在沉寂一年以后，2021年2月25日，Jaguar Gene Thearpy在美國正式宣布啟動運(yùn)營，加速基因治療的發(fā)展。Jaguar是由前AveXis的高管團(tuán)隊創(chuàng)立，而目前銷售最為火熱的AAV載體基因治療藥物Zolgensma，正是出自AveXis之手，后被Novartis收購。此次重新起航，Jaguar的研發(fā)團(tuán)隊選擇了一些具有挑戰(zhàn)性的適應(yīng)癥作為開發(fā)靶點，利用自身在AAV9載體基因治療藥物開發(fā)上的經(jīng)驗與優(yōu)勢，用于彌補(bǔ)目前臨床上未被滿足的患者需求。
據(jù)Jaguar Gene Thearpy官網(wǎng)披露，目前該公司正在重點推進(jìn)以下基于AAV9的基因治療臨床前管線：
1. JAG101
JAG101是一款針對半乳糖血癥（Galactosemia）的AAV9基因治療藥物。半乳糖血癥是一種常染色體隱性先天代謝系統(tǒng)疾。砂肴樘譴還討腥窒喙孛鋼腥魏我恢置傅娜筆У賈，其中大部分患者由1-磷酸-半乳糖尿苷轉(zhuǎn)移酶缺乏引起，主要癥狀有新生兒的拒乳、嘔吐、惡心等癥狀。2018年5月11日，半乳糖血癥作為罕見病之一被收錄在國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》中。
2. JAG201
JAG201是針對自閉癥譜系障礙（Autism Spectrum Disorders）的特定遺傳原因而開發(fā)的一款A(yù)AV9基因治療藥物。自閉癥的典型癥狀包括癲癇發(fā)作，情緒與社交互動問題，以及干擾日常生活的重復(fù)性行為等。對于Jaguar所選定的靶點而言，在美國大約有30,000名左右的患者，目前尚無有效的治療手段。Jaguar正在積極開發(fā)相關(guān)基因治療藥物，為患者提供新的治療選擇。
3. JAG301
JAG301是一款針對I型糖尿病患者的AAV9基因治療藥物。I型糖尿病是一種自身免疫缺陷型疾。頰嚀迥詰畝嘀腫隕礱庖嚦固，這些抗體會攻擊患者自身的胰島β細(xì)胞，損傷患者分泌胰島素的能力，患者往往需要終身進(jìn)行胰島素的注射。目前Jaguar正處于Proof-of-Concept的概念和數(shù)據(jù)驗證階段，以更好地確定適合該藥物的患者。
4. AXV101
AXV101是一款針對Bardet-Biedl綜合征（BBS）的一款A(yù)AV9基因治療藥物。Bardet-Biedl綜合征是一種罕見的常染色體隱性遺傳疾。跋煜嗣墓δ，常見癥狀有進(jìn)行性視力下降，重度肥胖，學(xué)習(xí)障礙以及相關(guān)腎臟疾病等。目前，臨床上沒有有效治療該疾病的藥物。這項基因治療藥物，有Jaguar Gene Thearpy的子公司Axovia Therapeutics負(fù)責(zé)開發(fā)。
Jaguar Gene Thearpy在研管線概況
Reference：
1. https://jaguargenetherapy.com/news/jaguar-gene-therapy-launches-for-accelerates-gene-therapies-breakthroughs
2. https://jaguargenetherapy.com/focus-pipeline
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