CGT產(chǎn)品種類繁多，涉及的病毒種類多達(dá)10余種，涉及的生產(chǎn)細(xì)胞同樣多樣，這意味著不同委托方的產(chǎn)品開發(fā)必然涉及大量不同技術(shù)路線和要求。但經(jīng)驗(yàn)不足的CDMO只會(huì)用自己掌握的，或者轉(zhuǎn)移過來的技術(shù)生搬硬套客戶項(xiàng)目，這顯然會(huì)為項(xiàng)目推進(jìn)帶來重大風(fēng)險(xiǎn)。

當(dāng)CDMO在細(xì)胞株、配方和生產(chǎn)技術(shù)等重要方面不夠靈活或儲備不足時(shí)，客戶必須考慮到因不必要的工藝變更而產(chǎn)生的風(fēng)險(xiǎn)、對產(chǎn)品質(zhì)量的潛在影響以及因?qū)＠麢?quán)使用費(fèi)和許可費(fèi)造成的成本上漲，以及工藝先進(jìn)性不足帶來的同品類藥物開發(fā)競爭落后風(fēng)險(xiǎn)。

對于技術(shù)能力全面、經(jīng)驗(yàn)豐富的CDMO而言，無論是各種細(xì)胞株的優(yōu)化篩。故且淮渦怨ひ盞目，抑或下游純化平臺的綜合工藝創(chuàng)新，經(jīng)驗(yàn)豐富且知識淵博的技術(shù)團(tuán)隊(duì)都能夠利用其經(jīng)驗(yàn)和網(wǎng)絡(luò)，為委托方的每個(gè)項(xiàng)目制定靈活的解決方案。優(yōu)秀的合作伙伴往往能夠根據(jù)客戶的需求進(jìn)行調(diào)整和轉(zhuǎn)變，這也是CGT企業(yè)與CDMO合作融洽的基礎(chǔ)。

在CGT企業(yè)與CDMO合作推進(jìn)中，將需要進(jìn)行例行審計(jì)并確保監(jiān)督對流程進(jìn)行檢查。全面審計(jì)通常涉及對CDMO體系、流程和程序的徹底檢查，以確：瞎嫘。審計(jì)的主要目標(biāo)是找出監(jiān)管機(jī)構(gòu)可能發(fā)現(xiàn)的任何漏洞，并制定一項(xiàng)計(jì)劃來彌補(bǔ)這些漏洞。

在審計(jì)中，通常會(huì)涵蓋如下領(lǐng)域，這些領(lǐng)域的完整性及合規(guī)性是CGT企業(yè)考察CDMO的部分關(guān)鍵要素包括：

由于細(xì)胞與基因治療常涉及人類遺傳物質(zhì)的應(yīng)用和傳遞，為保障國家安全，全球各國均在該領(lǐng)域出臺一系列法規(guī)政策，最大限度保障安全。例如，國家發(fā)布的《外商投資準(zhǔn)入特別管理措施（負(fù)面清單）》中，禁止外商投資“人體干細(xì)胞、基因診斷與治療技術(shù)開發(fā)和應(yīng)用”；此外，國家遺傳辦的要求也對涉及基因、細(xì)胞的保護(hù)問題極為重視。國家法案雖然并未對服務(wù)供應(yīng)商做嚴(yán)格限定，但此類法案的推出表明國家對CGT領(lǐng)域的安全性要求極高。

因此，委托方的項(xiàng)目在開展外包合作時(shí)，需要考慮CDMO的資本屬性，是否與外資密切相關(guān)，與一家資本屬性清晰的CDMO合作無疑能更大限度保障項(xiàng)目執(zhí)行過程的安全性。除上述禁止類條款外，CDMO對藥監(jiān)局下發(fā)的各項(xiàng)指南、條例的理解程度也決定了項(xiàng)目申報(bào)的順暢程度。

本著集各家所長的初衷，部分藥物開發(fā)者選擇許多合作伙伴推進(jìn)項(xiàng)目，在某些復(fù)雜的環(huán)節(jié)中，委托方的合作伙伴數(shù)量甚至增至兩位數(shù)，如細(xì)胞株開發(fā)、生產(chǎn)細(xì)胞建庫服務(wù)、工藝開發(fā)、臨床樣品生產(chǎn)服務(wù)、商業(yè)化生產(chǎn)服務(wù)、分析測試服務(wù)等。委托方通常認(rèn)為這樣可以博多家之長，為己所用，但通常情況是，與多家不同伙伴合作帶來效率低下、溝通不暢、決策不足，這會(huì)導(dǎo)致總體進(jìn)度延誤、成本增加。

因而，擁有一站式服務(wù)能力的CDMO尤為重要，設(shè)想一下，從早期細(xì)胞株選擇、馴化、工藝開發(fā)、質(zhì)量方法開發(fā)、臨床樣品生產(chǎn)到商業(yè)化生產(chǎn)等過程，委托方只需跟一位項(xiàng)目總負(fù)責(zé)人溝通，那將帶來極大的效率提升和成本降低。

在藥物開發(fā)的長期歷程中（往往長達(dá)數(shù)年），藥物開發(fā)商和CDMO之間將發(fā)展出技能、能力和文化的互補(bǔ)。項(xiàng)目執(zhí)行過程中，雙方將面臨緊迫的時(shí)間安排，隨時(shí)可能出現(xiàn)的復(fù)雜問題，這需要雙方需要建立強(qiáng)有力的工作關(guān)系。其中需要特別關(guān)注的包括：

參考文章：

1. B. Mullan, “Choosing the Right CDMO for CGT Programs," Pharmaceutical Technology 46 (10) 60–64 2022.

2. D.Stowe, G.Anthos, Betting The House: CDMO Selection For Emerging Pharma. Bioprocess Online, 2022.

3. ChiHeem Wong, Kien Wei Siah, Andrew W Lo, Estimation of clinicalrial successrates and related parameters, Biostatistics, Volume 20, Issue 2, April 2019, Pages 273-286, https://doi.org/10.1093 biostatistics/kxx069

4. M.Roache, S.Boynton, What You Should Expect From A High-Functioning CDMO, Bioprocess Online, 2023.