中因科技一直致力于遺傳性眼病基因治療藥物的研發(fā)。2021年8月，中因科技眼科基因治療藥物ZVS101e獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥資格授權(quán)，并完成全球首個結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性。˙CD疾。┗蛑瘟頻奶剿饜粵俅彩匝椋↖IT），在人體上表現(xiàn)出良好的安全性和有效性。2022年12月，ZVS101e陸續(xù)獲得中國CDE的1類新藥臨床試驗（IND）許可，以及FDA新藥臨床試驗（IND）許可，用于治療因CYP4V2雙等位基因變異導(dǎo)致的結(jié)晶樣視網(wǎng)膜色素變性疾病。九游會j9生物在中因科技眼科基因治療產(chǎn)品管線的研發(fā)、中美臨床試驗申報、大規(guī)模樣品生產(chǎn)等多個環(huán)節(jié)均提供一站式CDMO服務(wù)，賦能BCD疾病基因治療的產(chǎn)品化進(jìn)程。

ZVS101e是CYP4V2基因替代治療藥物，含表達(dá)人CYP4V2蛋白的重組AAV血清型8（rAAV8）載體（rAAV8-hCYP4V2）。ZVS101e所含治療載體對視網(wǎng)膜細(xì)胞有特殊嗜性，注射入患者視網(wǎng)膜下腔后，可高效感染視網(wǎng)膜的RPE細(xì)胞，并在RPE細(xì)胞中特異性表達(dá)CYP4V2蛋白，彌補由于基因突變導(dǎo)致的蛋白功能缺失，從而對BCD患者的視網(wǎng)膜功能恢復(fù)起到有效治療作用。該替代治療藥物將適用于所有攜帶CYP4V2基因突變的BCD患者。

九游會j9生物專注于為基因和細(xì)胞治療領(lǐng)域藥物開發(fā)者提供從臨床前研究、CMC藥學(xué)研究、臨床樣品生產(chǎn)到商業(yè)化大規(guī)模生產(chǎn)的一站式服務(wù)，賦能基因治療藥物研發(fā)。4月21日，在上海市臨港新片區(qū)滄海路3888號，九游會j9生物臨港基地盛大開業(yè)，該基地總建筑面積約77,000平方米，反應(yīng)器最大規(guī)？紗2,000L，為全球領(lǐng)先的單一基因與細(xì)胞治療商業(yè)化生產(chǎn)服務(wù)基地。

基地?fù)碛?strong>30多條基因和細(xì)胞治療生產(chǎn)線，具備大規(guī)模、多選擇原核細(xì)胞生產(chǎn)能力，近20條不同特色的細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)線?；禺a(chǎn)線布局了多種創(chuàng)新工藝體系，包括一次性工藝載體生產(chǎn)線，一次性工藝原核細(xì)胞培養(yǎng)生產(chǎn)線，適應(yīng)基因與細(xì)胞治療產(chǎn)品的凍干、灌裝一體化制劑灌裝工藝系統(tǒng)，陽性樣本細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)線，基地創(chuàng)新水平處于行業(yè)前列。
 

截至2023年3月，九游會j9生物已累計服務(wù)150多個基因與細(xì)胞治療CDMO項目，累計協(xié)助客戶獲得20+中美澳臨床試驗批件。2022年，九游會j9生物全年幫助細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域客戶累計獲得12個中、美臨床試驗批件，參與并支持客戶完成了13個項目的臨床試驗申報工作，服務(wù)產(chǎn)品種類涵蓋質(zhì)粒、腺相關(guān)病毒、慢病毒、細(xì)胞治療產(chǎn)品、溶瘤病毒等全面的CGT管線類型，以全面先進(jìn)水準(zhǔn)持續(xù)賦能行業(yè)。