據(jù)Huntington’s Disease News 報道，uniQure宣布，為應(yīng)對Covid-19全球爆發(fā)，其在美國開展的針對亨廷頓舞蹈癥（Huntington’s disease, HD）開發(fā)的基因治療藥物AMT-130的I/II期臨床試驗暫時推遲。

在美國宣布Covid-19帶來的緊急狀態(tài)后，uniQure決定推遲對已招募兩名登記患者的治療程序，但這些試驗并沒有被暫停、仍在進行中。在發(fā)送給媒體的郵件中，uniQure表示，由于Covid-19大流行,臨床試驗中心可能隨時會因流行病檢查或當?shù)刂贫榷[或采取緊急措施，如有更多患者有興趣參加該臨床試驗可直接登錄臨床試驗報名或?qū)⑿枨蟀l(fā)送到amt130_clinical_trials@uniqure.com獲取臨床試驗參加資格。

AMT-130是uniQue開發(fā)的、一種基于2/5型腺相關(guān)病毒（AAV2/5）的基因療法，其攜帶有抑制突變亨廷頓蛋白（HTT蛋白）產(chǎn)生的microRNA。借助自身專利技術(shù)miQURE™沉默技術(shù)，uniQure利用AAV將microRNA遞送至腦，對突變的HTT基因進行非選擇性基因敲低，從而抵抗亨廷頓舞蹈癥，這是一種極具創(chuàng)新和前景的新型基因療法方法。該療法已被美國食品和藥物管理局(FDA)授予孤兒藥地位和快速通道，并被歐洲藥物管理局(European Medicines Agency)授予孤兒藥稱號。

在AMT-130的臨床前研究中，uniQue發(fā)現(xiàn)單次AMT-130給藥即可顯著降低HD模型豬的大腦和腦脊液中突變HTT蛋白的含量；在小鼠實驗中，AMT-130給藥后，大腦某些區(qū)域HTT蛋白的1號外顯子水平也明顯降低。

2019年1月，美國監(jiān)管機構(gòu)批準AMT-130基因療法用于HD的1/2期臨床試驗，觀察單次遞增劑量的AMT-130在HD患者中的作用，旨在測試安全性、耐受性、有效性初步數(shù)據(jù)。這項研究將在美國多個地點招募26名患者開展臨床試驗，患者將接受小劑量或高劑量的AMT-130或假手術(shù)單次治療，病毒以單一劑量注射到紋狀體區(qū)域。除首要安全目標外，該研究的次要的療效測量還包括腦中AMT-130和突變型HTT的水平、疾病的嚴重程度以及運動和認知功能的變化。

UniQue首席醫(yī)學官Robert Gut, MD, PhD博士表示，盡管疫情因素導致臨床試驗開展事與愿違，但AMT-130臨床前實驗結(jié)果和進展給了他們足夠信心，患者亦主動參加該臨床試驗中，希望疫情結(jié)束后，I/II期臨床試驗的快速進展能夠推動AMT-130盡快造福患者。

uniQure是基因治療領(lǐng)域的先行者，于1998年在荷蘭阿姆斯特丹成立，他們擁有在歐洲上市的首個全球公認的基因療法Glybera（治療一種罕見的脂蛋白脂肪酶缺乏）。

uniQure公司的愿景是提供治療性基因療法改善患者的生活，他們致力于研發(fā)基因療法用于治療各種因基因缺陷和異常引起的疾?？壟?、中樞神經(jīng)系統(tǒng)失調(diào)癥等，目前在多個疾病領(lǐng)域都有自己的開發(fā)計劃。通過與領(lǐng)先的學術(shù)機構(gòu)和研究機構(gòu)合作，uniQure贊助多種臨床前和早期臨床試驗的候選基因治療產(chǎn)品，使得他們的成本效益增大，同時沒有耗費大量資源。此外，uniQure創(chuàng)新且？榛募際跗教蘢畬蟪潭缺Ｖげ釩踩院陀行。

亨廷頓。℉D）又稱大舞蹈病或亨廷頓舞蹈癥，是一種常染色體顯性遺傳性神經(jīng)退行性疾病。該病由美國醫(yī)學家喬治亨廷頓于1872年發(fā)現(xiàn)，因而得名。主要病因是患者第4號染色體上的Huntington基因發(fā)生變異，產(chǎn)生了變異的蛋白質(zhì)，該蛋白質(zhì)在細胞內(nèi)逐漸聚集在一起，形成大的分子團，在腦中積聚，影響神經(jīng)細胞的功能。一般患者在中年發(fā)。硐治璧稈，隨著病情進展逐漸喪失說話、行動、思考和吞咽的能力，病情大約會持續(xù)發(fā)展10年到20年，并最終導致患者死亡。

據(jù)估計，美國約有25000人患有亨廷頓氏。蛑瘟屏品ǖ目⒔廡┗頰嚀峁┲匾慕餼齜槳。

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