2020年3月，JAMA刊登了“Sponsorship and Funding for Gene Therapy Trials in the United States”的分析文章，文章統(tǒng)計(jì)了美國(guó)對(duì)基因治療領(lǐng)域研究和臨床試驗(yàn)所提供的基金和資助。為給基因治療從業(yè)者提供更多全球視角，九游會(huì)j9生物 特總結(jié)該文主要內(nèi)容，以饗讀者。

自2017年以來，美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)陸續(xù)批準(zhǔn)了4種基因療法上市：針對(duì)癌癥的Kymriah和Yescarta，針對(duì)遺傳性視網(wǎng)膜疾病的Luxturna，以及針對(duì)脊髓性肌肉萎縮的Zolgensma。盡管這些基因療法在臨床治療上具有變革性，但其單次治療的標(biāo)價(jià)分別為475000美元、373000美元、425000美元和210萬美元。高昂的開發(fā)成本和激勵(lì)創(chuàng)新的需要是此類高昂價(jià)格的常見理由。

然而，容易被忽略的是，公共資金在每個(gè)基因治療產(chǎn)品的發(fā)明和臨床試驗(yàn)中都扮演了重要的角色。未來，隨著越來越多的基因療法出現(xiàn)，關(guān)于美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究院(NIH)、學(xué)術(shù)界和工業(yè)界在藥物開發(fā)中的相關(guān)作用的探討將會(huì)繼續(xù)。為了給這個(gè)討論提供數(shù)據(jù)，本文量化了美國(guó)基因治療試驗(yàn)的贊助和資金來源。
 

本文的數(shù)據(jù)截至2019年8月29日，作者根據(jù)FDA對(duì)基因治療的定義，在ClinicalTrials.gov搜索了如下術(shù)語相關(guān)的數(shù)據(jù)：治療學(xué)和遺傳學(xué)治療試驗(yàn): gene therapy(ies), genetic therapy(ies), gene transfer(s), genetic transfer(s), viral vector(s), transduce(d), genetic engineering。

作者收集了臨床試驗(yàn)的治療手段、分期情況、治療情況、參與者、贊助者和資助者。贊助商取最主要位置的唯一值、資助者定義為作為贊助者或合作者的任何實(shí)體，包括任何提供資金或支持的實(shí)體。為了關(guān)注近期進(jìn)展的美國(guó)基因治療臨床試驗(yàn)，作者排除了2019年1月前結(jié)束的臨床試驗(yàn)，排除被終止的、退出或暫停狀態(tài)的試驗(yàn);排除發(fā)生在美國(guó)以外的臨床試驗(yàn)。

在統(tǒng)計(jì)到的826個(gè)臨床試驗(yàn)中， 341個(gè)符合數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析入選標(biāo)準(zhǔn)。在納入的試驗(yàn)中，130例(38%)是體內(nèi)基因治療（其中107例的目的為修正基因缺陷），221例(65%)是腫瘤治療療法（見表1）。
 

從統(tǒng)計(jì)中可以看到，在贊助（sponsorship）的項(xiàng)目中，35項(xiàng)臨床試驗(yàn)由美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究院（NIH）贊助 (10%)，135項(xiàng)臨床試驗(yàn)由藥企贊助(40%)，85項(xiàng)臨床試驗(yàn)由醫(yī)院贊助(25%)，86 項(xiàng)臨床試驗(yàn)由大學(xué)贊助(25%)。在基金資助（funding）的項(xiàng)目中，NIH 提供了29%的項(xiàng)目基金，制藥企業(yè)提供了46%的項(xiàng)目基金，學(xué)術(shù)界(醫(yī)院和大學(xué))提供了54%的項(xiàng)目基金（有重疊代表雙重基金）。36%的基因治療項(xiàng)目由藥企單獨(dú)資助，50%的項(xiàng)目由學(xué)術(shù)界或NIH單獨(dú)資助。

如果根據(jù)臨床試驗(yàn)的類型和階段來分，制藥企業(yè)贊助了61%的體內(nèi)基因治療試驗(yàn)，61%的治療試驗(yàn)都是用來糾正基因缺陷，63%的試驗(yàn)與癌癥無關(guān)；27%的試驗(yàn)采用體外基因治療手段，30%的治療試驗(yàn)非基因缺陷相關(guān)，27%的試驗(yàn)針對(duì)癌癥。藥企贊助了22%的I期臨床試驗(yàn)，55%的II期臨床試驗(yàn)和全部III期臨床試驗(yàn)（圖1）。

從上述ClinicalTrials.gov檢索的結(jié)果，九游會(huì)j9可以看到，2019年1月開始，藥企資助或贊助（funding and sponsorship）的比例少于半數(shù)（46%），單獨(dú)資助的比例僅有36%，這代表NIH為代表的研究機(jī)構(gòu)正在加大力度推動(dòng)基因治療臨床試驗(yàn)。藥企贊助了所有的III期臨床試驗(yàn)，而學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)贊助了幾乎一半II期臨床試驗(yàn)，這些II期試驗(yàn)可以作為FDA基因療法快速審批通道的最后測(cè)試，也代表學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)和NIH在基因治療領(lǐng)域中，除了支持基礎(chǔ)科學(xué)研究，還在扮演越來越重要的角色。

作為一家新型基因和細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)化CDMO服務(wù)公司，九游會(huì)j9生物 可提供非注冊(cè)臨床研究用質(zhì)：筒《舊、基因治療新藥臨床申報(bào)整體方案、基因治療臨床樣品及商業(yè)化GMP生產(chǎn)等服務(wù)，涉及產(chǎn)品包括基因和細(xì)胞治療用質(zhì)粒、慢病毒、腺相關(guān)病毒、溶瘤病毒、新型基因疫苗等，同時(shí)歡迎基于外泌體的藥物開發(fā)合作。

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