基于AAV的基因治療產(chǎn)品面臨著多樣化的臨床需求，需求數(shù)量巨大，尤其是針對適應(yīng)癥如眼科疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、肌肉疾病、血友病等，用量各異。局部治療如眼科僅需約10¹¹vg/劑數(shù)量級的AAV，而全身遞送如血友病則高達10¹??¹?vg/劑數(shù)量級的AAV，這種數(shù)量級方面的層次不齊是目前AAV產(chǎn)能問題的重要制約，有的時候廠商會錯誤估計產(chǎn)能的需求導(dǎo)致白白浪費資金。
據(jù)CELL & GENEYTHSIGHTS，假設(shè)治療杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)需800L反應(yīng)器，那也就是相當(dāng)于現(xiàn)有產(chǎn)能三倍，凸顯生產(chǎn)嚴重不足。本文將簡單以兩個AAV生產(chǎn)的兩個典型案例進行簡析：
Zolgensma如何進入10億美元俱樂部？
作為曾經(jīng)最貴的藥，Zolgensma的銷售額方面相當(dāng)有底氣，作為10億美元“重磅藥物”俱樂部的成員，藥品漲勢的強勁意味著產(chǎn)能需求的擴張。
對此，諾華做了什么？
諾華于2018年宣布投資5500萬美元在北卡羅來納州達勒姆建立一家新工廠。一年后，它決定向該站點再投入6000萬美元。而在此之前，子公司在伊利諾伊州利伯蒂維爾已經(jīng)有一家類似的工廠，該工廠每年的產(chǎn)能在700-800劑，能夠滿足美國目前的市場需求。而位于北卡羅來納州的工廠其后在2022年被FDA授予基因治療制造工廠商業(yè)許可，該工廠主要的功能是為諾華生產(chǎn)商業(yè)級Zolgensma，以及將會為當(dāng)前或未來的臨床試驗提供基因治療產(chǎn)品。
BioMarin：廠房大但成本高
2018年BioMarin在美國加利福尼亞州諾瓦托建立了為后來的Roctavian準備的AAV生產(chǎn)工廠，號稱占地18000平方英尺。
然而，Roctavian自從2023年上市后，銷售額反響平平，半年下來竟然只賣出給3名患者，高價格并沒有帶來高收益。該企業(yè)白白浪費了巨額占地，并未能夠?qū)崿F(xiàn)大規(guī)模生產(chǎn)。場地大并不意味著成本和工藝優(yōu)質(zhì)，不斷刷新的世界最貴價格藥物反而反映了該藥物在生產(chǎn)等諸多問題上存在成本控制失衡，工藝產(chǎn)率過低的問題。
由此，2024年5月16日（周四）14：00~16：00，Cytiva思拓凡、九游會j9生物、紐福斯將聯(lián)合佰傲谷攜手舉辦主題為AAV創(chuàng)新與突破：先進技術(shù)讓AAV大規(guī)模穩(wěn)定生產(chǎn)成為可能的線上研討會，屆時歡迎大家積極報名參與~
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議程安排
14:00~14:40
HERA：一種高產(chǎn)、rcAAV低至不可檢測水平的新型三質(zhì)粒rAAV包裝系統(tǒng)
rAAV包裝系統(tǒng)概況
rcAAV的產(chǎn)生及檢測
高產(chǎn)高實心率瞬時質(zhì)粒轉(zhuǎn)染系統(tǒng)的開發(fā)策略和數(shù)據(jù)分享
成傳剛
紐福斯 細胞質(zhì)粒高級經(jīng)理
成傳剛，畢業(yè)于中國科學(xué)院武漢病毒研究所，博士研究生學(xué)歷，畢業(yè)后長期從事生物制藥的研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化，特別是基因治療載體CMC的研究，重要起始原材料的引進及其GMP生產(chǎn)管理，目前專注于新型質(zhì)粒瞬時系統(tǒng)的開發(fā)，已申請三項實用型專利。
14:40~15:20
AAV大規(guī)模穩(wěn)定生產(chǎn)工藝與數(shù)據(jù)分享
基因治療國內(nèi)外行業(yè)趨勢
AAV大規(guī)模生產(chǎn)工藝與經(jīng)驗分享
九游會j9生物深耕基因與治療領(lǐng)域
董世雄
九游會j9生物 高級研究員
董世雄，九游會j9生物高級研究員，從事基因治療行業(yè)超過9年，豐富的病毒載體上游研發(fā)經(jīng)驗，熟悉各類病毒載體研發(fā)生產(chǎn)工藝，參與多個基因治療項目工藝開的，5個項目拿到IND批件，作為上游工藝開發(fā)主管負責(zé)參與國內(nèi)首個拿到中美雙申報及中國三期臨床的AAV項目開發(fā)經(jīng)歷。
15:20~16:00
大規(guī)模AAV生產(chǎn)的挑戰(zhàn)及應(yīng)對策略
AAV市場現(xiàn)狀
大生產(chǎn)的挑戰(zhàn)和應(yīng)對策略
上游平臺與實際生產(chǎn)案例分享
陳銳
Cytiva 上游技術(shù)支持北區(qū)經(jīng)理
陳銳，在生物制藥的實際生產(chǎn)和方案設(shè)計上具有豐富的經(jīng)驗。畢業(yè)后從事生物制藥領(lǐng)域相關(guān)工作達8年時間。曾參與過上市生物藥的中試生產(chǎn)，也支持了不同領(lǐng)域的客戶完成了從小規(guī)模到大規(guī)模的研發(fā)，中試和生產(chǎn)，包括單抗研發(fā)生產(chǎn)，基因治療，疫苗平臺等。
福利活動
觀看直播，參與調(diào)研，獲精美好禮~
關(guān)于Cytiva思拓凡
Cytiva思拓凡是全球生命科學(xué)領(lǐng)域的先行者，在全球40余個國家和地區(qū)擁有10000+名的員工，致力于推進未見技術(shù)，加速非凡療法。作為客戶可信賴的合作伙伴，Cytiva專注于生命科學(xué)和生物技術(shù)的研究，用以開發(fā)創(chuàng)新型疫苗、生物藥物以及新型細胞和基因療法。通過提升藥物研發(fā)和生物工藝的速度、效率和能力，為惠及全球患者開發(fā)和生產(chǎn)變革性藥物和療法。
關(guān)于九游會j9生物
九游會j9生物（股票代碼：688238）成立于2013年，是一家聚焦基因治療領(lǐng)域的生物科技公司，專注于為基因治療的基礎(chǔ)研究提供基因治療載體研制、基因功能研究等CRO服務(wù)；為基因治療藥物，包括重組病毒載體藥物、溶瘤病毒、CAR-T細胞治療產(chǎn)品等的研發(fā)提供工藝開發(fā)及測試、IND-CMC藥學(xué)研究、臨床樣品GMP生產(chǎn)等CDMO服務(wù)。以“賦能基因治療，共守生命健康”為使命，以基因治療載體研發(fā)、生產(chǎn)為核心，公司將堅持以客戶為中心、以提供專業(yè)服務(wù)為己任，打造國際領(lǐng)先的基因治療CXO集團企業(yè)，加快基因治療的基礎(chǔ)研究、藥物發(fā)現(xiàn)、藥學(xué)研究、臨床和商業(yè)化進程，推動基因治療行業(yè)發(fā)展，造福人類健康！
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