九游會(huì)j9生物熱烈：刂幸蚩萍糀AV基因治療藥物ZVS101e注射液IND申請獲CDE批準(zhǔn)！
文章來自九游會(huì)j9生物內(nèi)容團(tuán)隊(duì)，部分內(nèi)容摘自“中因科技”公眾號(hào)，轉(zhuǎn)載請注明出處
熱烈：
2022年12月6日，中因科技/北京大學(xué)第三醫(yī)院自主研發(fā)的ZVS101e注射液臨床試驗(yàn)申請（IND）獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）默示許可。ZVS101e是治療由CYP4V2基因突變所致的結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性（Bietti’s Crystalline Dystrophy，BCD）患者的基因替代療法藥物，目前世界范圍內(nèi)尚未批準(zhǔn)針對(duì)BCD的治療方法上市。九游會(huì)j9生物對(duì)合作伙伴的重要里程碑表示熱烈祝賀。
ZVS101e是CYP4V2基因替代治療藥物，含表達(dá)人CYP4V2蛋白的重組AAV血清型8（rAAV8）載體（rAAV8-hCYP4V2）。ZVS101e所含治療載體對(duì)視網(wǎng)膜細(xì)胞有特殊嗜性，注射入患者視網(wǎng)膜下腔后，可高效感染視網(wǎng)膜的RPE細(xì)胞，并在RPE細(xì)胞中特異性表達(dá)CYP4V2蛋白，彌補(bǔ)由于基因突變導(dǎo)致的蛋白功能缺失，從而對(duì)BCD患者的視網(wǎng)膜功能恢復(fù)起到有效治療作用。該替代治療藥物將適用于所有攜帶CYP4V2基因突變的BCD患者。
中因科技CEO鐘顯成先生表示：“中因科技創(chuàng)立的目的就是迅速將有希望的潛在治療方法推入臨床，幫助有需要的患者。CDE批準(zhǔn)了九游會(huì)j9針對(duì)BCD的ZVS101e項(xiàng)目的IND申請，標(biāo)志著中因科技的一個(gè)重要里程碑，這是九游會(huì)j9進(jìn)入正式臨床試驗(yàn)的第一個(gè)項(xiàng)目。ZVS101e體外、體內(nèi)模型臨床前研究和早期的臨床研究為ZVS101e的安全性和有效性提供了支持。九游會(huì)j9期待著在2023年初啟動(dòng)ZVS101e正式臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)將由天津醫(yī)科大學(xué)眼科醫(yī)院作為組長單位，聯(lián)合多家中心同步開展，中因科技將繼續(xù)構(gòu)建和推進(jìn)九游會(huì)j9的基因治療管線，研究多個(gè)遺傳性視網(wǎng)膜疾病的基因療法。”
九游會(huì)j9生物倍感榮幸能夠助力中因科技的AAV基因治療藥物進(jìn)展，為此項(xiàng)目提供了從菌株/細(xì)胞建庫、質(zhì)粒及腺相關(guān)病毒生產(chǎn)工藝開發(fā)、方法開發(fā)和驗(yàn)證、GMP生產(chǎn)放行以及穩(wěn)定性研究的全套CMC一站式基因治療CDMO服務(wù)。
通過對(duì)累計(jì)超過150個(gè)基因和細(xì)胞治療CDMO項(xiàng)目的開發(fā)和生產(chǎn)經(jīng)驗(yàn)積累，以及對(duì)大規(guī)模無血清、高產(chǎn)細(xì)胞株和定制化培養(yǎng)基生產(chǎn)體系的開發(fā)、篩選和優(yōu)化，九游會(huì)j9生物可提供涵蓋腺相關(guān)病毒產(chǎn)品及多種基因和細(xì)胞治療產(chǎn)品的全生命周期CDMO解決方案。借助先進(jìn)的底層載體開發(fā)技術(shù)和工藝開發(fā)技術(shù)，九游會(huì)j9生物不斷通過改進(jìn)生產(chǎn)細(xì)胞、優(yōu)化培養(yǎng)體系等方式，提供穩(wěn)定的高滴度AAV開發(fā)生產(chǎn)服務(wù)，顯著降低AAV生產(chǎn)成本，全面提升AAV可生產(chǎn)性和可擴(kuò)展性。
2020年起，九游會(huì)j9生物在上海自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)臨港新片區(qū)啟動(dòng)建設(shè)九游會(huì)j9智造精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地，打造50-2,000L的全面、靈活、基于一次性工藝的病毒生產(chǎn)基地，不斷致力于提升基因治療載體大規(guī)模生產(chǎn)能力，助推全球基因治療從臨床前研究到商業(yè)化生產(chǎn)的全過程。一期規(guī)劃建設(shè)11條GMP基因治療載體生產(chǎn)線和12條GMP細(xì)胞治療生產(chǎn)線，預(yù)計(jì)2023年初試運(yùn)行。依托該平臺(tái)，九游會(huì)j9生物將擁有更好的服務(wù)基因治療從臨床前研究到商業(yè)化生產(chǎn)全過程的能力。
未來，九游會(huì)j9生物將始終秉承“賦能基因治療，共守生命健康”的使命，通過專業(yè)的基因治療CRO/CDMO服務(wù)助力基因治療藥物發(fā)展，為解決未滿足的醫(yī)療需求和臨床可及性提供更多選擇，為更多患者帶來疾病治愈的機(jī)會(huì)。
關(guān)于結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性
結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性（BCD）是一種遺傳性視網(wǎng)膜退行性疾。湫透謀湮瓢咨涼飩峋а鎦食粱謔油ぃ橛惺油ど厴掀は赴吐雎縋っ稈懿鬮，CYP4V2已被鑒定為BCD的致病基因。絕大多數(shù)BCD患者20～40歲發(fā)。凼芾，早期可能無癥狀，隨著疾病進(jìn)展，出現(xiàn)視力下降、視野縮小、夜盲癥和色覺障礙等癥狀，患者通常在50～60歲時(shí)由于嚴(yán)重的視力下降和視野縮小成為法定盲人?；谂R床特征和基因檢測鑒定CYP4V2中的雙等位基因致病變異，BCD可被確診，然而仍缺乏有效的臨床治療手段。
ZVS101e的早期臨床研究
中因科技于2021年在首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京同仁醫(yī)院啟動(dòng)了首例BCD患者的ZVS101e視網(wǎng)膜下腔給藥，這是國際范圍內(nèi)針對(duì)BCD的第一個(gè)臨床試驗(yàn)，目前共入組11例受試者，其中3例受試者隨訪超過1年；研究期間，11例受試者均未發(fā)現(xiàn)與藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，并在視力及視功能方面獲得了明顯的療效獲益。同期，在北京大學(xué)第三醫(yī)院啟動(dòng)ZVS101e的早期臨床研究，結(jié)果顯示藥物具有良好安全性和有效性。
關(guān)于中因科技
北京中因科技有限公司是一家專業(yè)從事遺傳性眼病臨床基因診斷和基因治療藥物研發(fā)的國家高新技術(shù)企業(yè)，致力于為遺傳性眼病患者提供診療全程“一站式”服務(wù)。公司基因治療平臺(tái)基于基因替代和基因編輯治療兩個(gè)方向建立了從靶標(biāo)篩選、基礎(chǔ)研究、動(dòng)物實(shí)驗(yàn)、干細(xì)胞驗(yàn)證到AAV病毒生產(chǎn)完整的藥物開發(fā)體系，在國內(nèi)率先進(jìn)行了眼科基因治療藥物研發(fā)，探索性臨床試驗(yàn)表現(xiàn)出了優(yōu)異的療效和安全性。公司基因診斷平臺(tái)聚焦眼科遺傳病精準(zhǔn)診斷和大眾視力健康，擁有第三方醫(yī)學(xué)檢驗(yàn)機(jī)構(gòu)資質(zhì)，可為遺傳性眼病患者提供快速、準(zhǔn)確、可靠、專業(yè)的基因檢測與遺傳咨詢服務(wù)。
關(guān)于九游會(huì)j9生物
九游會(huì)j9生物（股票代碼：688238）成立于2013年，是一家聚焦基因治療領(lǐng)域的生物科技公司，專注于為基因治療的基礎(chǔ)研究提供基因治療載體研制、基因功能研究等CRO服務(wù)；為基因治療藥物，包括重組病毒載體藥物、溶瘤病毒、CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品等的研發(fā)提供工藝開發(fā)及測試、IND-CMC藥學(xué)研究、臨床樣品GMP生產(chǎn)等CDMO服務(wù)。以“賦能基因治療，共守生命健康”為使命，以基因治療載體研發(fā)、生產(chǎn)為核心，公司將堅(jiān)持以客戶為中心、以提供專業(yè)服務(wù)為己任，打造國際領(lǐng)先的基因治療CXO集團(tuán)企業(yè)，加快基因治療的基礎(chǔ)研究、藥物發(fā)現(xiàn)、藥學(xué)研究、臨床和商業(yè)化進(jìn)程，推動(dòng)基因治療行業(yè)發(fā)展，造福人類健康！
Reference：
https://www.chinagene.cc/news/33.html
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