分享產(chǎn)業(yè)新聞，服務(wù)基因治療
2020年3月24日新聞，Codexis公司與武田制藥（Takeda）簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，他們將共同研發(fā)針對(duì)數(shù)個(gè)罕見遺傳疾病的新型基因療法，適應(yīng)癥包括溶酶體貯積癥和血因子缺乏疾。ㄈ繆巡。。Codexis公司是一家2002年成立于美國(guó)的新型生物療法和蛋白工程技術(shù)公司。
Codexis將借助其CodeEvolver蛋白工程平臺(tái)合成針對(duì)上述疾病的不同突變蛋白基因序列，以增強(qiáng)治療性蛋白的活性、穩(wěn)定性和細(xì)胞攝取率。Takeda將把這些有效治療性基因整合入基因治療工藝，開發(fā)針對(duì)這些罕見遺傳疾病的新型基因治療療法。
圖1 基因治療的基本原理
Codexis公司總裁John Nicols 表示，Codexis的CodeEvolver平臺(tái)技術(shù)能夠快速合成多種有效蛋白的基因片段， 這將快速推動(dòng)針對(duì)罕見疾病篩選有效蛋白的基因片段，快速推動(dòng)該領(lǐng)域的基因治療藥物開發(fā)。Takeda公司在罕見病患者的新型療法方面經(jīng)驗(yàn)豐富，他們將全力以赴開發(fā)最好的基因療法，雙方一致的目標(biāo)促成了此次合作。
根據(jù)約定，Takeda和Codexis的合作將分三個(gè)階段開展。Codexis將負(fù)責(zé)合成酶序列，推動(dòng)基因治療進(jìn)入臨床前開發(fā)階段，Takeda將負(fù)責(zé)臨床前和臨床開發(fā)，并負(fù)責(zé)基因治療產(chǎn)品的上市進(jìn)成。此外，Takeda可能視情況啟動(dòng)第四個(gè)計(jì)劃，用以開發(fā)其他適應(yīng)癥的基因療法。在協(xié)議內(nèi)，Codexis將收取預(yù)付開發(fā)款、研發(fā)費(fèi)用、藥物開發(fā)和和商業(yè)化里程碑付款，以及通過此項(xiàng)目或其他項(xiàng)目與武田公司合作產(chǎn)生的其他銷售額提成。
（新聞來自contractpharma.com）
罕見病不罕見？
據(jù)權(quán)威組織統(tǒng)計(jì)，人類已知的罕見病多達(dá)6000-8000種，而且這一數(shù)字還在不斷上升，九游會(huì)j9幾乎平均每3天就會(huì)發(fā)現(xiàn)2種新型罕見病。在中國(guó)，保守估計(jì)就有1600萬(wàn)罕見病人群，全球超過3億人口患有罕見病。因此罕見病并不罕見，這對(duì)社會(huì)而言是一個(gè)巨大的醫(yī)療問題。同時(shí)，罕見疾病中的80%是基因?qū)е?，大部分人在5歲前就去世了，每個(gè)罕見病患者的家庭為其支付的年均治療費(fèi)用占據(jù)家庭年均收入的80%，這對(duì)患者家庭也是一個(gè)巨大的負(fù)擔(dān)。（詳情見官網(wǎng)新聞【“和”聲音】關(guān)愛罕見病，從理解罕見病醫(yī)藥數(shù)據(jù)開始）
圖2 罕見遺傳病的基本情況（數(shù)據(jù)來自九游會(huì)j9生物 ）
