當(dāng)?shù)貢r(shí)間3月28日，CSL Behring宣布?xì)W洲藥品管理局EMA將根據(jù)加速評估程序，正式受理了與uniQure合作開發(fā)的B型血友病基因治療藥物Etranacogene Dezaparvovec（EtranaDez）的上市申請（Marketing Authorization Application, MAA）。Etranacogene Dezaparvovec（CSL222，AMT-061）是一款以AAV5為載體的基因治療藥物，通過靜脈給藥的形式遞送凝血IX因子Padua變體基因，用于治療重度B型血友病。如若成功上市，EtranaDez將成為歐洲地區(qū)第一款用于治療B型血友病的基因治療藥物。

本次上市申請是基于臨床III期試驗(yàn)HOPE-B中的積極數(shù)據(jù)。HOPE-B試驗(yàn)（NCT03569891）共計(jì)招募了56名中重度B型血友病患者入組，以2E13 gc/kg的劑量進(jìn)行靜脈給藥，是迄今為止規(guī)模最大的B型血友病臨床III期試驗(yàn)?；颊咴诮o藥18個(gè)月后年平均出血率下降64%，并且具有穩(wěn)定的正常功能的凝血IX因子表達(dá)，6個(gè)月后表達(dá)量為39.0 IU/dL，18個(gè)月后表達(dá)量為36.9 IU/dL，展示出了EtranaDez的臨床治療效果，最多可為患者節(jié)約相當(dāng)于每年超過25萬個(gè)IU的凝血IX因子輸血量，極大地改善了患者的生活質(zhì)量。

EtranaDez最初由uniQure進(jìn)行研發(fā)。CSL Behring與uniQure在2020年6月達(dá)成了一項(xiàng)授權(quán)許可協(xié)議，規(guī)定了CSL Behring的全球獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益。在本次合作中，uniQure收到了一筆價(jià)值4.5億美元的首付款，享有共計(jì)16億美元里程碑付款以及后續(xù)的銷售分成與特權(quán)使用費(fèi)。雙方規(guī)定uniQure負(fù)責(zé)完成HOPE-B中心臨床III期試驗(yàn)研究工作，以及配合該藥物的GMP生產(chǎn)工藝和工藝驗(yàn)證工作，并配合向CSL Behring進(jìn)行工藝轉(zhuǎn)移工作，直至完成全部的技術(shù)轉(zhuǎn)移。CSL Behring將負(fù)責(zé)資助uniQure完成臨床試驗(yàn)和相關(guān)申請工作，并負(fù)責(zé)后續(xù)的監(jiān)管申請?zhí)峤缓蜕虡I(yè)化運(yùn)營工作。

CSL Behring全球藥政事務(wù)主管Emmanuelle Lecomte Brisset表示：“作為第一款提交上市申請治療B型血友病的基因治療藥物，這對于九游會j9是一個(gè)重要的里程碑，為CSL Behring實(shí)現(xiàn)對B型血友病患者社群的承諾又進(jìn)了一步。九游會j9期待繼續(xù)與監(jiān)管機(jī)構(gòu)合作，將這種有變革型的基因治療藥物帶個(gè)更多需要幫助的人們。”

CSL Limited執(zhí)行副總裁，研發(fā)負(fù)責(zé)人，首席醫(yī)學(xué)官Bill Mezzanotte表示：“EMA受理EtranaDez的上市申請進(jìn)一步推動了九游會j9為B型血友病患者謀福利的不懈追求。九游會j9很自豪能與 uniQure合作，站在基因治療技術(shù)進(jìn)步的最前沿，讓更多的患者受益。”
 

Reference：

1. https://www.prnewswire.com/news-releases/european-medicines-agency-commences-review-of-novel-gene-therapy-candidate-etranacogene-dezaparvovec-for-people-with-hemophilia-b-301511443.html