UniQure宣布提前完成III期HOPE-B臨床試驗患者招募目標，該批次臨床試驗旨在評估其開發(fā)的針對中、重度B型血友病的基因治療藥物AMT-061的安全性和有效性。

血友病分為 A 、B 兩型。B型血友病是由于缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障礙，發(fā)病率大約為3.5萬分之一。A型血友病是凝血因子VIII（FVIII）缺乏所導致的出血性疾。頰枷忍煨猿鲅約膊〉85%，發(fā)病率大約是B型血友病的4倍。

AMT-061是一種使用AAV5病毒載體遞送治療性基因的實驗性基因藥物，其攜帶基因工程改造的IX型凝血因子，該基因工程改造能夠將IX型凝血因子的活性提高8到9倍。該療法已經獲得了美國食品和藥物管理局(US-FDA)的“突破性療法”(Breakthrough Therapy)認證，以及歐洲藥物管理局(EMA)的“優(yōu)先藥物”(PRIME)認證。

除此次開展的試驗外，AMT-061在中、重度B型血友病的有效性目前正在多中心、開放標簽、單臂、III期HOPE-B臨床試驗中進行測試(臨床試驗編號：NCT03569891)。此次試驗已經實現受試患者登記的目標，UniQure從來自美國和歐洲的39個臨床中心招募了56名參與者，此外，基于研究參與者和試驗人員表現出的高度興趣，UniQure正考慮9月底之前再招收至多6名患者。

試驗中，患者將首先參與為期6個月的觀察期，期間繼續(xù)服用常規(guī)藥物，以建立適當的基線水準。之后，他們將接受單次AMT-061靜脈注射，劑量為2×1013 GC/Kg（每公斤體重的基因拷貝數），給藥后隨訪5年。該試驗的主要終點是給藥26周后評估IX型凝血因子的活性，次要終點包括評估患者的年出血率(ABR，每年自發(fā)性出血的次數)、52周內替代療法的使用、不良事件的發(fā)生率和嚴重程度等。

UniQure首席執(zhí)行官Matt Kapusta在新聞發(fā)布會上表示:“九游會j9非常高興地達到了針對AMT-061基因療法開發(fā)的重要里程碑，九游會j9相信它有潛力成為針對B型血友病患者的第一個和最好的基因療法。UniQure將最快明年公布III期臨床數據。”

HOPE-B試驗基于AMT-061的IIb階段臨床結果（臨床實驗編號：NCT03489291），IIb試驗的結果顯示，給藥后6個月，單次輸注AMT-061的基因治療增強IX凝血因子最高高達54%的活性。在試驗期間，所有的患者都沒有出現任何自發(fā)性出血的情況，也沒有患者求助于傳統(tǒng)替代療法控制出血，亦無患者經歷顯著地IX凝血因子活性缺失。

在UniQure開展的另一個正在進行的I/II期臨床試驗(NCT02396342)中，所有10位接受AMT-060（UniQure第一代B型血友病基因療法）的患者，其IX型凝血因子活性的穩(wěn)定和持續(xù)增加顯而易見，在過去的3.5年終保持健康。

UniQure首席醫(yī)療官、醫(yī)學博士Robert Gut表示，他們對于一年左右的時間完成III期HOPE-B試驗研究的患者登記非常興奮。即將開展的多中心、多國的試驗涉及9個國家的39個臨床點，這彰顯了UniQure的臨床操作、臨床開發(fā)、醫(yī)療事務和項目管理團隊的杰出努力和熱情。他們要感謝所有的研究參與者、顧問、主要研究者以及美國和歐洲的所有研究人員。

UniQure是基因治療領域的先行者，于1998年在荷蘭阿姆斯特丹成立，他們擁有在歐洲上市的首個全球公認的基因療法Glybera（治療一種罕見的脂蛋白脂肪酶缺乏）。公司致力于使用基因治療的方法，一次性治愈罕見?？娧?，A，Huntington Disease等。

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