2022年9月26日，楊森制藥宣布日本厚生勞動(dòng)省 (MHLW) 批準(zhǔn)了 Carvykti™（Ciltacabtagene Autoleucel，cilta-cel）的制造和營(yíng)銷(xiāo)許可，用于治療具有3個(gè)以上預(yù)治療史的復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤。Carvykti™均為美國(guó)、日本第二款BCMA CAR-T藥物，首款BCMA CAR-T產(chǎn)品是由Bristol Myers Squibb所開(kāi)發(fā)的Abecma，于今年1月在日本上市。目前，Carvykti美國(guó)定價(jià)為46.5萬(wàn)美元，而Abecma在美國(guó)、日本售價(jià)分別為41.95萬(wàn)美元和32.65M 日元 (約26萬(wàn)美元)。

Carvykti 是一種靶向 B 細(xì)胞成熟抗原 (BCMA) 的自體嵌合抗原受體 T 細(xì)胞 (CAR-T)，用于復(fù)發(fā)性靜脈輸注或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。該批準(zhǔn)基于 Ib/II 期 CARTITUDE-1 試驗(yàn)的結(jié)果。該研究招募了中位接受過(guò) 6 次治療（范圍：3-18）且接受過(guò)免疫調(diào)節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑和抗 CD38 單克隆抗體治療的患者。作為該研究的結(jié)果，單劑量的 ciltacabtagene autoleucel 產(chǎn)生了持久的反應(yīng)，在非日本復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中的總體反應(yīng)率為 96.9%（95% 置信區(qū)間）。65 名患者，或 67%（95% 置信區(qū)間：56.7-76.2），在治療后影像學(xué)或其他測(cè)試中實(shí)現(xiàn)了嚴(yán)格的完全反應(yīng)，沒(méi)有任何體征或癥狀。在日本患者中也觀(guān)察到了類(lèi)似的療效。在非日本患者中，中位反應(yīng)持續(xù)時(shí)間為 21.8 個(gè)月，中位隨訪(fǎng)時(shí)間為 18 個(gè)月。在 CARTITUDE-1 研究中，對(duì) 106 名成年患者（97 名非日本人，9 名日本人）評(píng)估了 ciltacabtagene autoleucel 的安全性，106 名患者中有 105 名（99.1%）觀(guān)察到副作用。最常見(jiàn)的副作用是細(xì)胞因子釋放綜合征 (94.3%)、血細(xì)胞減少 (79.2%)、中性粒細(xì)胞減少 (75.5%)、血小板減少 (59.4%)、貧血 (51.9%) 和神經(jīng)系統(tǒng)事件 (39.6%)、感染 (19.8%) ) 和低丙種球蛋白血癥 (11.3%)。在 CARTITUDE-1 的長(zhǎng)期隨訪(fǎng)研究中評(píng)估了 ciltacabtagene autoleucel 的長(zhǎng)期療效和安全性。在 2022 年 6 月舉行的 2022 年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)年會(huì) (ASCO) 上公布的結(jié)果表明，Carvykti 治療產(chǎn)生了持久的反應(yīng)。