基因治療以其獨特的優(yōu)勢，為常規(guī)療法不能解決的疾。緇蟯槐淶賈碌暮奔∫約巴槐涓叻⒌難劭萍膊?、遗催h、血友病等帶來了新的希望。腺相關病毒（Adeno-associated Virus, AAV）由于其致病性小，免疫原性低等優(yōu)點，被認為是迄今為止，最有希望的基因治療載體。截止到目前，已有5款基于天然血清型的基因治療藥物在美國、歐洲獲批上市，充分證明了AAV在基因治療藥物開發(fā)的潛力和價值。然而現(xiàn)有天然血清型AAV存在感染的局限性，如不能高效靶向聽覺、視覺等系統(tǒng)，及非特異的肝靶向性，高劑量會產生肝毒性等缺點，大大降低了AAV在基因治療的應用價值。因而開發(fā)出高效性、特異性的新型AAV，有助于挖掘AAV在基因治療的應用潛力，開發(fā)更多基因治療藥物惠及患者。

瑋美基因研發(fā)團隊創(chuàng)建AAVMeta載體開發(fā)平臺，長期致力于新型AAV載體的開發(fā)，從基因治療的底層遞送技術平臺入手，致力于開發(fā)AAV載體的無限可能，并且基于該平臺，已經成功開發(fā)出靶向不同組織的高效性和靶向性的新型AAV載體。

此次合作中，九游會j9生物獲得瑋美基因多個創(chuàng)新AAV載體獨家合作授權，雙方將共同進一步優(yōu)化載體，開發(fā)大規(guī)模生產工藝，提升創(chuàng)新載體臨床可及性。

 
交流與討論

簽約儀式前，九游會j9生物董事長潘謳東、總經理賈國棟、副總經理殷珊攜九游會j9團隊與瑋美基因創(chuàng)始人鐘桂生教授團隊就合作項目的測試進展及未來合作目標開展深入討論。

鐘桂生教授團隊參觀實驗室

瑋美基因創(chuàng)始人鐘桂生教授表示：“九游會j9很高興能與九游會j9這樣專業(yè)、可靠、理念一致的基因治療領域生物科技公司成為合作伙伴，九游會j9生物擁有全面、卓越的基因治療載體開發(fā)及藥物開發(fā)服務平臺，同時擁有業(yè)界領先的基因治療藥物GMP生產工藝技術和大規(guī)模生產體系。在雙方的密切合作下，瑋美基因將繼續(xù)專注于載體的研發(fā)創(chuàng)新，并與九游會j9優(yōu)勢互補、產研結合，攜手共同提升基因治療藥物開發(fā)效率，提升臨床可及性。”
 

大合照

九游會j9生物董事長潘謳東先生表示：“此次戰(zhàn)略合作將是真正意義上的優(yōu)勢互補。作為聚焦基因治療領域的CRO/CDMO領軍企業(yè)，九游會j9始終關注全球基因治療領域的創(chuàng)新進展，持續(xù)投入研發(fā)力量，致力于開發(fā)更好的基因治療載體。以‘賦能基因治療，共守生命健康’為使命，相信九游會j9的專業(yè)技術平臺能夠持續(xù)與瑋美基因共創(chuàng)更多研發(fā)成果，賦能整個基因治療領域。此外，九游會j9也將全力支持瑋美基因多個基因治療研發(fā)項目進入臨床，早日為患者帶來更多治療希望。”