個(gè)治愈的選擇。
VTX-803是Vivet旗下第二個(gè)被授予認(rèn)定的基因治療產(chǎn)品，上一個(gè)被授予孤兒藥認(rèn)定的是針對(duì)威爾遜。╓ilson Disease，WD）的在研基因療法VTX-801。VTX-803的孤兒藥認(rèn)定對(duì)Vivet來(lái)說(shuō)是一個(gè)重要的成果，如果VTX-803被批準(zhǔn)用于PFIC3的治療，Vivet將在歐盟和美國(guó)分別獲得10年和7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。VTX-803目前正在進(jìn)行IND申請(qǐng)相關(guān)研究，并計(jì)劃于2021年下半年在美國(guó)和歐盟開(kāi)始臨床試驗(yàn)。
關(guān)于Vivet Therapeutics
Vivet Therapeutics是一家新興生物科技公司，專(zhuān)注于為罕見(jiàn)遺傳代謝性疾病開(kāi)發(fā)新的基因療法。該公司于2016年在法國(guó)巴黎成立，在西班牙設(shè)有全資子公司，旗下?lián)碛幸粋€(gè)基于腺相關(guān)病毒（AAV）技術(shù)的多元化基因療法在研產(chǎn)品線。
Vivet的首個(gè)基因治療項(xiàng)目VTX-801是一種新型的威爾遜病的基因療法，該療法同樣被美國(guó)FDA和歐盟委員會(huì)EC授予孤兒藥稱(chēng)號(hào)。
2017年5月，Vivet在A輪融資中籌集了3750萬(wàn)歐元（近3億人民幣），由Novartis Venture Fund和Columbus Venture Partners領(lǐng)投，Roche Venture Fund、HealthCap、Kurma Partners和Ysios Capital跟投。
2019年3月，Pfizer收購(gòu)Vivet公司15％的股權(quán)（Pfizer將支付5100萬(wàn)美元的先期付款，整個(gè)合作數(shù)額最高可達(dá)6.3億美元），同時(shí)獲得未來(lái)整體收購(gòu)Vivet的獨(dú)家選擇權(quán)。
作為一家新型基因和細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)化CDMO服務(wù)公司，九游會(huì)j9生物 可提供非注冊(cè)臨床研究用質(zhì)：筒《舊、基因治療新藥臨床申報(bào)整體方案、基因治療臨床樣品及商業(yè)化GMP生產(chǎn)等服務(wù)，涉及產(chǎn)品包括基因和細(xì)胞治療用質(zhì)粒、慢病毒、腺相關(guān)病毒、溶瘤病毒、新型基因疫苗等，同時(shí)歡迎基于外泌體的藥物開(kāi)發(fā)合作。
以“基因藥·中國(guó)造”為使命，助力基因治療造福人類(lèi)的偉大愿景。
