SMA及其探索治療之路中病毒包裝的作用

脊髓性肌萎縮癥（Spinal muscular atrophy, SMA）又稱脊肌萎縮癥，是一種常染色體隱性遺傳。巳褐械男飾1/35-1/50。SMA的發(fā)病源于SMN基因（負(fù)責(zé)編碼“運(yùn)動神經(jīng)元存活蛋白”SMN）的雙等位缺失或突變，導(dǎo)致脊髓內(nèi)的α-運(yùn)動神經(jīng)元變性萎縮，引起患者身體軀干和四肢近端骨骼肌發(fā)生漸進(jìn)性、對稱性肌無力、肌萎縮，患者會逐漸喪失包含呼吸、吞咽等各種運(yùn)動功能。

SMA患者SMN蛋白全身性缺失，但脊髓運(yùn)動神經(jīng)元的退化才是導(dǎo)致該疾病的重要原因，因此，篩選出一種有效靶向脊髓運(yùn)動神經(jīng)元的候選藥物成為未來攻克該疾病的關(guān)鍵，而基于病毒包裝遞送基因的基因治療成為最有希望的候選療法。

人類對于健康的追求是永無止境的，醫(yī)學(xué)的進(jìn)步往往也總是螺旋式上升。

近年隨著新一代測序技術(shù)的提高，基因療法治療單一性遺傳疾。ㄈ鏢MA、Duchenne型肌營養(yǎng)不良等）成為更具吸引力的治療方式之一。其中腺相關(guān)病毒包裝，由于其遺傳背景清楚，安全性好，免疫原性低，不同血清型能夠相對特異性地感染不同組織或器官等特點(diǎn)，被視為最具潛力的基因轉(zhuǎn)移載體之一。

截至目前，至少187項(xiàng)臨床試驗(yàn)涉及AAV的使用（ClinalTrials.gov），顯示出AAV作為基因治療的載體之一，具有非常樂觀的前景。針對血友病、SMA、脂蛋白酯酶缺乏癥、RPE65型萊伯氏先天性黑朦、Duchenne型肌營養(yǎng)不良等疾病的重組病毒包裝基因療法更是幾家大型基因治療公司競相爭奪之地。

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