近日，總部位于美國(guó)德克薩斯州達(dá)拉斯的生物技術(shù)公司Taysha Gene Therapies宣布，他們獲得了一筆3000萬(wàn)美元的種子輪投資，并與德克薩斯大學(xué)西南分校(UT Southwestern, UTSW)建立了新的戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系。
 

Taysha致力于開(kāi)發(fā)針對(duì)單基因性中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾。–NS疾病）的基因治療療法，旨在終結(jié)由單一基因變異引起的危及生命的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病。根據(jù)目前的進(jìn)展，此次投資主要用于其15個(gè)腺相關(guān)病毒相關(guān)的基因治療項(xiàng)目的推進(jìn)，部分項(xiàng)目預(yù)計(jì)今年進(jìn)行人體試驗(yàn)，2021年提交四份NDA申請(qǐng)。同時(shí)，Taysha也在利用機(jī)器學(xué)習(xí)、DNA重組和定向進(jìn)化技術(shù)搭建新的治療載體開(kāi)發(fā)平臺(tái)。

Taysha擁有的多達(dá)15個(gè)項(xiàng)目的管線是公司可持續(xù)發(fā)展戰(zhàn)略的重要部分，他們?cè)噲D打破過(guò)去基因治療由大型制藥公司購(gòu)買(mǎi)的模式。最先獲得美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn)的兩家公司AveXis和Spark分別被諾華(Novartis)和羅氏(Roche)收購(gòu)。Taysha希望通過(guò)啟動(dòng)大量的項(xiàng)目開(kāi)發(fā)，并不斷推出新的療法來(lái)應(yīng)對(duì)這一挑戰(zhàn)。

他們將先期推動(dòng)針對(duì)神經(jīng)發(fā)育、神經(jīng)再生和癲癇的四個(gè)項(xiàng)目。包括TGTX-101，這是一種罕見(jiàn)GM2神經(jīng)節(jié)（GM2-Gangliosidosis，也被稱作Tay–Sachs and Sandhoff。┑幕蛺媧品，以及另外三種針對(duì)罕見(jiàn)神經(jīng)系統(tǒng)疾。⊿URF1缺陷、SLC6A1單倍性不全和Rett綜合征）的療法。

Taysha的管理團(tuán)隊(duì)經(jīng)驗(yàn)豐富，創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)曾參與領(lǐng)導(dǎo)首個(gè)FDA批準(zhǔn)的CNS疾病基因療法Zolgensma的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化（基于AAV9的治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法，史上最貴藥物，單次212.5萬(wàn)美元）。通過(guò)與UTSW的合作，Taysha將依托其在基因治療領(lǐng)域的經(jīng)驗(yàn)、速度、規(guī)模化和專業(yè)知識(shí)，推動(dòng)UTSW的基因治療項(xiàng)目上市。

Taysha的CEO，RA Session II表示，Taysha的成立讓AveXis（Zolgensma的開(kāi)發(fā)公司，后被諾華以87億美元收購(gòu)）的前投資者和高管們重聚。Taysha的此輪天使輪投資由PBM Capital（AveXis的第一家機(jī)構(gòu)投資者）和Nolan Capital（AveXis前首席執(zhí)行官Sean Nolan的投資基金）共同牽頭，有深厚的基因治療資本管理和投資經(jīng)驗(yàn)。

Taysha的董事會(huì)由Sean Nolan（AveXis前首席執(zhí)行官，Encoded Therapeutics董事會(huì)主席）、PBM Capital的Paul Manning、德克薩斯大學(xué)西南分校的Claire Aldridge博士、以及Taysha公司的總裁、首席執(zhí)行官和創(chuàng)始人RA Session II組成。作為董事會(huì)主席的Sean Nolan表示，Taysha擁有多個(gè)針對(duì)嚴(yán)重CNS疾病的基因療法管線，這對(duì)基因治療的發(fā)展是一個(gè)激動(dòng)人心的時(shí)刻。
 

Taysha表示，與UTSW的戰(zhàn)略合作關(guān)系可以幫助Taysha迅速、有效地將新型AAV基因療法從實(shí)驗(yàn)室研究階段轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用階段。

Taysha董事會(huì)成員、UTSW商業(yè)化和商業(yè)發(fā)展副總裁Claire Aldridge博士認(rèn)為此次合作將為基因療法創(chuàng)造一個(gè)引擎，雙方將整合前沿轉(zhuǎn)化研究、臨床護(hù)理和專家經(jīng)驗(yàn)，從監(jiān)管到商業(yè)化全方位開(kāi)展合作。UTSW基因治療計(jì)劃由病毒載體中心主任、兒科學(xué)部助理教授Steven Gray博士及Berge Minassian博士共同領(lǐng)導(dǎo)，他們將全力支持Taysha基因治療臨床前和臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目的推動(dòng)。

UTSW將開(kāi)展基因治療藥物發(fā)現(xiàn)和臨床前研究工作，提供必要的病毒載體生產(chǎn)和開(kāi)發(fā)工作。Taysha將負(fù)責(zé)所有的臨床開(kāi)發(fā)、監(jiān)管策略、生產(chǎn)和商業(yè)化活動(dòng)。Taysha和UTSW組成聯(lián)合指導(dǎo)委員會(huì)全程監(jiān)管此次合作。

作為一家新型基因和細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)化CDMO服務(wù)公司，九游會(huì)j9生物 可提供非注冊(cè)臨床研究用質(zhì)粒和病毒生產(chǎn)、基因治療新藥臨床申報(bào)整體方案、基因治療臨床樣品及商業(yè)化GMP生產(chǎn)等服務(wù)，涉及產(chǎn)品包括基因和細(xì)胞治療用質(zhì)粒、慢病毒、腺相關(guān)病毒、溶瘤病毒、新型基因疫苗等，同時(shí)歡迎基于外泌體的藥物開(kāi)發(fā)合作。

以“基因藥·中國(guó)造”為使命，助力基因治療造福人類的偉大愿景。