RenovaCare公司近日宣布，他們正在英國倫敦大學(xué)國王學(xué)院（King‘s College London）開展新型基因治療的臨床前研究，該研究將公司的創(chuàng)新型SkinGun產(chǎn)品應(yīng)用在細(xì)胞再生中，希望借助其專利性技術(shù)--自身干細(xì)胞噴涂基因治療技術(shù)，再生皮膚或其他組織器官。此項(xiàng)研究中，他們使用SkinGun對(duì)隱性營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥(RDEB)患者進(jìn)行超溫和的細(xì)胞表面基因藥物噴霧治療，以加速傷口愈合。

RDEB是一種使兒童衰弱的皮膚病，是一種以皮膚起水泡并累及全身為特征的嚴(yán)重威脅生命的遺傳性皮膚疾。岬賈露縊勞。RDEB患者的COL7A1基因有缺陷，使他們無法產(chǎn)生功能性的VII型膠原，而VII型膠原則是固定皮膚和表皮層所必需的?？上У氖牵壳霸摬∵€沒有獲批的治療方法。

RenovaCare公司總裁兼首席執(zhí)行官Alan L. Rubino先生表示，他們很榮幸支持倫敦大學(xué)國王學(xué)院針對(duì)RDEB開展的基因治療工作，尤其這項(xiàng)臨床前研究標(biāo)志RenovaCare的SkinGun首次用于治療應(yīng)用，這比其自身開發(fā)SkinGun治療燒傷和傷口還要進(jìn)展快速。

超過70名不同類型的二度燒傷患者參與了上述基于SkinGun技術(shù)的實(shí)驗(yàn)治療，同時(shí)，該技術(shù)可作為植皮和其他治療方案的潛在替代方案。與常規(guī)手術(shù)比較，該技術(shù)僅需在自身皮膚細(xì)胞中噴灑一層溫和的基因治療薄霧后，許多患者幾天內(nèi)就出院了，避免了通常令人痛苦的植皮手術(shù)，也避免了可能延長的住院時(shí)間。

RenovaCare利用自身細(xì)胞分離技術(shù)持續(xù)探索燒傷治療的同時(shí)，該公司在2019年獲得了針對(duì)SkinGun技術(shù)的新專利保護(hù)，擴(kuò)大了其使用范圍，從而可以噴涂所有種類的細(xì)胞和組織，從而客觀上推動(dòng)了今天這項(xiàng)基因治療研究的進(jìn)展。

該項(xiàng)研究的聯(lián)席首席研究員，來自倫敦大學(xué)國王學(xué)院的Su Lwin 博士解釋道，此次開展的新型基因治療臨床前研究借助SkinGun技術(shù)，為患者提供了一個(gè)非侵入性、溫和噴霧致細(xì)胞再生的療法，能夠促進(jìn)傷口愈合、減少疼痛，從而成為對(duì)患者友好的、有效的RDEB治療。從早期臨床前研究中，該團(tuán)隊(duì)的目標(biāo)即實(shí)現(xiàn)持久的療效，包括預(yù)防疤痕產(chǎn)生，預(yù)防RDEB相關(guān)永久性缺陷，如手指、腳趾、嘴融合。實(shí)際上，臨床中很多該病患者常因皮膚癌或其他并發(fā)癥去世。

該項(xiàng)研究的另一位聯(lián)席首席研究員，倫敦大學(xué)國王學(xué)院的Michael Antoniou博士補(bǔ)充道，此次臨床前研究還能夠?yàn)槿藗兲峁﹪娡炕蛑委熓侄螒?yīng)用于人體的基本要素和數(shù)據(jù)，這會(huì)推動(dòng)皮膚領(lǐng)域基因治療的進(jìn)展。

此次宣布的臨床前基因治療研究數(shù)據(jù)來自于RenovaCare和倫敦大學(xué)國王學(xué)院達(dá)成的一項(xiàng)研究協(xié)議，國王學(xué)院的研究經(jīng)費(fèi)由DEBRA UK提供。Su Lwin博士、Michael Antoniou博士和John McGrath教授是此項(xiàng)研究的共同課題負(fù)責(zé)人。

RenovaCare公司正在開發(fā)用于人類器官再生的首個(gè)自體(自捐贈(zèng))干細(xì)胞療法，針對(duì)人體最大的器官皮膚開展治療。該公司的旗艦技術(shù)CellMist™系統(tǒng)，結(jié)合專利產(chǎn)品SkinGun™將患者干細(xì)胞的液體懸浮液噴到傷口上，觀察效果。

同時(shí)，RenovaCare也在利用其CellMist™系統(tǒng)，積極開發(fā)自身干細(xì)胞療法，為燒傷、慢性和急性創(chuàng)傷以及疤痕患者提供更多的治療方案選擇。針對(duì)皮膚開展的治療療法市場(chǎng)前景廣闊，僅在美國，這個(gè)價(jià)值450億美元的市場(chǎng)就超過了高血壓管理、膽固醇治療和背痛治療支出。

目前，RenovaCare的產(chǎn)品信息都在開發(fā)過程中，并未有直接進(jìn)入市場(chǎng)銷售的產(chǎn)品，因而其進(jìn)入FDA進(jìn)行審評(píng)也可能遭遇較大壓力。但是，針對(duì)沒有治療藥物的RDEB患者，此次基因治療技術(shù)的開發(fā)將為患者提供更好條件。
 

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