SMA及其探索治療之路中病毒包裝的作用

脊髓性肌萎縮癥（Spinal muscular atrophy, SMA）又稱脊肌萎縮癥，是一種常染色體隱性遺傳。巳褐械男飾1/35-1/50。SMA的發(fā)病源于SMN基因（負(fù)責(zé)編碼“運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活蛋白”SMN）的雙等位缺失或突變，導(dǎo)致脊髓內(nèi)的α-運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性萎縮，引起患者身體軀干和四肢近端骨骼肌發(fā)生漸進(jìn)性、對(duì)稱性肌無(wú)力、肌萎縮，患者會(huì)逐漸喪失包含呼吸、吞咽等各種運(yùn)動(dòng)功能。

SMA患者SMN蛋白全身性缺失，但脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的退化才是導(dǎo)致該疾病的重要原因，因此，篩選出一種有效靶向脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的候選藥物成為未來(lái)攻克該疾病的關(guān)鍵，而基于病毒包裝遞送基因的基因治療成為最有希望的候選療法。

人類對(duì)于健康的追求是永無(wú)止境的，醫(yī)學(xué)的進(jìn)步往往也總是螺旋式上升。

近年隨著新一代測(cè)序技術(shù)的提高，基因療法治療單一性遺傳疾。ㄈ鏢MA、Duchenne型肌營(yíng)養(yǎng)不良等）成為更具吸引力的治療方式之一。其中腺相關(guān)病毒包裝，由于其遺傳背景清楚，安全性好，免疫原性低，不同血清型能夠相對(duì)特異性地感染不同組織或器官等特點(diǎn)，被視為最具潛力的基因轉(zhuǎn)移載體之一。

截至目前，至少187項(xiàng)臨床試驗(yàn)涉及AAV的使用（ClinalTrials.gov），顯示出AAV作為基因治療的載體之一，具有非常樂(lè)觀的前景。針對(duì)血友病、SMA、脂蛋白酯酶缺乏癥、RPE65型萊伯氏先天性黑朦、Duchenne型肌營(yíng)養(yǎng)不良等疾病的重組病毒包裝基因療法更是幾家大型基因治療公司競(jìng)相爭(zhēng)奪之地。

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