近日，基因治療公司Castle Creek Biosciences公司獲得7500萬美元的投資，用于推進其多條基因治療管線，其中包括即將進入三期臨床試驗階段的FCX-007（一種治療隱性營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥(RDEB)患者的候選藥物），同時擴展其位于費城地區(qū)的cGMP生產(chǎn)車間，推動基因治療療法落地。

Castle Creek Biosciences是一家致力于為罕見遺傳性疾病開發(fā)基因治療孤兒藥的公司，其產(chǎn)品線除針對RDEB外，還包括針對中至重度硬皮癥（Scleroderma）、單純大皰性表皮松解(epidermolysis bullosa simplex，EBS)等遺傳性皮膚疾病。

Castle Creek首席執(zhí)行官John Maslowski在一份報道中表示，Castle Creek很自豪能得到世界級投資者的戰(zhàn)略支持，這將推動他們努力改變患者的生活質(zhì)量，塑造更好的醫(yī)學(xué)未來。

據(jù)悉，這些投資中的部分資金將用于支持針對RDEB的FCX-007三期臨床試驗(NCT04213261)，該臨床試驗將在至多20名患有RDEB的兒童、青少年和成人中開展，其試驗?zāi)繕?biāo)為，相比傳統(tǒng)標(biāo)準(zhǔn)療法，F(xiàn)CX-007與標(biāo)準(zhǔn)療法共同使用是否能改善傷口愈合。目前，該項臨床試驗正由位于奧斯汀的Dell Children 's Medical Group招募患者，未來還有兩家臨床試驗中心待開放。Castle Creek計劃于 2021 年，在美國尋求FCX-007的監(jiān)管批準(zhǔn)。

RDEB是一種罕見皮膚疾病，是一種以皮膚起水泡并累及全身為特征的嚴(yán)重威脅生命的遺傳性皮膚疾。岬賈露縊勞。RDEB患者的COL7A1基因有缺陷，使他們無法產(chǎn)生功能性的VII型膠原，而這種蛋白有助于賦予結(jié)締組織結(jié)構(gòu)和強度，是固定皮膚和表皮層所必需的。具體請看文章【皮膚病基因治療】哪里不好噴哪里！RenovaCare與KCL開發(fā)針對罕見病RDEB的基因治療 ）。

Castle Creek開展的FCX-007療法則是一種基于細(xì)胞的治療方法，她通過收集患者自身的皮膚成纖維細(xì)胞并對其進行基因改造，使其產(chǎn)生功能性COL7，而后將這些細(xì)胞被直接輸送到患者本人的水泡和傷口上，希望能夠促進傷口愈合并粘合皮膚各層。改造的自身細(xì)胞能夠最大限度降低自體免疫排斥反應(yīng)，促進療法的推進。令人高興的是，正在進行的I/II期臨床試驗(NCT02810951)中期結(jié)果顯示，4名RDEB患者在治療后一年內(nèi)所有傷口完全愈合。

除了FCX-007, Castle Creek還在開發(fā)針對單純CCP-020藥膏，這是一種針對EBS的藥膏，其中含有抗炎化合物Diacerein。一項II期臨床試驗的研究結(jié)果顯示，給予CCP-020藥膏四周后，EBS患者的皮膚水泡減少了60%，極大優(yōu)于對照組的15%，同時所有副作用都與治療無關(guān)。

John Maslowski表示，他們對大皰性表皮松解癥的療法開發(fā)是堅定不移的，他們會持續(xù)更新當(dāng)前項目的進展，包括FCX-007和CCP-020，同時繼續(xù)擴大九游會j9的基因治療平臺的范圍。

在此輪融資中，Paragon Biosciences 領(lǐng)投了 5500 萬美元的股權(quán)投資，F(xiàn)idelity Management＆Research Company 和 Valor Equity Partners 參投；Horizon Technology Finance Corporation 提供了 2000 萬美元的風(fēng)險貸款。

Paragon Biosciences是一家來自芝加哥的生物醫(yī)藥投資、藥物開發(fā)公司，他們專注于生物制藥領(lǐng)域，致力于用 AI 技術(shù)開發(fā)生命科學(xué)相關(guān)的產(chǎn)品，同時開發(fā)先進的細(xì)胞和基因療法等。針對此次投資，Paragon Biosciences董事長兼首席執(zhí)行官杰Jeffery Aronin表示，他們對Castle Creek取得的進展感到興奮，并將繼續(xù)協(xié)助Castle Creek生物科學(xué)平臺的發(fā)展，以解決多種罕見的基因疾病。