分享產(chǎn)業(yè)新聞，服務(wù)基因治療
近日，全球知名基因治療公司AskBio宣布與北卡羅萊納大學(xué)合作開發(fā)針對(duì)罕見神經(jīng)系統(tǒng)遺傳疾病—天使綜合征（Angelman syndrome）的基因治療療法，這對(duì)患有該疾病的全球50萬(wàn)患者帶來(lái)福音。
AskBio生物制藥公司（Asklepios BioPharmaceutical ）是一家坐落于美國(guó)著名的三角科技園（Research Triangle Park，1959年創(chuàng)辦，位于北卡羅來(lái)納州三所名校之間）的新型生物制藥公司，他們的數(shù)個(gè)基因治療產(chǎn)品已進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。本周，AskBio宣布，他們正與北卡羅萊納大學(xué)開展基于其AAV病毒技術(shù)的罕見神經(jīng)系統(tǒng)遺傳疾病基因療法。不過(guò)，合作雙方并未披露其合作金額及資本運(yùn)作情況。
UNC神經(jīng)科學(xué)中心的Mark Zylka教授表示，天使綜合征的患兒面臨著終身生活挑戰(zhàn)，目前的基因治療則有望在基因?qū)用?、從根本上解決疾病問題。鑒于AskBio過(guò)去成功的臨床基因治療經(jīng)驗(yàn)，他們非常歡迎與AskBio的合作，并將共同開展針對(duì)此疾病的基因治療。
關(guān)于“天使”綜合征
天使綜合征（Angelman syndrome）又稱天使人綜合征、快樂木偶綜合征、安格曼（Angelman）綜合征，是一種遺傳異常所致的神經(jīng)系統(tǒng)發(fā)育障礙性疾。浞⒉≡蚴荱BE3A基因的功能缺失。
根據(jù)國(guó)際Angelman Syndrome Foundation的統(tǒng)計(jì)，該疾病在全球的發(fā)病比例低于1/15000，全球范圍內(nèi)大約50萬(wàn)人患有該。蹦殼安⑽奕魏沃瘟瓢旆。該病的特征性表現(xiàn)為智力低下、快樂行為、嚴(yán)重語(yǔ)言障礙、共濟(jì)失調(diào)、睡眠障礙及癲癇發(fā)作（超過(guò)80%的患者經(jīng)歷過(guò)）等。
Zylka教授和Philpot教授
來(lái)自UNC神經(jīng)科學(xué)中心的Zylka教授和Philpot教授的臨床前研究中發(fā)現(xiàn)，基因治療能夠緩解天使綜合征的癥狀。2018年，AskBio的首席醫(yī)學(xué)官Casey Childers首次注意到Zylka教授等人的工作，經(jīng)過(guò)探討，他們認(rèn)為AskBio的基因治療經(jīng)驗(yàn)或許可以快速幫助Zylka教授的研究成果臨床轉(zhuǎn)化，幫助患兒及其家庭。
關(guān)于AskBio
AskBio是一家私營(yíng)的臨床階段基因治療平臺(tái)公司，專注于開發(fā)腺相關(guān)病毒（AAV）基因療法，他們致力于挽救遺傳疾病患者的生命，提高其生存質(zhì)量，目前已成為全球基因治療技術(shù)領(lǐng)軍公司之一。AskBio的名稱靈感源于希臘神話中的人物Asclepius，他治愈了一系列的不治之癥，成為現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的象征。和Asclepiu一樣，AskBio關(guān)注的正是那些缺少治療方案的罕見遺傳。鏒MD、龐貝氏病、肢帶型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥、巨軸神經(jīng)病變（GAN）等疾病。
信息來(lái)自North Carolina Biotechnology Center
作為中國(guó)領(lǐng)先的腺相關(guān)病毒開發(fā)公司，九游會(huì)j9生物 GMP級(jí)病毒載體CDMO服務(wù)平臺(tái)時(shí)刻準(zhǔn)備為罕見遺傳疾病的基因治療療法貢獻(xiàn)自己的力量，可為處于基因治療不同研發(fā)階段的教授、醫(yī)生、藥企提供從臨床前基因藥開發(fā)、基因治療產(chǎn)品IND申報(bào)、臨床試驗(yàn)樣本制備、上市后基因藥生產(chǎn)的一條龍服務(wù)。
