VYJUVEK預(yù)計(jì)將于2023年第三季度在美國(guó)上市，據(jù)新聞稿表明，Krystal Biotech將立即開(kāi)始推廣VYJUVEK。同時(shí)，在美國(guó)以外，歐洲藥品管理局已授予VYJUVEK孤兒藥指定和PRIME（PRIority MEdicines）治療DEB的資格。公司預(yù)計(jì)將于2023年下半年開(kāi)始正式的上市許可申請(qǐng)程序，并可能在2024年獲得批準(zhǔn)。該公司還與日本藥品和醫(yī)療器械局合作研究VYJUVEK，并尋求批準(zhǔn)在2025年推出。（詳情點(diǎn)擊：B-VEC提交BLA獲美國(guó)FDA優(yōu)先審評(píng)資格｜外用基因療法治療營(yíng)養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥）

VYJUVEK是一種非創(chuàng)傷性的基因治療藥物，通過(guò)凝膠涂抹的形式，利用HSV-1遞送COL7A1基因，為患者提供兩個(gè)正常功能的COL7A1基因拷貝，使得患者可以用正常功能的COL7A1模板制作膠原蛋白VII型，從根本上解決發(fā)病問(wèn)題。此前，F(xiàn)DA和EMA已經(jīng)先后授予B-Vec孤兒藥認(rèn)定。FDA曾授予B-Vec快速審批通道資格，并在2019年授予該藥物再生醫(yī)學(xué)高級(jí)療法（Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT）資格。EMA曾授予該藥物優(yōu)先藥物（Priority Medicine Scheme, PRIME）資格。

據(jù)悉，Vyjuvek每瓶的價(jià)格為24,250美元，平均每位患者每年使用26瓶。公司表示，這意味著每位患者每年的費(fèi)用約為631,000美元，經(jīng)過(guò)政府強(qiáng)制折扣后為485,000美元。

營(yíng)養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥（DEB），是一種罕見(jiàn)的嚴(yán)重單基因皮膚疾。沙Ｈ舊寤駽OL7A1的一個(gè)或多個(gè)突變引起，通常影響患者的皮膚和粘膜組織。COL7A1基因負(fù)責(zé)編碼膠原蛋白VII型，該蛋白負(fù)責(zé)形成錨定纖維，將真皮層組織結(jié)合到表皮層組織上。功能性錨定纖維的缺乏將會(huì)導(dǎo)致皮膚極其脆弱，容易因輕微的摩擦或創(chuàng)傷引起水皰或撕裂，同時(shí)這些傷口極容易使DEB患者產(chǎn)生皮膚創(chuàng)傷處的感染，導(dǎo)致肢體末端的纖維化加重，并有產(chǎn)生鱗狀細(xì)胞癌的風(fēng)險(xiǎn)。

FDA對(duì)VYJUVEK的批準(zhǔn)基于兩項(xiàng)臨床研究。GEM-1/2試驗(yàn)是一項(xiàng)患者內(nèi)、開(kāi)放標(biāo)簽、單中心、隨機(jī)、安慰劑對(duì)照研究，表明重復(fù)局部應(yīng)用VYJUVEK與持久的傷口閉合、全長(zhǎng)皮膚COL7表達(dá)和錨定原纖維組裝有關(guān)，報(bào)告的不良事件最少。GEM-3試驗(yàn)是一項(xiàng)患者內(nèi)、雙盲、多中心、隨機(jī)、安慰劑對(duì)照研究，主要功效終點(diǎn)（六個(gè)月傷口的完全愈合）與次要功效終點(diǎn)（三個(gè)月傷口的完全愈合）均已達(dá)到，且患者表現(xiàn)出了良好的藥物耐受性，試驗(yàn)期間未發(fā)生相關(guān)的嚴(yán)重不良事件或停藥事件。（詳情點(diǎn)擊：Krystal Biotech公布大皰性表皮松解癥基因治療臨床III期試驗(yàn)積極數(shù)據(jù) ）

“這是一種毀滅性的疾。”GEM-3試驗(yàn)的主要研究者，斯坦福醫(yī)療保健水皰疾病診所主任和斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院皮膚病學(xué)副教授M. Peter Marinkovich博士說(shuō)。“到目前為止，醫(yī)生和護(hù)士沒(méi)有辦法阻止?fàn)I養(yǎng)不良的EB患者皮膚上出現(xiàn)水泡和傷口，九游會(huì)j9所能做的就是給他們繃帶，無(wú)助地看著新的水泡形成。VYJUVEK局部基因療法改變了這一切。VYJUVEK既能治愈患者的傷口，又能防止皮膚再次起泡，因?yàn)樗鼘?shí)際上可以糾正營(yíng)養(yǎng)不良性EB的潛在皮膚缺陷。同時(shí)它安全且易于直接應(yīng)用于傷口，所以不需要大量的支持技術(shù)或?qū)I(yè)知識(shí)，這使得VYJUVEK即使是遠(yuǎn)離專業(yè)中心的患者也很容易獲得。”

“九游會(huì)j9的GEM-1 / 2試驗(yàn)和GEM-3試驗(yàn)的數(shù)據(jù)分別發(fā)表在Nature Medicine和New England Journal of Medicine上，證明了這兩項(xiàng)研究的強(qiáng)度，表明VYJUVEK安全有效地改善了傷口愈合，”Krystal Biotech研發(fā)總裁Suma Krishnan說(shuō)，“多年來(lái)，九游會(huì)j9所能為DEB患者提供的只是姑息治療， 但現(xiàn)在，根據(jù)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的顯示，有了新的選擇，一種安全有效的FDA批準(zhǔn)的治療方法。”

“今天的批準(zhǔn)極具里程碑意義，VYJUVEK作為首個(gè)可重復(fù)給藥的基因療法開(kāi)創(chuàng)了治療遺傳疾病的全新范式，對(duì)于受DEB影響的患者及其家人和護(hù)理人員來(lái)說(shuō)是一個(gè)重要的里程碑，”Krystal Biotech董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官Krish S. Krishnan說(shuō)，“九游會(huì)j9衷心感謝DEB患者，護(hù)理人員，研究人員，美國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)以及使九游會(huì)j9獲得批準(zhǔn)成為可能的員工。對(duì)于Krystal來(lái)說(shuō)，這是一項(xiàng)變革性的成就，突顯了九游會(huì)j9致力于為罕見(jiàn)疾病患者開(kāi)發(fā)和商業(yè)化新療法的承諾，并展示了Krystal作為一家完全整合的公司的能力，隨時(shí)準(zhǔn)備盡快推出VYJUVEK并將其帶給患者，并在推進(jìn)產(chǎn)品線時(shí)為患者提供更多的變革性藥物。”

“隨著FDA批準(zhǔn)VYJUVEK，在DEB這種可怕疾病治療方面達(dá)到了一個(gè)巨大的里程碑。九游會(huì)j9現(xiàn)在的希望已經(jīng)實(shí)現(xiàn)，可以安全有效地治療這種疾病，“致力于改善美國(guó)所有EB患者生活的全國(guó)性組織Debra of America的執(zhí)行董事Brett Kopelan說(shuō)，“九游會(huì)j9感謝Krystal的奉獻(xiàn)精神和承諾，使VYJUVEK取得成果?；加蠨EB的人現(xiàn)在有很大的機(jī)會(huì)改善生活質(zhì)量，Debra將繼續(xù)與Krystal密切合作，以確?；颊呖梢噪S時(shí)使用VYJUVEK。”

* 九游會(huì)j9生物內(nèi)容團(tuán)隊(duì)專注于介紹基因和細(xì)胞治療領(lǐng)域研究進(jìn)展，本文僅作信息交流之目的，不代表平臺(tái)立場(chǎng)；

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