基因治療AAV載體開發(fā)公司4D Molecular Therapeutics (4DMT)近日宣布完成C輪7500萬(wàn)美元的融資，4DMT是一家在基于定向進(jìn)化技術(shù)的、在AAV基因藥物載體開發(fā)方面處于臨床領(lǐng)先地位的公司。

本輪投資由Viking Global Investors牽頭，參與的新投資者包括Amzak Health、Casdin Capital、Cystic Fibrosis Foundation、Longevity Vision Fund、MiraeAsset金融集團(tuán)、Octagon Investments和QUAD Investment Management?，F(xiàn)有投資者也參與了此次融資，包括Arrowmark Partners、Berkeley Catalyst Fund、BVF Partners L.P.、Pappas Capital & Chiesi Ventures、Perceptive Advisors、Pfizer Ventures和Ridgeback Capital Investments。

4DMT利用“演化和自然選擇”的原則，推進(jìn)和優(yōu)化靶向AAV載體技術(shù)領(lǐng)域，并考慮到臨床最佳給藥途徑、可控劑量和之前存在抗體的耐藥性，創(chuàng)建出能有效靶向患者器官內(nèi)特定細(xì)胞的載體。4DMT的“治療載體演化（Therapeutic Vector Evolution）”平臺(tái)能夠從超過(guò)35種獨(dú)特且專有的4DMT AAV文庫(kù)中獲得超過(guò)1億種突變AAV，因此具有廣泛的多樣性。在定義目標(biāo)產(chǎn)品概況（Target Product Profile）和相關(guān)的目標(biāo)載體概況（Target Vector Profile）后，4DMT會(huì)應(yīng)用公司專有方法從AAV庫(kù)中找到優(yōu)化載體，并產(chǎn)生出一種定制、新穎且專有的基因治療藥物載體。

根據(jù)披露信息，此次融資收益用于借助患者驗(yàn)證實(shí)驗(yàn)、推進(jìn)4DMT篩選得到的三個(gè)精確靶向的AAV基因治療產(chǎn)品發(fā)展，從而推動(dòng)4DMT擁有的產(chǎn)品線發(fā)展，推動(dòng)下一代治療性載體定向進(jìn)化平臺(tái)的應(yīng)用，同時(shí)擴(kuò)大4DMT內(nèi)部GMP生產(chǎn)能力。

4DMT預(yù)計(jì)，他們將有望今年啟動(dòng)針對(duì)4D-310的臨床試驗(yàn)，該產(chǎn)品是針對(duì)Fabry病的基因治療候選療法，由4DMT完全擁有。同時(shí)啟動(dòng)兩個(gè)眼科候選基因療法實(shí)驗(yàn)：針對(duì)x連鎖視網(wǎng)膜色素變性(XLRP)的4D-125，針對(duì)無(wú)脈絡(luò)膜癥（choroideremia）的4D-110（專利授權(quán)羅氏）。

此外，這筆資金還將幫助支持4DMT的臨床前產(chǎn)品研發(fā)管線和平臺(tái)，包括4D-710, 4DMT旗下針對(duì)囊性纖維化肺部疾病的氣霧劑基因治療療法，以及在神經(jīng)肌肉疾病和眼科領(lǐng)域的基因治療候選產(chǎn)品，4DMT開發(fā)藥物的適應(yīng)癥同時(shí)面向罕見(jiàn)病和大型市場(chǎng)的研發(fā)。

4DMT聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)David Kirn表示，此次融入的資金使4DMT能夠?qū)⑷N候選產(chǎn)品推進(jìn)臨床試驗(yàn)，并推進(jìn)他們的使命，即為患有罕見(jiàn)病和大型醫(yī)藥市場(chǎng)疾病的廣大患者充分挖掘基因治療的潛力。

4DMT于2018年融資9000萬(wàn)美元，自成立以來(lái)總共從投資者那里籌集了1.85億多美元，加上兩年前羅氏公司與投資者擴(kuò)大了合作，目前的投資資金已經(jīng)超過(guò)了2億美元。4DMT的下一步融資可能是擇機(jī)首次公開募股(IPO)。
 

九游會(huì)j9生物基因和細(xì)胞治療載體CDMO平臺(tái)可提供從非注冊(cè)臨床研究用質(zhì)：筒《舊↖IT）、基因治療新藥臨床申報(bào)整體方案（IND）到基因治療臨床樣品及商業(yè)化GMP生產(chǎn)的整體服務(wù)，服務(wù)產(chǎn)品包括基因和細(xì)胞治療用質(zhì)粒、腺相關(guān)病毒、慢病毒、腺病毒、多種溶瘤病毒以及基因疫苗等新型基因載體。

基于近4500m²的基因載體研發(fā)生產(chǎn)綜合平臺(tái)、近6000m²的基因載體GMP生產(chǎn)平臺(tái)，以及2020年啟動(dòng)建設(shè)的逾8萬(wàn)平米九游會(huì)j9智造精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地，九游會(huì)j9將持續(xù)專注于基因治療CDMO服務(wù)，助力基因治療造福人類。