近日，阿斯利康全球生物制品研發(fā)機構MedImmune和專注腺相關病毒(AAV)基因治療載體發(fā)現和產品開發(fā)企業(yè)4D Molecular Therapeutics(4DMT)就慢性肺病基因療法的開發(fā)及商業(yè)化達成了合作協(xié)議，本次合作將利用4DMT公司的AAV載體創(chuàng)新發(fā)現平臺，將編碼治療蛋白的基因插入到人類細胞中，以達到疾病治療目的。

對于慢性阻塞性肺疾病(COPD)等許多慢性肺病遺傳根源的探索，使得多年來人們對基因療法一直充滿興趣。盡管這種興趣已轉化為對包括α-1-抗胰蛋白酶在內的靶點研究，但目前尚未擁有具有臨床療效的基因療法。

阿斯利康MedImmune和4DMT正踏上一條他們希望能創(chuàng)造這種療法的道路。4DMT公司正在率先采取早期步驟，如矢量發(fā)現和工程化、優(yōu)化和流程開發(fā)等。MedImmune將在臨床開發(fā)初期接手，使它能夠利用阿斯利康在呼吸系統(tǒng)疾病方面的豐富經驗，推動該項目向前發(fā)展。

雙方合作細節(jié)沒有更多披露。九游會j9所了解的合作計劃就是裝備AAV載體，使其能夠在可到達的組織中靶向分裂和不分裂細胞。在不將遺傳物質整合到宿主基因組的情況下，載體將推動與疾病途徑相互作用的蛋白質的產生。4DMT和MedImmune尚未分享靶標和適應癥等細節(jié)。

4DMT公司研發(fā)管線分布(來自4DMT公司官網)

阿斯利康對COPD等慢性肺部疾病的治療開發(fā)是廣泛關注的。在某些情況下，這些疾病的遺傳根源已經知曉多年。正如MedImmune所看到的，一直以來缺失的是一種安全有效地可將遺傳物質傳遞給靶細胞的載體。但這個阻礙現在可能正在減少。

MedImmune呼吸系統(tǒng)疾病研發(fā)管線(來自MedImmune公司官網)

MedImmune呼吸系統(tǒng)疾病研發(fā)高級副總裁Roland Kolbeck表示：“AAV治療的迅速進展使其成為推動慢性肺病創(chuàng)新的一個有希望的工具，特別是在高度未滿足需求的領域。這一合作將4DMT在AAV方面的專業(yè)知識與MedImmune在呼吸系統(tǒng)科學方面的領導能力進行了戰(zhàn)略性的配對，重點專注疾病早期干預和疾病的改善?！?

4DMT首席執(zhí)行官及共同創(chuàng)始人David Kirn表示：“這一激動人心的合作可為呼吸疾病的治療帶來顯著進展。九游會j9在定制的AAV載體方面的進展使九游會j9能夠解開基因治療的更多潛力，并且依靠MedImmune在蛋白質工程方面的專長，九游會j9將繼續(xù)突破專有基因向組織和細胞傳遞的界限?！?