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近日，華毅樂健自主研發(fā)的基因治療產(chǎn)品GS1191-0445注射液獲得美國食品和藥物監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥（ODD）資格認定，GS1191-0445是用于治療A型血友病（HA）的基因治療藥物。九游會j9生物對合作伙伴的重要進展表示熱烈：。

血友。℉emophilia）是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾?，HA是由F8基因突變導(dǎo)致遺傳性凝血因子Ⅷ缺乏所致，發(fā)病人數(shù)約占全部血友病的85%。血友病以自發(fā)性出血或者小創(chuàng)傷后過度出血為主要表現(xiàn)，自出生時即可發(fā)。樗嬤丈恚綣貌壞獎曜脊娣兜鬧瘟，致殘及致死率較高。目前，預(yù)防和按需使用凝血因子替代療法仍然是血友病的標準臨床治療，但需終生持續(xù)治療，給患者和家庭以及社會帶來沉重的經(jīng)濟負擔。基因治療有望成為治愈血友病的顛覆性前沿技術(shù)。

GS1191-0445是基于腺相關(guān)病毒（AAV8）的基因治療，作為一種潛在的一次性基因治療方法，可以提高患者的生存率和生活質(zhì)量。該認證能夠加快推進GS1191-0445在美國的后續(xù)研發(fā)、臨床試驗及上市注冊的進度。GS1191-0445目前正在中國進行I期臨床研究，計劃2024年下半年啟動II/III期臨床研究。


關(guān)于GS1191-0445注射液

GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療在研藥物。GS1191-0445注射液通過靜脈給藥將人凝血因子Ⅷ基因?qū)胙巡患者體內(nèi)，從而提高并長期維持患者體內(nèi)凝血因子水平，以期達到“一次給藥、長期有效”的對因治療及預(yù)防出血的效果。

GS1191-0445注射液是國內(nèi)首個開展血友病A臨床試驗的AAV基因治療藥物，從2021年開始了研究者發(fā)起臨床研究（Investigator Initiated Trial，簡稱IIT），目前正處于臨床I期試驗階段，是國內(nèi)首個獲批新藥臨床試驗的血友病A基因治療藥物。

GS1191-0445注射液的初步臨床研究數(shù)據(jù)顯示了其在成年血友病A受試者中良好的安全性和有效性。本產(chǎn)品輸注后可持續(xù)顯著地提升患者內(nèi)源性的FⅧ活性，顯著降低出血事件的發(fā)生，且整體耐受性良好，安全性風(fēng)險可控。


關(guān)于華毅樂健

蘇州華毅樂健生物科技有限公司（ 以下簡稱“華毅樂健”）創(chuàng)立于2019年，公司以“為中華之屹立、人民喜樂康健”為使命，以自主創(chuàng)新研發(fā)為核心，致力于打造成為一家立足中國、全球領(lǐng)先的生物科技公司，造福人類健康。

公司以肝臟基因遞送為切入點，自主研發(fā)了全球領(lǐng)先的高效載體平臺，其先導(dǎo)產(chǎn)品針對廣闊且未被滿足需求的血友病A領(lǐng)域，進度領(lǐng)先，是國內(nèi)首個獲批IND的血友病A基因治療產(chǎn)品，已初步取得了良好的安全和有效性數(shù)據(jù)。未來將基于創(chuàng)始人及團隊多年的科學(xué)積淀延伸至神經(jīng)系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域，實現(xiàn)罕見病與常見病相平衡的產(chǎn)品管線布局，并向臨床試驗穩(wěn)步推進。


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